基因编辑CRISPR牛文扎堆，离临床还有多远？
基因编辑是近几年来生命科学领域的热门研究方向之一，经典的CRISPR/Cas9系统不仅已经应用到研究领域的多个方向，也有一批基于该技术的商业化公司应运而生。正如Science文章中所提到的，CRISPR技术真正应用到治愈疾病中还有很长的路要走，还有很多障碍和限制性需要克服。目前，全球各国的科学家们也正积极地致力于对CRISPR系统的改进和发现研究。此前，除了CRISPR/Cas
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR - 2016-05-14
Circulation刊发中国专家新发现：基因编辑阻断高胆固醇血症家族遗传
“血管脂质严重沉积”“动脉粥样硬化”……常人印象中的“老年病”可能会出现在一整个家庭的年轻人中，因为他们罹患了家族性高胆固醇血症。中科院院士黄荷凤团队与中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌团队合作研究率先发现，利用体外基因编辑技术可部分修复相关基因突变，使治疗家族性高胆固醇血症成为可能。家族性高胆固醇血症(FH)是一种常染色体显性遗传性疾
中国循环杂志 - 基因编辑 - 2019-12-15
Sci Adv ：RISPR基因编辑在活体动物上成功治疗癌症，且永久有效
从传统的癌症治疗方法，如放疗和化疗，再到如今新兴的肿瘤治疗方法——靶向药物、溶瘤病毒以及免疫治疗，科学的进步为肿瘤患者带来了新的希望，但遗憾的是，这些方法并不能彻底解决癌症这一难题。
Bio生物世界 - 治疗，癌症，基因编辑 - 2020-11-20
【盘点】2月Cell杂志精选文章一览
1月即将过去，Cell杂志就刊登了不少重量级研究，本文小编挑选了读者普遍关注的亮点研究，整理成文，分享给各位！【1】CELL：人类适应性免疫救援固有免疫的先天性错误 近期，一项发表在权威杂志CELL上的研究描述了八个与常染色体隐性TIRAP缺乏相关的个体。威胁生命的葡萄球菌疾病发生在儿童期，但不是在其他七个纯合子。在所有TIRAP缺陷个体的成纤维细胞和白细胞中，对所有Toll样受体1
MedSci原创 - Cell杂志 - 2017-02-27
Blood：靶向细胞因子检查点可增强脐带血CAR-NK细胞的适应性
通过CRISPR/Cas9敲除CISH可增强分泌IL-15的脐带血来源的CAR-NK细胞的代谢适应性和抗肿瘤活性。
MedSci原创 - 免疫检查点疗法，CAR-NK细胞治疗，CISH基因 - 2020-09-22
Nature子刊：李劲松/汤富酬/吴立刚/徐国良发现DNA甲基化在小鼠原肠胚形成过程中的关键作用
该研究揭示了启动子甲基化与抑制miRNA表达之间的表观遗传相关性，并证明IMGZ可以加速破译体内多个基因的功能。
iNature - DNA甲基化 - 2023-05-25
【盘点】基因变异到底意味着什么？
【盘点】基因变异到底意味着什么？DNA测序技术的发展，使得同时筛查几十个风险基因的多元化检测panel的发展成为了可能，而且如今这种筛查也越来越常见，尤其是对于那些刚被诊断为癌症或者其他与癌症相关的疾病患者。这种筛查所得基因变异的功能通常被分为三类：良性、意义不明以及增加癌症风险。8月17日，Nature封面介绍了至今为止世上最大人类基因变异数据库，该基因库凸显出若干误导罕见疾病的基因突变，以
MedSci原创 - 基因变异 - 2016-09-19
Cell子刊：中山大学张秀兰/李飞等团队合作开发治疗青光眼的新策略
，该研究表明CRISPR-Cas9介导的睫状体碳酸酐酶2缺失能够治疗青光眼。
iNature - 青光眼，CRISPR-Cas9，睫状体碳酸酐酶2 - 2024-04-30
诺奖的背后：基因编辑发展史上的幕后英雄和未来发展，是魔剪还是魔鬼？！
今天，Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier获得2020年诺贝尔化学奖，被很多人认为实至名归，张锋再次错过大奖，虽然有争议，但是，总的来说，理论创新是第一位的，行
MedSci原创 - 基因治疗，基因编辑 - 2020-10-07
宣称“打一针永久预防心脏病”，Verve公司首个碱基编辑临床试验申请被FDA暂停
目前尚不清楚 FDA 暂停其 IND 申请的具体原因，预计 Verve 公司将在30天内受到 FDA 正式通知信函，其中包括 FDA 针对该申请提出的问题。
“生物世界”公众号 - 心脏病，剪辑编辑 - 2022-11-08
Cell重磅：刘如谦开发新型类病毒载体，安全高效进行体内基因编辑
提到刘如谦，我们首先想到的就是碱基编辑（Base Editor）和先导编辑（Prime Editor）等新型基因编辑工具。不同于CRISPR-Cas9基因编辑，刘如谦团队开发的一系列精准基因编辑工具。
“E药世界”公众号 - 基因编辑，类病毒载体 - 2022-01-18
Jennifer Doudna最新综述：一切过往，皆为序章，CRISPR基因编辑的未来刚刚开始
簇状规则间隔短回文重复（CRISPR）基因组编辑的出现，以及计算和成像能力的进步，使得编辑细胞和生物体中的 DNA 片段或特定的碱基对成为可能。
生物世界 - CRISPR基因编辑 - 2023-01-22
2017年4月CRISPR/Cas亮点盘点
2017年4月30日/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。即将过去的4月份，有哪些重大的CRISPR/C
生物谷 - CRISPR，Cas9，gRNA，衣原体，视力，艰难梭菌，Cas13a - 2017-04-30
基因组编辑三大利器 ——ZFN、TALEN和CRISPR/Cas
Zinc-finger nucleases, ZFN）和转录激活因子样效应因子核酸酶 （transcription activator-like effector nucleases, TALEN）这两种新型的核酸酶重新定义了传统生物学研究的界限和范畴。这两种核酸酶都是嵌合体，都是由经过设计的、序列特异性的DNA结合元件（programmable
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR，Cas - 2013-12-29
Nat Rev Cardiol：2013血脂防治进展：新他汀指南和潜在新的治疗方法
ACC/AHA新版胆固醇治疗指南（以下简称：新指南）调强了他汀类药物的强化治疗。早期研究表明PCSK9抑制剂能显著降低低密度脂蛋白（LDL-C）水平。同时，MicroRNA沉默和基因修复技术有望成为治疗血脂紊乱新策略。本文主要讨论2013年血脂紊乱预防和治疗进展。 新指南并未设定LDL-C和非HDL-C目标值，而是强调他汀类药物的强化治疗和生活方式的改善
MedSci原创 - 血脂，血脂紊乱，LDL-C，脂蛋白a，治疗指南 - 2014-02-17
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