NEJM：镰状细胞贫血羟基脲治疗剂量差异研究
2020-06-25 MedSci原创 MedSci原创
对于撒哈拉以南非洲镰状细胞贫血儿童，升高剂量羟基脲治疗方案的临床效果优于固定剂量方案
近日研究人员比较了20mg/kg体重每日（固定剂量组）或最高30mg/kg体重每日（升高剂量组），这2个剂量的临床差异。研究的主要终点为24个月后血红蛋白水平为每升9.0g或以上或胎儿血红蛋白水平为20%或以上。次要终点为疟疾、血管闭塞性事件和严重不良事件。
94名儿童接受固定剂量（平均年龄4.6岁），93名接受高剂量（平均年龄4.8岁），羟基脲的平均剂量为19.2mg/kg和29.5mg/kg。试验结束时，升高剂量组86%的患儿达到了剂量阈值，而固定剂量组仅37%的患儿达到了剂量阈值。升高剂量组患儿的镰状细胞相关不良事件（0.43）、血管闭塞性疼痛（0.43）、急性胸部综合征或肺炎病例（0.27）、输液（0.30）以及住院（0.21）事件的发生率均较低。组间实验室认定的剂量相关毒性事件发生率相近，未发生严重中性粒细胞减少或血小板减少事件。
研究认为，对于撒哈拉以南非洲镰状细胞贫血儿童，升高剂量羟基脲治疗方案的临床效果优于固定剂量方案。
原始出处：
Chandy C. John et al. Hydroxyurea Dose Escalation for Sickle Cell Anemia in Sub-Saharan Africa. N Engl J Med， June 25， 2020.
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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