Nature Medicine：反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症，又称肌萎缩侧索硬化，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸，渐冻症 - 2021-12-24
Nat Neurosci：哈佛大学揭示“渐冻症”（ALS）的潜在治疗靶标
哈佛大学干细胞科学家领导的研究指出了肌萎缩侧索硬化症（ALS）的一个潜在的新生物标记物和药物靶点，ALS是一种非常难以诊断和治疗的神经疾病。
生物通 - 渐冻症，肌萎缩，侧索硬化症，干细胞 - 2019-01-30
Annals of neurology：渐冻症中，血浆中pTau181升高
血浆p-tau181在ALS中升高，可能是LMN功能障碍的一个新的特异性标志物。
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症 - 2022-08-23
Nat Genet：CRISPR技术帮助发现治疗渐冻人症的新靶点
肌萎缩侧索硬化病 (amytrophic lateral sclerosis，ALS) 俗称渐冻人症，是一种渐进并致命的神经退行性疾病。
药明康德 - ALS，C90RF72，神经退行性疾病 - 2018-03-13
Nature：特异肠道微生物亚群暗示渐冻症未来治疗新途径
肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”，是一种神经退行性疾病，影响患者脊髓和大脑中与运动相关的神经，导致运动神经元逐渐萎缩并死亡，令大脑无法控制肌肉运动。大多数患者在确诊后只有3-5年的生存期。霍金在21岁时即被诊断患有此症。
生物探索 - 特异肠道微生物亚群，渐冻症，治疗新途径 - 2019-07-24
蔡磊让妻子接班攻克渐冻症，一个患者的自救之路
2024年1月18日，蔡磊在视频中自称离死亡已经非常近了，含泪与妻子立下约定，其中，他希望医药公司和实验室不能关闭，你（段睿）与药学家继续研发新特药，为拯救渐冻症病友尽一份力。
网络 - 渐冻症 - 2024-01-26
我国八成渐冻人为肢体起病
6月21日是世界渐冻人日。近日，由中华医学会神经病学分会主办的肌萎缩侧索硬化协作组2017学术年会在京召开。中华医学会神经病学分会主任委员崔丽英等公布的3项单中心研究数据显示，我国“渐冻人症”患者平均年龄约为53岁，实际平均生存期（30.5±20）个月，预计平均生存期89.4个月。
健康报 - 渐冻人 - 2017-06-21
Scientific Reports：日发现一种蛋白质或能推迟渐冻症发展
日本岐阜药科大学教授原英彰率领的研究小组在8月13日的英国《科学报告》（Scientific Reports）杂志网络版上报告说，他们发现了一种能推迟渐冻症发展的蛋白质。肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，这种疾病的患者运动神经出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。渐冻症患者约有10%属于遗传性患病。由于不清楚详细的致病原因，医学界一直未找到根
新华社 - 蛋白质，渐冻症，肌萎缩侧索硬化症 - 2012-08-15
霍金过世，有关“渐冻人”我们需要知道这些
今日，科学家霍金的过世再次引发了人们对于渐冻人的关注。那么，现实生活中的渐冻人究竟是何种疾病呢？如何早期发现及治疗呢？林先生年过六十，他最近几个月时常感觉到身上的肌肉时不时的会有“跳动”。
瑞金医院神经内科副教授 - 霍金过世，渐冻人，罕见病 - 2018-03-14
渐冻人症的治疗遭遇坎坷：Mallinckrodt暂停了Acthar凝胶在ALS中的应用
Mallinckrodt是一家全球领先的生物制药公司，近日宣布将永久停止其IIB期研究，该研究旨在评估Acthar凝胶（促肾上腺皮质激素注射剂）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的有效性和安全性。
MedSci原创 - Acthar凝胶，渐冻人症，ALS - 2019-07-17
Cell stem cell：神经丝损伤可能是渐冻症的致病源
最新研究发现，神经丝损伤可能是导致渐冻症的根源。以这个早期病理学为靶点研制新型药物，对渐冻症患者可能是一大福音。华中科技大学同济医院康复科陈红、生殖医学中心钱坤两位教授带领的课题组研究发现，神经丝缠结是渐冻症的早期病理变化，缠结的神经丝会阻碍神经纤维通路，导致神经功能障碍及死亡。渐冻症即肌萎缩侧索硬化症，由于运动神经元突变导致肌肉组织逐渐萎缩，
新华网 - 神经，致病源 - 2014-05-22
Cell Res：肌萎缩性脊髓侧索硬化症(渐冻症)转基因猪模型建立
近日，记者在中科院广州生物医药与健康研究院获悉，该院研究员赖良学与中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成、南方医科大学教授姜晓丹等联合攻关，成功培育出渐冻人症模型猪。渐冻人症是一种渐进和致命的神经退行性疾病，病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉，导致肌肉逐渐萎缩，最后神经系统完全丧失控制随意运动的能力，导致病人瘫
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，渐冻症，模型 - 2014-05-03
最伟大”渐冻人“霍金接受“冰桶挑战”
英国科学家史蒂芬·霍金是世界上最著名的运动神经元病患者(MNDA)，他也成为接受“冰桶挑战”的最新一位名人。不过，霍金教授的子女代父亲接受冰水浇头。 霍金接着提名剑桥大学名誉校长Sainsbury勋爵、剑桥大学校长Borysiewicz爵士和伦敦科学博物馆馆长Blatchford接受冰桶挑战。 72岁的霍金在他的视频中情绪激动地呼吁每一个人都来支持慈善组织“运动神经元病协会”。但由于去年患过肺
MedSci原创 - 冰桶挑战，霍金 - 2014-09-01
Hum Mol Genet：肌萎缩性脊髓侧索硬化症（渐冻症）可能与ter94基因有关
肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，患者运动神经会出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。日本研究人员日前宣布，他们发现一种蛋白质能够改善运动障碍等症状，有望在此基础上开发出治疗渐冻症的方法。 渐冻症患者约有10％属于遗传性患病。由于不清楚详细的致病原因，医学界一直没有找到根治渐冻症的方法。
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，渐冻 - 2014-05-03
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