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NEJM:LentiGlobin基因疗法治疗<font color="red">镰状</font>细胞病

NEJM:LentiGlobin基因疗法治疗镰状细胞病

使用LentiGlobin一次性治疗可使镰状细胞病患者的大多数红细胞持续产生HbAT87Q,从而减少溶血,并完全解决严重的血管阻塞事件

MedSci原创 - 镰状细胞病,LentiGlobin,HbAT87Q - 2022-02-18

基因疗法LentiGlobin治疗<font color="red">镰状</font>细胞疾病,遭遇滑铁卢

基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞疾病,遭遇滑铁卢

近日,生物制药公司Bluebird bio披露,FDA已将其针对镰状细胞疾病(SCD)的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。

MedSci原创 - 急性髓细胞白血病,镰状细胞疾病,LentiGlobin - 2021-02-24

2023 SMFM咨询系列#68:妊娠期<font color="red">镰状</font>细胞病

2023 SMFM咨询系列#68:妊娠期镰状细胞病

镰状细胞病(SCD)是一种常染色体隐性血红蛋白病。妊娠期患有镰状细胞病的孕妇其孕产妇和围产期发病率和死亡率的风险增加。本文主要针对妊娠期镰状细胞病的管理提供指导建议。

Am J Obstet Gynecol - 妊娠期镰状细胞病 - 2023-12-26

NEJM:Crizanlizumab用于预防<font color="red">镰状</font>细胞病的疼痛危象

NEJM:Crizanlizumab用于预防镰状细胞病的疼痛危象

对于镰状细胞病患者,相比于安慰机组,crizanlizumab治疗可显著降低镰状细胞-相关疼痛危象的发生率,并且不良事件的发生率较低。

MedSci原创 - 镰状细胞病 - 2016-12-04

JAMA Network Open:大麻能够减轻<font color="red">镰状</font>细胞病疼痛

JAMA Network Open:大麻能够减轻镰状细胞病疼痛

加州大学欧文分校研究员Kalpna Gupta和加州大学旧金山分校的Donald Abrams博士共同领导的一项临床试验表明,大麻似乎是治疗镰状细胞疾病慢性疼痛的一种有效疗法。

MedSci原创 - 疼痛,大麻,镰状细胞病 - 2020-07-20

2021 BSH指南:妊娠期<font color="red">镰状</font>细胞病的管理

2021 BSH指南:妊娠期镰状细胞病的管理

2021年8月,英国血液病学学会(BSH)发布了妊娠期镰状细胞病的管理指南,本文主要介绍了妊娠期镰状细胞病的管理,内容涵盖孕前筛查、产前、产时产后管理。本指南的目的是描述英国妊娠期镰状细胞病 (SCD

Br J Haematol.2021 Aug 19. - 镰状细胞病 - 2021-08-25

2019 ASH指南:<font color="red">镰状</font>细胞病——心肺和肾脏疾病

2019 ASH指南:镰状细胞病——心肺和肾脏疾病

2019年12月,美国血液病学会(ASH)发布了镰状细胞病指南——心肺和肾脏疾病的管理。终末期器官疾病的预防和管理是成人和儿童镰状细胞病(SCD)患者面临的主要调整,SCD患者心肺和肾脏疾病的筛查、诊断和管理的不确定性可可变性导致患者的不同结局。本文主要针对镰状细胞病患者心肺和肾脏并发症的筛查,诊断以及管理提出10条循证建议。对成人SCD以及静脉血栓栓塞患者的抗凝治疗时间也提出了建议。

网络 - 镰状细胞病,心肺疾病,肾脏疾病 - 2019-12-09

Blood:输血可逆转<font color="red">镰状</font>细胞病的异常血管生成

Blood:输血可逆转镰状细胞病的异常血管生成

中心点:缓慢的RBC流动和血管堵塞触发了HIF-1α诱导的异常血管生长的促血管生成环境。在SCD小鼠中,输血可逆转新血管的生成,突出了BM血管系统的可塑性。摘要:镰状细胞病(SCD)是一种高发病率、高死亡率的单基因红细胞病。本文首次报道了SCD对骨髓(BM)血管生态位(对造血至关重要)的影响。

MedSci原创 - 镰状细胞病,HIF-1α,血管生成,BM微环境,输血 - 2020-02-01

2020 ASH指南:<font color="red">镰状</font>细胞病——急慢性疼痛的管理

2020 ASH指南:镰状细胞病——急慢性疼痛的管理

2020年6月,美国血液病学会(ASH)发布了镰状细胞病指南之急慢性疼痛的管理。临床管理镰状细胞病急慢性疼痛充满挑战,本文主要针对急慢性疼痛的管理提出18条推荐意见,涉及药物、非药物治疗以及镇痛药物的

Blood Adv . 2020 Jun 23;4(12):2656-2701. - 镰状细胞病 - 2020-06-30

Thorax:<font color="red">镰状</font>细胞病孕妇的肺部并发症

Thorax:镰状细胞病孕妇的肺部并发症

这项荟萃分析强调了SCD与孕妇肺部并发症之间的密切关联。了解肺部并发症的风险和相关因素将有助于进行孕前咨询和妊娠状况的最佳管理,从而降低相关的孕妇发病率和死亡率。

MedSci原创 - 孕妇,镰状细胞病,肺部并发症 - 2020-05-01

NEJM:<font color="red">镰状</font>细胞贫血羟基脲治疗剂量差异研究

NEJM:镰状细胞贫血羟基脲治疗剂量差异研究

对于撒哈拉以南非洲镰状细胞贫血儿童,升高剂量羟基脲治疗方案的临床效果优于固定剂量方案

MedSci原创 - 镰状细胞贫血,羟基脲,血管闭塞性疼痛 - 2020-06-25

LANCET:一分钟了解<font color="red">镰状</font>细胞病

LANCET:一分钟了解镰状细胞病

镰状细胞病是影响全世界数百万人的常见危及生命的血液系统疾病。异常镰状红细胞影响小血管中的血流,这种血管闭塞导致远端组织缺血和炎症,其症状定义为急性疼痛的镰状细胞危象。重复的镰状和进行性溶血性贫血,甚至在亚临床时,导致实质性器官损伤和慢性器官损伤,引起显着的发病率和早期死亡率。目前可用的治疗仅限于输血和羟基脲,干细胞移植可能是一种潜在的治疗疗法。

MedSci原创 - 镰状细胞,贫血,干细胞 - 2017-02-07

2019 ASH指南:镰状细胞病——心肺和肾脏疾病

2019年12月,美国血液病学会(ASH)发布了镰状细胞病指南——心肺和肾脏疾病的管理。终末期器官疾病的预防和管理是成人和儿童镰状细胞病(SCD)患者面临的主要调整,SCD患者心肺和肾脏疾病的筛查、诊断和管理的不确定性可可变性导致患者的不同结局。本文主要针对镰状细胞病患者心肺和肾脏并发症的筛查,诊断以及管理提出10条循证建议。对成人SCD以及静脉血栓栓塞患者的抗凝治疗时间也提出了建议。

Blood Adv. 2019 Dec 10;3(23):3867-3897. - 镰状细胞病,心肺疾病,肾脏疾病 - 2019-12-09

药物治疗对于镰状细胞病患儿而言物美价廉

众所周知,羟基脲对于镰状细胞病患者治疗有益,可减少患者疼痛病程、减少血液输注治疗次数、并减少患者住院治疗的需求。

睿医资讯 - 药物治疗,镰状细胞 - 2013-09-16

2017 BCSH/BSH指南:镰状细胞疾病红细胞输注

2017年1月,英国血液学标准委员会(BCSH)、英国血液病学学会(BSH)组织相关专家共同制定了镰状细胞疾病红细胞输注指南,该指南共包括两部分内容,分别为:1.原理和实验室检查;2.输血治疗适应症。

Br J Haematol. 2017 Jan;176(2):179 - 镰状细胞疾病红细胞输注 - 2017-01-22

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