Science Translational Medicine：意外发现，这种抗癌药可用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）
患者一般在3-5岁开始发病，最早表现出进行性腿部肌无力，导致不便行走。
生物世界 - 杜氏肌营养不良症（DMD） - 2022-07-04
Circulation：西湖大学常兴团队利用碱基编辑，为治愈杜氏肌营养不良症带来希望
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种单基因遗传性疾病，患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化，10岁左右失去行走能力，最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变，造成肌营
“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14
PNAS：体力消耗加剧杜兴肌营养不良症的肌肉萎缩
至今为止，我们尚不清楚在萎缩的肌肉中观察到的肌浆钙的增加是肌肉收缩机械损伤的起因还是后果。这些知识对患者具有重要意义，因为潜在的理疗治疗可能有助于或加剧症状，这具体取决于营养不良的肌肉与健康肌肉的不同程度。
MedSci原创 - 运动，DMD - 2019-02-15
《新英格兰杂志》：进行性肌营养不良增强肌肉的基因疗法
新型的载体可以极大地增加在许多肌肉疾病中开发安全有效的基因治疗前景，可用来改变当前涉及肌肉疾病的基因治疗。
网络 - 基因疗法，脊髓性肌萎缩症 - 2023-04-14
IEEE Trans:肌电控制的电动液压手矫形器治疗一例杜氏肌营养不良患者
杜氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy，DMD)，乃遗传性肌肉萎缩病。它的基因( Dystrophin gene)存在于X 性染色体中( Xp21 )，
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良，电动液压手矫形器，肌电控制 - 2021-05-20
SCI TRANSL MED：进行性肌营养不良药物研究取得进展
最近一项研究显示用于治疗勃起功能障碍和肺动脉高压的药物他达拉非还可纠正Becker型肌营养不良症（BMD）男性前臂活动时血流异常。发表在11月28日《科学转化医学》杂志的一项概念验证试点研究显示，他达拉非治疗可缓解功能性肌肉缺血，使一小部分BMD男性肌肉血流量恢复正常。
SCI TRANSL MED - 进行性肌营养不良，Becker型肌营养不良症，BMD，他达拉非 - 2012-12-03
Capricor准备将杜氏肌营养不良症 (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床
Capricor Therapeutics公布了其基于细胞的治疗候选药物CAP-1002的II期试验的最终结果。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，CAP-1002 - 2021-09-25
Neurology：杜氏肌营养不良症患者肘关节屈肌 MRI 脂肪分数与手口运动丧失的关系
近日有研究人员对定量磁共振成像(QMRI)脂肪分数(FF)作为非动态Duchenne肌营养不良(DMD)患者生物标志物的潜力进行了探讨，还评估了肘屈肌FF对年龄的加性预测价值。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良 - 2021-10-01
FDA批准首个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Exondys 51（eteplirsen）
美国食品和药物管理局（FDA）近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51，成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。Exondys 51（eteplirsen）专门适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，
生物谷 - Sarepta，杜氏肌营养不良，Exondys，51，Eteplirsen - 2016-09-26
Circulation-Heart Failure：杜氏肌营养不良患者全因死亡率的心血管结局指标
左室射血分数、左室容积、周向应变、晚期钆增强和NT-proBNP浓度与DMD患者的全因死亡率相关，可能是心血管治疗试验中使用的最佳终点。
MedSci原创 - 全因死亡率，杜氏肌营养不良，心血管结局指标 - 2023-06-09
Eur Heart J：预防性ACEi治疗与杜氏肌营养不良症患者总体生存率之间的关联
在DMD患者中进行预防性ACEi治疗与HF的总体生存率显著提高和住院率降低相关。
MedSci原创 - 总体生存率，杜氏肌营养不良症，预防性ACEi治疗 - 2021-03-23
一项关于他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症安全性和有效性的临床研究
DMD男性患儿使用他莫昔芬治疗是安全且耐受性良好的，与安慰剂组相比，他莫昔芬治疗组的疾病进展较慢(定义为运动功能随时间的丧失)，但结果指标的差异既无临床意义也无统计学意义。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2023-10-12
PNAS：TRF2 上调可预防端粒缩短并延长杜氏肌营养不良症心肌细胞寿命
目前 DMD 的治疗方案主要集中在减轻心脏的机械负荷，但并没有解决扩张型心肌病心肌细胞死亡这一根本原因。
“ Aging”公众号 - 杜氏肌营养不良症，端粒缩短 - 2023-02-03
Duchenne型肌营养不良1例
Duchenne型肌营养不良( DMD)亦称假肥大型肌 营养不良症,是一类X连锁隐性致死性遗传疾病,是 肌营养不良蛋白基因突变引起的肌营养不良蛋白功 能缺失或不足,导致肌肉无力,运动迟缓,行走丧失,
国际检验医学杂志 - Duchenne型肌营养不良 - 2020-05-15
Science：CRISPR技术进军出生后基因治疗，成功治愈杜氏肌肉营养不良症
红得发紫得基因编辑技术CRISPR再次取得新进展，科学家使用这种技术成功治疗了小鼠肌营养不良。三个小组今天在《科学》发表了使用CRISPR技术切除杜氏肌肉营养不良症有缺陷得基因，使这种有遗传病的动物制造出必需的肌肉蛋白。这是第一次成功使用CRISPR技术对遗传病动物出生后进行的基因治疗。杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩，这种疾病编码抗肌萎缩蛋白的基因缺陷，抗肌萎缩蛋白是维持
MedSci原创 - CRISPR，基因 - 2016-01-01
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