Gastroenterology：囊性纤维化结直肠癌筛查共识指南
本指南旨在指导囊性纤维化患者、家属、医生以及相关人员进行相应的结肠癌风险筛查，该指南特异性针对囊性纤维化患者，与一般人群关于筛查起始年龄、筛查方法、准备和重复筛查和监测间隔时间的指导原则有所不同
MedSci原创 - 囊性纤维化，结直肠癌，筛查 - 2018-01-02
Kalydeco在欧盟获准用于治疗囊性纤维化（CF）婴儿
Vertex公司已获得欧盟委员会（EU）的批准，将Kalydeco（ivacaftor）的适应症扩展至包括四个月或更大年龄的患有囊性纤维化（CF）的婴儿。
MedSci原创 - 囊性纤维化，Kalydeco - 2020-11-08
FDA批准Orkambi治疗6-11岁囊性纤维化患儿
Vertex制药公司宣布，FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化！治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。F508del突变是囊性纤维化患者最常见的突变，美国大约有2400名6-11岁患者有这个突变。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。 在此之前，FDA只批准Orkambi
MedSci原创 - FDA，Orkamb，囊性纤维化 - 2016-10-20
阿仑膦酸可改善囊性纤维化患者骨密度
囊性纤维化的长期并发症包括骨质疏松和脆性骨折，但很少有资料显示有效的治疗策略，尤其在年轻患者中。我们调查了儿童、青少年和年轻囊性纤维化患者中有关低骨密度的治疗。意大利学者的一项研究显示，阿仑膦酸可改善囊性纤维化患者骨密度。相关研究近期发表于the Lancet杂志。 该多中心随机对照研究分两期。先从意大利10所囊性纤维化治疗中心纳入5-30岁的囊性纤维化且低骨密度患者。一期试验为12个
cmt - 囊性纤维化，阿仑膦酸，骨密度 - 2013-08-05
NEJM：联合用药改善囊性纤维化蛋白质不足
囊性纤维化是由于有缺陷或不足的囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码引起的常见的致寿命缩短的遗传性疾病。
MedSci原创 - 囊性纤维化蛋白质 - 2015-07-29
欧洲CHMP持正面意见：KALYDECO（ivacaftor）治疗囊性纤维化婴儿
Vertex制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对KALYDECO®（ivacaftor）持肯定态度。
MedSci原创 - Kalydeco，ivacaftor，CHMP - 2019-10-20
PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
生物谷 - 缺陷蛋白，囊性纤维化病人，CFTR，miR-138 - 2012-08-06
2017 共识建议：囊性纤维化结直肠癌筛查
成人囊性纤维化患者结直肠癌风险是普通人群的5-10倍。本文是由18位专家组成的囊性纤维化结直肠癌筛查工作组共同商讨形成的，主要针对囊性纤维化成人患者结直肠癌的筛查提供共识建议。
Gastroenterology. 20 - 囊性纤维化，结直肠癌筛查 - 2018-01-02
Thorax：美国和英国囊性纤维化患儿肺功能的差异
伴有纯合F508del基因型的美国CF患儿肺功能优于英国患儿。这些差异似乎不能通过早期成长或营养来解释，但早期治疗方法的差异需要进一步研究分析。
MedSci原创 - 美国，肺功能，英国，囊性纤维化患儿，肺功能学疾病 - 2021-05-22
囊性纤维化药物Orkambi的定价争议在英国继续存在
英国活动家正在呼吁英国政府干预囊性纤维化药物Orkambi的定价纠纷。活动家写信给英国政府要求他们在与囊性纤维化（CF）药物Orkambi（lumacaftor-ivacaftor）制造商的三年谈判结束后转向“B计划”，因为目前的谈判未能确保NHS希望得到的实惠价格。
网络 - 纤维化，ORKAMBI，定价争议 - 2019-02-25
2017 共识建议：囊性纤维化结直肠癌筛查
成人囊性纤维化患者结直肠癌风险是普通人群的5-10倍。本文是由18位专家组成的囊性纤维化结直肠癌筛查工作组共同商讨形成的，主要针对囊性纤维化成人患者结直肠癌的筛查提供共识建议。
Gastroenterology. 2017 Dec 28. - 囊性纤维化，结直肠癌筛查 - 2018-01-02
FDA批准妥布霉素吸入粉剂治疗肺囊性纤维化
2013年3月22日，美国食品与药物管理局（FDA）批准了妥布霉素吸入粉剂（TOBI Podhaler）用于治疗合并有绿脓杆菌感染的肺部囊性纤维化患者。
医学论坛网 - 妥布霉素吸入粉剂，肺囊性纤维化 - 2013-03-25
科学家在治疗囊性纤维化中获得重大突破
近日，女王大学科学家在治疗囊性纤维化中获得了重大的突破。女王大学的教授Stuart Elborn与来自美国和澳大利亚的同事领导了这项囊性纤维化新疗法的关键性研究。由Vertex (波士美国顿，公司)开发的组合药物治疗能改善肺功能，减少最常见类型囊性纤维化患者的住院治疗。
不详 - 囊性纤维化 - 2014-07-01
ATS:幼儿囊性纤维化 高渗盐水不优于等渗盐水
旧金山(EGMN)—— 华盛顿大学儿科肺病专家Margaret Rosenfeld博士在美国胸科学会(ATS)国际会议上报告了一项随机试验结果：囊性纤维化患儿吸入高渗盐水未能减少肺加重的次数。
网络 - 美国胸科学会国际会议，幼儿囊性纤维化 - 2012-05-28
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