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老年痴呆<font color="red">靶向</font>性<font color="red">疗法</font>新希望

老年痴呆靶向性疗法新希望

近日，一项发表于国际著名杂志Nature Structural and Molecular Biology上的研究论文中，来自伊利诺伊大学的科学家们通过研究确定了一种存在于大脑斑块细纤维中的特殊分子结构，该分子结构或是阿尔兹海默氏症发病的标志，这种分子名为β淀粉样蛋白-42，其对神经细胞具有毒性，而且被认为可以刺激疾病的级联反应。 理解纤维中β淀粉样蛋白-42的氨基酸长链形式的物质结构，对于揭示

生物谷 - 老年痴呆症，靶向疗法，阿尔茨海默症 - 2015-05-12

FDA授予肝癌突破性<font color="red">疗法</font>：免疫+<font color="red">靶向</font>治疗豪华组合<font color="red">疗法</font>

FDA授予肝癌突破性疗法：免疫+靶向治疗豪华组合疗法

2019/7/23，默沙东（MSD）和卫材（Eisai）联合宣布，美国FDA已经授予帕博丽珠单抗（Pembrolizumab）与仑伐替尼（Lenvatinib）的KL组合疗法针对不能局部治疗的晚期不可切除的肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗突破性疗法认定[1]。

网络 - 免疫，靶向 - 2019-08-06

Freeline的肝<font color="red">靶向</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>FLT190治<font color="red">疗法</font>布里病，获得了欧洲委员会授予的孤儿药称号

Freeline的肝靶向基因疗法FLT190治疗法布里病，获得了欧洲委员会授予的孤儿药称号

生物技术公司Freeline宣布，基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的积极意见，欧洲委员会（EC）已为其基因疗法FLT190授予了孤儿药称号，用于治疗法布里病。

MedSci原创 - 法布里病，腺相关病毒，肝靶向基因疗法 - 2020-03-12

曲折发展的<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

曲折发展的基因疗法

曲折发展的基因疗法

药渡头条 - 曲折，发展，基因，疗法 - 2018-01-22

Nature：癌症免疫<font color="red">疗法</font><font color="red">靶向</font>实体瘤新突破

Nature：癌症免疫疗法靶向实体瘤新突破

基于T细胞的免疫疗法对于癌症的治疗提供了巨大的希望：在针对血液癌症的初期试验中已经取得了初步成功。然而，对于实体瘤的治疗来说目前仍然十分困难。

生物谷 - 实体瘤，免疫疗法，血管，IFN - 2017-05-04

美国批准首个<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

美国批准首个基因疗法

美国政府8月30日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。

健康报 - 基因疗法 - 2017-09-01

Freeline公司肝脏<font color="red">靶向</font>的AAV<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>，在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力

Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法，在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力

Freeline基因治疗生物技术公司，在Auvergne的欧洲戈谢病工作组（EWGGD）上提供其戈谢病基因治疗候选药物FLT200的临床前数据。FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的水平。

MedSci原创 - 肝脏靶向，AAV，基因疗法，临床前，戈谢病 - 2019-07-07

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>：改良病毒为患者导入健康<font color="red">基因</font>

基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因

所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以及Web of Science网站上记录的引文统计，都着眼于基因疗法中的一个类别——而它从诞生伊始，

新浪科技 - 基因治疗，病毒 - 2014-12-15

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>能否终结绝症？

基因疗法能否终结绝症？

至今有许多基因疗法被批准，还有更多的在研究和临床试验阶段。那么，基因疗法真的有效吗？治疗技术前景又如何？

北京日报 - 基因疗法，绝症，FDA - 2017-12-22

Nature：免疫<font color="red">疗法</font>——推动T细胞<font color="red">靶向</font>脑肿瘤

Nature：免疫疗法——推动T细胞靶向脑肿瘤

本周《自然》在线发表的一篇论文A homing system targets therapeutic T cells to brain cancer报道了一种可以促进T细胞靶向脑肿瘤的策略。

Nature自然科研 - T细胞，靶向，脑肿瘤 - 2018-09-06

NEUROPSYCHOPHARMACOL：研究发现抑郁症新型<font color="red">靶向</font><font color="red">疗法</font>

NEUROPSYCHOPHARMACOL：研究发现抑郁症新型靶向疗法

      近日刊于《神经精神药理学》杂志的一篇文章中，来自伦敦大学国王学院精神病学研究所的研究人员鉴别出了一种引发抑郁症的新型分子路径，这就为潜在的靶向药物开发带来了帮助

NEUROPSYCHOPHARMACOL - Hedgehog，应激，抑郁发作，靶向药物 - 2012-12-11

Nature：治疗耳聋的<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

Nature：治疗耳聋的基因疗法

他们利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修复了小鼠内耳的致聋性基因突变。这项研究也于今日在线发表在了顶尖学术刊物《自然》上。

学术经纬 - CRISPR-Cas9，基因突变，耳聋 - 2017-12-21

Theranostics：纳米热<font color="red">疗法</font>或可软化肿瘤 提高癌症<font color="red">靶向</font><font color="red">疗法</font>的治疗效率

Theranostics：纳米热疗法或可软化肿瘤 提高癌症靶向疗法的治疗效率

肿瘤的机械阻力和标准疗法的附带损伤往往会阻碍抵御癌症的效果，然而近日，来自法国国家健康与医学研究所等机构的研究人员通过对肿瘤加热成功软化了恶性肿瘤，这种方法称之为纳米热疗法，其能够让肿瘤对治疗制剂更加敏感

生物谷 - 肿瘤，癌症靶向疗法，纳米热疗法 - 2017-01-04

<font color="red">靶向</font>RNA干扰<font color="red">疗法</font>能有效减少卟啉症发作

靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作

急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acute intermittent porphyria， AIP），遗传性卟啉病（hereditary coproporphyria， HCP）和斑驳卟啉症（variegate porphyr

药明康德 - RNA干扰，卟啉症 - 2017-06-02

基因破译引发癌症疗法革命

上个月，凯里和她的医生讨论她肺癌的治疗情况。凯里在2010年被诊断患肺癌后曾被认为只能存活三个月。在被诊断患有肺癌六周后，凯里（Kellie Carey）的医生终于不再回避有关她还能活多久的问题。凯里回忆起当时的情景。2010年5月一个阳光明媚的早晨，这位医生在他的办公室告诉她，也许三个月。然而她现在依然活着。这也证明长期以来科学界抗击肺癌的努力在这10年里取得了长足的进步。检查发现，凯里的肺癌属

bio360 - 癌症，基因破译，革命 - 2013-08-16

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