基因疗法的时代来了？数据盘点近10年来发展趋势
种种迹象表明，基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏，而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前，DealForma对这一领域过去十年里出现的研发合作，M&A，和研发授权协议等投融资活动进行了统计。今天，药明康德内容团队将与读者分享从这些数据中获得的洞见。
药明康德 - 基因疗法，研发，发展趋势 - 2019-06-25
1亿美金，Intrexon与Ziopharm为CAR-T研究再添一把火！
随着医疗技术的提高，科学家们日渐意识到人体的免疫系统可能才是人们对抗病魔最有力的武器。因此，自去年以来，免疫疗法在医药研发领域中渐趋白热化。许多生物医药巨头都在这一领域中投入了巨大的人力物力。可以说，2015年如果一个医药公司不做点肿瘤免疫疗法的研究，你都不好意思跟同行打招呼。而在众多的免疫疗法中，CAR-T疗法最为广大产业人士所看好。 最近，两家制药公司Intrexon和Ziopharm联
生物谷 - 药械，Intrexon，Ziopharm - 2015-01-16
CAR-T细胞疗法和基因治疗能实现可持续销售吗？
自2012年诺华加入到宾夕法尼亚大学个性化CAR-T癌症治疗项目以来，分析师们一直在思考一个棘手的问题：基因治疗公司该如何从患者身上获利呢？
MedSci原创 - 基因治疗，CAR-T，可持续销售 - 2018-04-15
“安全阴云”笼罩肿瘤免疫疗法领域
癌症，一直是全世界科学家试图征服的对象。为此，人们先后开发了化疗、放疗等手段用来杀灭肿瘤细胞。然而，这些治疗方案要么是“威力”不够，无法抑制肿瘤细胞的疯狂生长；要么是伤敌一千，自损八百。 随着科学家对免疫系统的了解，科学家们开始意识到人类自身的免疫系统或许是最终解决这一问题的最好武器。2014年生物医药研究领域开始掀起了一场肿瘤免疫疗法的研究热潮。这其中最为耀眼的当属CAR-T疗法和双特异性
生物谷 - 肿瘤，免疫疗法 - 2015-01-29
蓝鸟生物生产规范获EMA批准 基因疗法Zynteglo准备上市！
近日，蓝鸟生物（bluebird）宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准其基因疗法Zynteglo（含βA-T87Q球蛋白编码基因的自体CD34+细胞）的精细商业药品制造规范。
新浪医药新闻 - 蓝鸟生物，基因疗法 - 2019-10-25
细胞疗法成功缓解血癌，Kite 有望首次获 FDA 批准
CAR- T 疗法是近年来最有前景的癌症免疫疗法之一，利用基因工程技术将患者自身的 T 细胞改造为“癌症杀手“。Kite 制药在这一方面取得了突破，超过三分之一的晚期淋巴瘤患者经细胞疗法治疗半年后，癌症进入缓解期，并没有出现发病的迹象。并且，在其研究中 82% 的患者在某些时候肿瘤至少缩小了一半。CAR- T 疗法的产业巨头CAR- T 疗法，对患者自身的 T 细胞进行基因工程改良，使其能够特异性
生物360 - 细胞疗法，血癌，CAR-，T - 2017-03-02
几种常见细胞治疗肿瘤技术：CART和NK细胞技术，其中taNK闪耀前景
目前在CAR-T免疫疗法领域，除诺华及Juno外，其他跟进者包括Kite、基因治疗先驱蓝鸟生物（Bluebird bio）、生物技术巨头新基（Celgene），这些公司的细胞治疗技术皆是以T细胞为核心。
MedSci原创 - cART，NK细胞 - 2015-11-29
FDA警告:Keytruda和Tecentriq疗效并不优于化疗 | 杨森精神分裂症药物获批上市..
FDA对全美范围内的医生、试验调查人员和公众发出用药警告，称默克Keytruda和罗氏Tecentriq在最近的试验中出现危险信号。来自监督委员会的早期审查中的两项分别对两种药物的单独研究发现，接受低水平PD-L1抑制剂免疫疗法患者的生存几率低于选择正常铂化疗的患者。
药研发 - 精神分裂症 - 2018-05-25
全球第五款CAR-T疗法获FDA批准上市，靶向BCMA
2021年3月26日，BMS（百时美施贵宝）和Bluebird（蓝鸟生物）共同研发的CAR-T细胞治疗产品Abecma(idecabtagene vicleucel; ide-cel)正式被FDA批准
医谷网 - B细胞淋巴瘤，CAR-T疗法，BCMA - 2021-04-03
4大疾病领域基因疗法管线大盘点
自转基因技术于上世纪70年代问世以来，基因疗法就被视为解决许多疾病，尤其是遗传病的终极疗法。过去二三十年来基因工程领域取得了突飞猛进的发展，但是，将基因疗法应用到人身上的过程却并非一帆风顺。基因疗法的长期有效性和长期安全性是这一领域的主要瓶颈。 2017年对于基因疗法来说可能是里程碑的一年，美国FDA有望批准Spark公司voretigene neparvovec用于治疗由RPE65突变引起
药明康德 - 疾病，基因，盘点，肝脏，血友病，眼，神经系统，血液 - 2017-08-08
Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功
斯坦福大学医学院的研究团队利用CRISPR技术，在人体干细胞中修复了造成镰状细胞贫血病的基因，这些干细胞可以正常移植到小鼠体内并蓬勃发育。关于这项临床前试验成功的研究文章于11月7日在线发表在Nature上。
生物探索 - 镰刀形细胞贫血，CRISPR - 2016-11-09
基因疗法有望攻克地中海贫血症
两名地中海贫血症患者参加了蓝鸟生物公司（Bluebird Bio）针对该罕见血液病的基因治疗实验，在接受治疗的12天之内，他们能够停止输血治疗。
不详 - 基因治疗，贫血 - 2014-06-24
重磅！首种基因治疗药物将上市 治愈均价达111万欧元
西方世界的第一种基因治疗药物将在德国上市，其110万欧元（约合140万美元）的定价创下了治疗罕见病药价的新纪录。 据路透社报道，这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病（LPLD）患者，由荷兰生物科技公司UniQure研发制造，意大利凯西制药集团则是其市场合作伙伴。天价的Glybera则展现了单一治疗如何修复缺陷基因，可能颠覆传统的医药商业模式。 天价
一财网 - 药物，基因 - 2014-11-30
有钱，就是任性——盘点2014年度生物医药领域并购案
如果医药圈也有热门话题排行榜，并购一词则是当之无愧的前三甲。 随着研发成本不断攀升，专利悬崖到期仿制药步步紧逼，市场格局竞争日益激烈，对于尾大不掉的跨国性药企来说，到了鱼和熊掌必须抉择的关键时刻，因此，“壮士断腕”砍掉弱势产品线，专注所长成为了必然趋势，并购交易则不失为一种捷径，业务乾坤大挪移，各取所需，集中资源发力优势产品，才能在风云变幻的市场中立于不败之地。 另一方面，尽管药企每年获得
生物谷 - 生物医药 - 2014-12-17
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