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【年终盘点】2016年值得关注<font color="red">的</font>爆炸<font color="red">性</font>新技术！

【年终盘点】2016年值得关注的爆炸性新技术！

2016年备受关注的新技术有哪些？“魔剪”CRISPR基因编辑技术、液体活检及冷冻电镜已霸占了整年的各大TOP级期刊。研究人员不断改进CRISPR基因编辑技术，希望在基因组的多个位点实现精确的基因编辑，助力快速的迈向临床。中国学者韩春雨利用NgAgo进行DNA引导的基因组编辑震惊了全世界，然而后续一波又一波的国内外研究人员的争议牵动着无数人的心。另外，中国学者在冷冻电镜方面也取得了了不起的成就

MedSci原创 - 新技术 - 2016-12-06

Mol Cell丨吴强组发现<font color="red">Cas9</font>切割DNA末端<font color="red">的</font>多样<font color="red">性</font>，破除了已有的认识

Mol Cell丨吴强组发现Cas9切割DNA末端的多样性，破除了已有的认识

CRISPR/Cas9系统是近年国际上兴起的新一代基因编辑技术。这一划时代技术虽源于细菌和古生菌，但在真菌及高等动物植物基因组改造中，以及农业科学、生命医学、新药创制等“卡脖子”领域已得到了迅速而广泛的应用。近年来，我国基因编辑研究工作获得空前的发展。在多个物种的基因编辑领域实现了国际“并跑”到“领跑”的转变。国际上的基因编辑研究应用如火如荼，但对Cas9核酸酶的切割原理和切割后的修复机制研究还比

BioArt - Cas9，切割，DNA末端，多样性 - 2018-07-20

Science：新型<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>技术进展——成功阻断肌营养不良

Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良

图片来源：medicalxpress.com 近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。 DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症，主要特点为

生物谷 - 基因编辑，肌营养不良，CRISPR/Cas9 - 2016-01-05

【盘点】<font color="red">CRISPR</font>/<font color="red">Cas9</font>应用近期重大进展

【盘点】CRISPR/Cas9应用近期重大进展

基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas9系统中，酶Cas9在DNA靶位点上进行切割，其中这种靶位点是这样确定的

生物谷 - 基因治疗，CRISPR/Cas9，进展 - 2016-05-24

Nat Biotechnol：无需DNA模板，麻省大学华人学者开发<font color="red">的</font>新型<font color="red">CRISPR</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>策略对准多突变杂合型遗传病

Nat Biotechnol：无需DNA模板，麻省大学华人学者开发的新型CRISPR基因编辑策略对准多突变杂合型遗传病

麻省大学医学院的研究人员开发了一种Cas9/sgRNA基因组编辑策略，用于纠正遗传病小鼠模型中的复合杂合隐性突变，这也是隐性遗传疾病患者的常见基因型。

医麦客 - 基因突变，遗传病，Cas9 - 2018-08-18

Nat Commun发文：<font color="red">CRISPR</font>/<font color="red">Cas9</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>可能导致细胞毒性和<font color="red">基因</font>组不稳定性

Nat Commun发文：CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性

CRISPR基因编辑通常需要切割两条DNA链。在某些情况下，这种操作会引发p53反应。在这种反应下，受到基因编辑的细胞会被“标记”为受损，然后被清除，从而降低基因编辑过程的效率。

科研转化 - CRISPR/Cas9基因编辑 - 2022-08-26

Nature：<font color="red">体内</font><font color="red">CRISPR</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>技术助力永久降血脂

Nature：体内CRISPR基因编辑技术助力永久降血脂

最近，研究人员在Nature杂志发文，证明了使用脂质纳米颗粒在体内递送的CRISPR碱基编辑可以有效和精确地修改活体猴（Macaca fascicularis）的疾病相关基因。

MedSci原创 - 高胆固醇血症，CRISPR/Cas系统 - 2021-05-20

【医学新趋势】“<font color="red">基因</font>剪刀手”开辟治病新途径

【医学新趋势】“基因剪刀手”开辟治病新途径

基因编辑技术是在DNA水平上对遗传物质进行人为修改的技术，也被称之为“分子魔剪”。它最早可追溯到20世纪70年代的同源重组技术，在人类历史上首次实现了对遗传物质的定点修饰。但是因为同源重组效率极其低下，必须借助于胚胎干细胞才能实现基因修饰，而且复杂的操作也限制了它的应用。所以早期的分子魔剪又大又笨重，效率也很低。

健康报医生频道 - 医学新趋势，基因编辑，治病新途径 - 2018-03-05

信达PCSK-<font color="red">9</font>抑制剂托莱西单抗3期临床试验结果发布，LDL-C在12周最大能较基线下降−61.9%

信达PCSK-9抑制剂托莱西单抗3期临床试验结果发布，LDL-C在12周最大能较基线下降−61.9%

家族性高胆固醇血症分为杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）和纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。使用常规降脂治疗的HeFH患者难以达到理想的LDL-C水平。对于在使用最大耐受他汀类药物合并依折麦

信达 - 托莱西单抗，PCSK-9抑制剂 - 2023-03-13

Cell：CDK7可能成为三阴性乳腺癌划时代<font color="red">性</font>靶点

Cell：CDK7可能成为三阴性乳腺癌划时代性靶点

背景介绍 CDK7是个跟细胞周期有关的蛋白激酶， THZ1是CDK7共价抑制剂。其实这个分子还有控制转录起始和延伸的作用。作者之前的团队报道过靶向CDK7的肿瘤治疗效应。这篇文章是一个延续性研究，在三阴性乳腺癌，发现了那么一簇基因，他们的表达受到CDK7的转录调控，CDK7抑制，这些基因也异常敏感。研究内容 第一部分：CDK7抑制剂（THZ1），选择性对三阴性乳腺癌发挥

MedSci原创 - 三阴性乳腺癌，CDK7 - 2015-09-25

这项技术，有望从根本上治疗癌症

这项技术，有望从根本上治疗癌症

2021年6月27日，首个体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据在NEJM公布，结果表明单次静脉注射CRISPR可精确编辑体内的靶细胞，治疗基因疾病。

生物探索 - 癌症，谷歌 - 2022-04-11

Cell Res：艰难梭菌感染治疗有新靶点

Cell Res：艰难梭菌感染治疗有新靶点

今年4月，北京大学生命科学学院魏文胜课题组开发了一种基于CRISPR/Cas9系统的慢病毒聚焦型人源细胞文库、功能性基因筛选平台以及基于高通量深度测序技术解析数据的完整技术路线，这一重要研究成果发表在著名学术期刊最近，魏文胜课题组又与华南理工大学、美国马里兰大学的研究人员合作，在12月30日的Cell Research 发表了一项最新研究成果，

生物通 - 魏文胜，艰难梭菌，CSPG4 - 2015-01-04

国内公司辉大<font color="red">基因</font>完成逾亿元A轮融资，助力临床落地

国内公司辉大基因完成逾亿元A轮融资，助力临床落地

12月2日，记者从国内基因治疗新锐辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）官网获悉，辉大基因宣布完成逾亿元人民币的A轮融资，由辰德资本领投，新投资方药明康德、惠每资本、雅惠资本以及原有投资方夏尔巴投资四家机构跟投本轮融资所得将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进，组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。辉大基因曾于2018年11月完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使

澎湃新闻 - 辉大基因，A轮融资，临床 - 2019-12-02

100%<font color="red">编辑</font>效率！张锋创立<font color="red">的</font>Editas <font color="red">体内</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>疗法公布临床前数据

100%编辑效率！张锋创立的Editas 体内基因编辑疗法公布临床前数据

2022年10月13日，Editas Medicine公布了其体内基因编辑疗法EDIT-103用于治疗视紫红质（RHO）介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)的临床前数据。

网络 - 基因编辑，CRISPR基因编辑 - 2022-10-17

基因编辑工具CRISPR/Cas9：创造新生命

细菌也有敌人，其最大的敌人之一是噬菌体，因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器 CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑工具（又称为 CRISPR-Cas9 系统），是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也就是一种对付攻击者的基因武器。初识基因编辑工具 1

MedSci原创 - CRISPR，基因编辑 - 2014-03-26

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