图表分析：话说2014年度FDA批准的那些药物
2014年，FDA药物评价和研究中心（CDER）审批通过了41个新药（Novel New Drugs），包括新药申报（NDAs）批准的新分子实体（NMEs）和生物制品申报（BLAs）批准的新生物药，数量是自1996年以来最多的。2014年FDA批准的新药有几个特点：治疗罕见病的孤儿药的批准比往年都多；今年批准的一半以上药物为“优先审查”（Priority Review），比现有的药物有了改善；FD
创药网 - FDA，2014年度，药物 - 2015-03-31
FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01，"孤儿药"称号 - 2020-06-03
君实生物完成向美国FDA滚动提交特瑞普利单抗治疗鼻咽癌的上市申请
北京时间2021年9月1日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，公司已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交关于特瑞普利单抗联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌患者的一
君实生物 - PD-1单抗 - 2021-09-01
首个抗PAUF单抗PBP1510治疗胰腺癌，获得FDA授予孤儿药称号
胰腺腺癌上调因子（PAUF）的过表达在胰腺癌进展中起着重要作用，但目前尚无针对PAUF的靶向分子疗法。
MedSci原创 - 胰腺癌，孤儿药物认定，胰腺癌上调因子(PAUF) - 2020-07-01
FDA授予罗氏抗癌药Alecensa第2个突破性药物资格，一线治疗ALK+NSCLC领域即将上演巅峰对决
美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服靶向抗癌药Alecensa（alectinib）第2个突破性药物资格（BTD），用于之前未接受ALK抑制剂治疗的晚期间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌（NSCLCAlecensa是一种ALK抑制剂，之前，FDA于2013年首次授予该药突破性药物资格，用于既往
生物谷 - 罗氏，Alecensa，Alectinib，间变性淋巴瘤激酶，非小细胞肺癌，ALK，NSCLC - 2016-10-06
FDA授予CAR-T癌症疗法CLBR001 + SWI019“快速通道称号”
美国FDA已授予Calibr研发的新型“可切换”CAR-T细胞疗法CLBR001 + SWI019“快速通道称号”，以加快药物开发和审查。
MedSci原创 - CAR-T疗法，CAR-T细胞，CLBR001 + SWI019，快速通道称号，Calibr - 2020-10-02
刘昌孝院士：2015生物医药产业结硕果
在刚刚过去的2015年，全球生物医药产业都取得了哪些突破？今年又将迎来怎样的发展机遇？ 美国继续保持领先地位 2015年新药数量基本与2014年持平，小分子药物继续是全球首批新药中的主流。
中国科学报 - 刘昌孝，生物医药 - 2016-03-02
对症遗传病，第一例基因治疗来得晚了些
12月19日，美国食品和药物管理局（FDA）批准第一例基因疗法治疗遗传性疾病。相较于此前获批的癌症基因疗法——美国8月和10月批准的两种CAR—T细胞免疫疗法，此次针对遗传性疾病的基因治疗虽然早在理论上被证实可行，但在实践中却慢了一步。
科技日报 - 遗传病，基因疗法 - 2017-12-26
全球20大药企最新榜单出炉，它们的近期研发进展你都知道吗？
今日，全球知名的数据统计与分析机构GlobalData依照2019年第一季度末公司的市值，更新了全球20大医药公司榜单。强生（Johnson & Johnson）、罗氏（Roche）和辉瑞（Pfizer）位列三甲，武田（Takeda）在并购舍尔（Shire）之后首次进入20大排名。可以预见的是，由于百时美施贵宝（BMS）收购新基（Celgene）和艾伯维（AbbVie）收购艾尔建（Allergan
药明康德 - 跨国药企，药物研发 - 2019-10-10
2015年美国FDA新药审批一览，批准41个新分子实体
截止2015年12月9日，2015年FDA药品审评与研究中心（CDER）受理36份新分子实体申请；批准41个新分子实体，其中包括19个罕见病用药。首轮获批率创历史新高。完成PDUFA V规定的新药绩效指标。本文以图文并茂的方式，对2015年CDER新药审批情况作全景式的展现。 2015年12月14日，FDA CDER新药办公室主任J. K. Jenkins博士在2015 CMS/FDA峰会上
识林 - FDA，新药，审批 - 2015-12-25
FDA授予MC-1治疗磷酸吡哆醇(胺)氧化酶(PNPO)缺乏症的“孤儿药称号”
心血管药品公司Medicure今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予MC-1治疗磷酸吡哆醇(胺)氧化酶(PNPO)缺乏症的“孤儿药称号”。
MedSci原创 - PNPO缺乏症，MC-1 - 2021-01-08
治疗脱发！礼来JAK抑制剂 III 期研究成功
礼来和 Incyte 联合宣布JAK抑制剂巴瑞替尼治疗成人重度斑秃(AA)的III期研究（BRAVE-AA2）达到积极顶线结果。两个剂量组巴瑞替尼 （2mg和4mg，每日1次）在第36周时均达到主要疗
医药魔方 - 脱发，抑制剂 III 期，研究成功 - 2021-03-07
柳叶刀：新冠突破性感染死亡与哪些特征和风险相关？
接种者发生新冠突破性感染的个体他们的新冠相关死亡风险随着合并症（即同时存在其他疾病）数量的增加而增加，有五种合并症的人发生新冠相关死亡的风险显著高于没有合并症的人，男性高于女性，大多数年龄超过75岁。
MedSci原创 - 新冠病毒，Covid-19，加强针 - 2021-11-07
Biogen公司8亿美元收购Nightstar，以获取其眼科疾病的基因疗法管线
Biogen宣布已完成收购Sycona的Nightstar Therapeutics，这是一家临床阶段基因治疗公司，专注于使用腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗遗传性视网膜疾病。
MedSci原创 - Biogen，Nightstar，眼科疾病，腺相关病毒，基因疗法 - 2019-06-07
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