美国FDA批准22年来首款ALS疗法
近日，美国FDA宣布批准MT Pharma America的新药Radicava（edaravone）上市，治疗肌萎缩性侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis ，ALS），这是FDA22年来批准的首款ALS疗法。
医谷 - FDA，治疗 - 2017-05-08
Nat Cell Biol：热休克伴侣蛋白HSPB1调节细胞质TDP-43相分离和聚集的机制
研究确定了HSPB1以及HSP70伴侣活性，是维持细胞质中相分离TDP-43液滴的液态所必需的。
brainnew神内神外 - 应激诱导的蛋白毒性TDP-43液滴/凝胶，细胞质TDP-43液滴消耗核TDP-43 - 2022-11-30
Nature Medicine：反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症，又称肌萎缩侧索硬化，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸，渐冻症 - 2021-12-24
2024 BAN共识：5q脊髓性肌萎缩症的诊断、遗传咨询和疾病修饰治疗
SMA-5q的特点是脊髓和球运动神经元进行性变性，导致严重的运动和呼吸障碍。本文主要针对SMA-5q的诊断、遗传咨询和疾病修饰治疗提供共识指导。
Arq Neuropsiquiatr - 脊髓性肌萎缩症 - 2024-02-22
【盘点】2016年与我们密切相关的“孤儿药”研发动态
导读 由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些罕见病患者的用药被形象地称为“孤儿药”。虽然患者群体少，但每一位罕见病病友对孤儿药的需求却是百分百的。在国内，受罕见病政策缺失、市场不成熟、研发技术欠缺等因素的制约，罕见病药物在国内的市场研发几乎是空白。但随着国家对罕见病领域的关注，这一现状，或许在不久的将来会有所改观。2016年2月14日，国务院总理
中国罕见病/罕见病发展中心 - “孤儿药”，研发动态 - 2016-12-30
神经科罕见病大盘点！
罕见病，又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。根据WHO的定义，罕见病是患病人数占总人口0.65‰～1‰的一类疾病的统称，其中80%以上属于遗传性疾
MedSci原创 - 罕见病 - 2020-05-29
定价为天价的SMA疗法卖得还好吗
近日，渤健发布2020年财报，其全年收入134亿美元，其中，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元，占总营收约15%左右，但相较于2019年21亿美元的销售
医谷网 - SMA疗法 - 2021-02-15
2022 NHS 临床指南：中风后痉挛服务使用肉毒杆菌毒素 A (980)
痉挛是上运动神经元综合征的一部分，常见于影响大脑和脊髓的疾病，例如脑瘫 (CP)、获得性脑损伤 (ABI)、中风 (CVA)、多发性硬化症 (MS)、遗传性痉挛性截瘫。 HSP）和脊髓损伤（SCI）。
nhsggc官网 - 痉挛，卒中后痉挛，肉毒杆菌毒素A - 2022-08-11
Lancet：Nusinersen-治疗小儿肌萎缩的新曙光
Nusinersen多剂量鞘内给药具有可接受的安全性和耐受性，药理学效应符合其预期的作用机制，支持其临床疗效。这些结果表明可以针对用Nusinersen治疗小儿脊髓性肌萎缩，开始设计一个持续的、安慰剂对照的3期临床研究临床研究了。
MedSci原创 - 小儿脊髓性肌萎缩 - 2016-12-07
Cell Res：肌萎缩性脊髓侧索硬化症(渐冻症)转基因猪模型建立
渐冻人症是一种渐进和致命的神经退行性疾病，病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉，导致肌肉逐渐萎缩，最后神经系统完全丧失控制随意运动的能力，导致病人瘫
MedSci原创 - 肌萎缩性脊髓侧索硬化症，渐冻症，模型 - 2014-05-03
PLoS ONE：多次低剂量注射人脐带血细胞有益于ALS疾病小鼠
注射的人脐带血来源单核细胞(绿色，箭头表示)在G39A小鼠肺部、肝脏、肾脏和脾脏中的分布。 根据美国南佛罗里达大学研究人员与来自Saneron CCEL治疗公司和巴西圣保罗大学里贝朗普雷图医学院(Ribeirao Preto School of Medicine)的同事们发表的一篇研究论文，他们发现多次低剂量注射人脐带血来源单核细胞(MNC hUCB, 商标名为U-CORD-CELL))能够
生物谷 - 脐带血细胞，ALS - 2012-02-15
JAMA Neurol：ACEI可降肌萎缩侧索硬化症风险？
论文于11月10在线发表于《美国医学会杂志·神经病学》。此项基于人群的病例对照研究共纳入729例新诊断ALS患者，以及14580例性别、年龄、居住地和保险与之相匹配的对照者。
医学论坛网 - ACEI，肌萎缩侧索硬化症 - 2014-11-17
Cell：CLP1 突变能引发罕见神经系统疾病
日前，两个独立的研究团队发现，特定基因上的突变会引发一种影响外周和中枢神经系统的新遗传疾病。研究显示，这种突变会干扰 tRNA 的生成，使神经元前体细胞更容易凋亡。研究人员对大量患有神经系统疾病的家庭进行了 DNA 测序，并由此发现了一种以头围减小、感知和运动能力受损为特征的疾病。这种疾病是 CLP1 基因突变引起的，该基
MedSci原创 - 神经，CLP1，突变 - 2014-04-28
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