Circulation：靶向FLNA（细丝蛋白A）或可降低巨噬细胞活性，减缓动脉粥样硬化
肌动蛋白结合蛋白FLNA (细丝蛋白 A)调控细胞运动过程中重要的信号转导，但巨噬细胞特异性FLNA在动脉粥样硬化形成过程中的作用尚不明确。研究人员通过将雄性(Flnao/fl/LC)小鼠骨髓移植到致动脉粥样硬化性低密度脂蛋白受体缺陷(Ldlr-/-)小鼠体内，和AdPC
MedSci原创 - FLNA，动脉粥样硬化，巨噬细胞 - 2019-07-07
胰源性门静脉高压症诊治规范(草案)
胰源性门静脉高压(pancreatic sinistral portal hypertension，PSPH)是指由于胰腺疾病及其并发症致使睥静脉受压、扭曲、管壁炎性增厚或管内堵塞，脾静脉血栓形成，影响脾静脉回流在门静脉高压症中，仅有5％患者系胰源性门静脉高压症。 一、病因 胰腺疾病引起脾静脉血栓形成(s
中华普通外科杂志 - 胰源性门静脉高压症 - 2016-11-23
靶向TROP-2 ADC药物的临床进展
acituzumab govitecan（Trodelvy）是第一个获批的TROP-2靶向ADC，其抗TROP-2抗体通过可水解连接子与SN-38（一种拓扑异构酶抑制剂）偶联。
小药说药 - Trop-2，Sacituzumab govitecan，Trodelvy - 2023-01-01
PNAS：常用抗生素有望抵抗寨卡病毒感染，减轻其对大脑的伤害
寨卡病毒是一种属于黄病毒属的虫媒传播病毒，主要通过埃及伊蚊传播。早在1947年，就已经从一只来自非洲乌干达的寨卡森林中的有发热症状的恒河猴体内被首次分离得到，因此得名“寨卡”。
Bio生物世界 - 感染，抗生素，寨卡病毒 - 2020-11-30
中国糖原累积性肌病诊治指南（四）
Ⅴ型糖原累积病(glucogen storage disease type Ⅴ，GSDⅤ)GSDⅤ型又称为肌磷酸化酶缺乏症(myophosphorylase deficiency)，还可称为麦卡德尔病GSDⅤ型是一种常染色体隐性遗传性疾病，由于位于染色体11q13上的肌磷酸化酶基因(human myophosphorylase gene，PYGM)发生突变，
中华神经科杂志 - 糖原累积性肌病 - 2016-07-28
TransCon生长激素治疗儿童生长激素缺乏症三期临床研究核心结果公布
Ascendis Pharma宣布其在生长激素缺乏症（GHD）儿童中进行的，每周一次的TransCon生长激素与每日一次的生长激素（G
美通社 - 生长激素缺乏症 - 2019-03-07
黏多糖贮积症：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗
黏多糖贮积症是由于人体细胞的溶酶体内降解黏多糖的水解酶发生突变导致其活性丧失，黏多糖不能被降解代谢，最终贮积在体内而发生的疾病。该病是溶酶体贮积病中非常重要的一类，可分为Ⅰ，Ⅱ，Ⅲ，Ⅳ，Ⅵ，Ⅶ，Ⅸ型等
MedSci原创 - 黏多糖贮积症 - 2022-08-25
NEJM：基因测序发现一种新型儿童智力障碍---碳酸酐酶VA缺乏症
英属哥伦比亚大学BC儿童医院的科学家们通过外显子测序精确诊断了一些智力障碍背后的遗传疾病，发现了与已知疾病有关的新基因、新体征和新症状。这一突破性成果5月25日先期发表在顶级医学期刊《新英格兰医学》上，首次展示外显子测序能够改变智力障碍儿童的一生。智力障碍是一个比较复杂的问题。有些儿童的智力障碍是因为某种罕见遗传病干扰了机体的代谢功能。这种代谢障碍会使大脑和机体出现能量缺陷和有毒物质累积，最终导致
MedSci原创 - 智力障碍 - 2016-05-28
JCSM：全身的维生素D受体消融导致小鼠骨骼肌糖原储存紊乱
维生素D缺乏可导致包括骨骼肌在内的多器官系统病变。严重缺乏维生素D的患者表现出肌肉无力，容易频繁跌倒。缺乏功能性维生素D受体(VDR)的小鼠在断奶后立即出现严重的骨骼肌萎缩。
MedSci原创 - 维生素D，基础研究，糖原储存 - 2022-01-12
Circulation：免疫蛋白酶体抑制剂可减轻自体免疫相关性心肌炎的心脏特异性免疫反应
免疫检查点抑制剂(ICI)治疗常伴有免疫相关病理，高危型ICI相关性心肌炎的发生率增高。解析这种副作用所涉及的机制可以使管理策略的发展成为可能。
MedSci原创 - 免疫检查点抑制剂，免疫蛋白酶体抑制剂，心脏特异性自身免疫性反应，自身免疫性心肌炎 - 2020-06-13
揭秘缺乏营养的饥饿细胞回收细胞内部组分的分子机制！
来自哈佛医学院的研究人员就系统性地调查了正常和营养匮乏的细胞中的整个蛋白质景观，从而确定哪些蛋白质和细胞器能被自噬过程所降解；研究结果表明，与预期相反，核糖体并没有优先通过自噬过程被回收。
细胞 - 分子机制，饥饿细胞，自噬过程 - 2020-07-31
Lancet：丙肝疗法或将迎来无干扰素时代
在感染基因型-1的丙肝患者中，约有45%的患者能获得病毒学持续应答。人类基因组的单核苷酸多态性会影响患者对干扰素的应答情况。然而，如果患者存在肝硬化的话，那么其对治疗的应
dxy - 丙肝，干扰素 - 2013-04-15
慢性丙型肝炎抗病毒药物的新进展
目前全球丙型肝炎病毒(HCV)感染率约为3％，我国的抗-HCV抗体阳性率约3．2％，尚无预防疫苗，以基因Ⅰ型为主(占80％)j其中又以Ⅰb型最为常见(占64％)。
临床消化杂志 - 丙型肝炎病毒，抗病毒治疗，新进展 - 2012-09-10
Lancet HIV：蛋白酶抑制剂单药治疗可作为HIV感染的长期管理方法
抗逆转录病毒疗法（ART）的标准护理使用药物组合被认为必不可少的，这样可以尽量减少治疗失败和耐药性事件。蛋白酶抑制剂是有效的，具有高耐药基因屏障，并在联合治疗后达到病毒载量抑制与单一疗法相同的潜在用途。该研究的目的是评估蛋白酶抑制剂单一疗法在长期的临床使用的好处和临床风险：特别是，对耐药性和将来的治疗方案的效果。 在这项务实，平行组，随机，对照，开放性，非劣效性试验，研究人员在英国招募了
MedSci原创 - 蛋白酶抑制剂，单药治疗，HIV - 2015-09-16
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