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Blood：如何治疗2<font color="red">B</font><font color="red">型</font>血管性<font color="red">血友病</font>

Blood：如何治疗2B型血管性血友病

2B型血管性血友病（VWD）是一种常染色体显性遗传的出血性疾病，由血管假性血友病因子（VWF）结合血小板上的GPIb的能力增强所导致。虽然该疾病已被明确是由该单分子缺陷引起的，但现实中，2B型VWD在临床上具有异质性（即表现不统一），难以识别和管理。诊断标准：既往皮肤粘膜出血史，检验VWF结合血小板的能力增强和（或）携带2B VWD突变，符合常染色体显性遗传的家族病史。虽然不是所有患者都有血小板减

MedSci原创 - 2B型血友病，VWF替代疗法，血小板减少，VWD突变 - 2018-02-01

<font color="red">血友病</font><font color="red">B</font><font color="red">基因</font>治疗初获突破

血友病B基因治疗初获突破

血友病患者又被称为“玻璃人”，体内的凝血因子缺乏时，一个小小的伤口，都可能危及生命。据报道，在上世纪20年代，欧洲重型血友病患者的平均寿命不足10岁。血友病自幼发病，意味着很多

中国医学科学院血液病医院 - 血友病，B型血友病 - 2022-05-20

《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）<font color="red">血友病</font><font color="red">B</font><font color="red">基因</font>治疗研究》解读

《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读

本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予

血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04

BioMarin计划为其A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>Valrox，定价为200万至300万美元

BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox，定价为200万至300万美元

BioMarin Pharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的实验性A型血友病基因疗法Valrox（valoctocogene roxaparvovec），如果获批的话，该公司将为该疗法定价为200万至300万美元。

MedSci原创 - BioMarin，A型血友病，基因疗法，Valrox，定价200万至300万美元 - 2020-01-18

替代凝血促进剂（ACPs）领跑<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>，促进<font color="red">血友病</font>市场增长

替代凝血促进剂（ACPs）领跑基因疗法，促进血友病市场增长

GlobalData最新的分析报告显示，罗氏公司的Hemlibra和Alnylam公司的后期候选药物fitusiran可能会在扩大血友病市场中占据比基因疗法更大的份额。

MedSci原创 - 替代凝血促进剂，ACPs，基因疗法，血友病 - 2019-07-17

WFH 2020：四年数据显示，A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>valoctocogene roxaparvovec可持续减少出血

WFH 2020：四年数据显示，A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec可持续减少出血

长达四年的数据显示，输注实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec后，严重A型血友病患者的出血率显著降低。

MedSci原创 - 基因疗法，A型血友病，Valoctocogene Roxaparvovec - 2020-06-18

信念医药<font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>获临床试验批准，开启国内AAV<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>新篇章

信念医药血友病基因疗法获临床试验批准，开启国内AAV基因疗法新篇章

8月6日，上海信致医药科技有限公司（信念医药全资子公司）自主研发的

医麦客 - 血友病 - 2021-08-09

2019年国际血栓和止血学会（ISTH）：uniQure的<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>展现出长达3年的临床益处和耐受性

2019年国际血栓和止血学会（ISTH）：uniQure的B型血友病基因疗法展现出长达3年的临床益处和耐受性

在2019年第27届国际血栓和止血学会（ISTH）上，基因治疗公司uniQure NV公布其用于治疗严重B型血友病患者的AAV5基因疗法AMT-061的II期研究结果，对三名患者长达36周的随访后，FIX

MedSci原创 - 2019年国际血栓和止血学会，uniQure，B型血友病，基因疗法，临床益处，耐受性 - 2019-07-08

N Engl J Med：<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>阻止<font color="red">血友病</font>临床试验血液事件

N Engl J Med：基因疗法阻止血友病临床试验血液事件

研究人员在用基因疗法治疗血友病方面取得了首次显著的成功，这是一种遗传性的血液疾病。

科学网 - 基因疗法，血友病，血液事件 - 2017-12-10

BioMarin公司<font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>Ⅲ期临床5年的长期效果观察，数据积极

BioMarin公司血友病基因疗法Ⅲ期临床5年的长期效果观察，数据积极

BioMarin的疗法，称为valoctocogene roxaparvovec或'valrox'，在第3阶段GENER8-1试验中，20名严重A型血友病成人患者中，8名凝血因子VIII的水平得到充分

网络 - 血友病，基因治疗 - 2022-01-16

重磅 | <font color="red">基因</font>编辑再创奇迹，<font color="red">有望</font>根治<font color="red">血友病</font>, 人类如何打开潘多拉之盒？

重磅 | 基因编辑再创奇迹，有望根治血友病, 人类如何打开潘多拉之盒？

6月27日，媒体报道日本研究人员利用基因编辑技术成功治疗了小鼠血友病，未来有望根治人类的遗传性血友病。

贝壳社 - 血友病，基因编辑 - 2017-06-28

BioMarin的<font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>III期临床达到终点，但其长期效应引起质疑

BioMarin的血友病基因疗法III期临床达到终点，但其长期效应引起质疑

BioMarin报告了其针对A型血友病基因疗法的三年数据，该数据用于支持其在欧洲和美国的申请，但其长期治疗价值也引起了质疑。

MedSci原创 - BioMarin，血友病，基因疗法，Ⅲ期临床，长期效应 - 2019-06-02

诺和诺德向FDA提交新型长效因子IX产品上市申请，用于治疗<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

诺和诺德向FDA提交新型长效因子IX产品上市申请，用于治疗B型血友病

该药是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著改善的药代动力学（PK）属性，开发用于B型血友病的治疗。在欧盟监管方面，诺和诺德于今年1月向欧洲药品管理局（EMA）提交了nonac

生物谷Bioon.com - B型血液病，诺那凝血素β，pegol，糖基聚乙二醇化 - 2016-05-21

有关KO血友病的药物问世：基因治疗药物Valrox有望上市

甲型血友病，也称凝血因子八（FVIII）缺乏症，以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遗传性疾病，目前缺少根本治疗手段。据美国疾病预防控制中心（CDC）的报道，在美国，每5,000例活产胎儿中就有1例胎儿患有该病，血友病患者总数约为20,000人。据全球血友病发病率的准确数据，估计全球有超过40万的血友病患者。重症甲型血友病患者经常会发生自发性且疼痛的肌肉或关节部位的出血，该人群约占甲型血友病患者总数

MedSci - 血友病，药物，基因治疗 - 2020-02-29

Blood：B型血友病治疗药物rIX-FP三期临床试验成功

 B型血友病，尤其是中到严重的类型（低于5%因子FⅨ活性），会导致自发性出血，从而导致严重的关节炎，颅内、颈部咽喉或者胃肠道区域出血很可能危及生命。

MedSci原创 - 血友病 - 2016-04-10

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