Lancet haemat: 慢病毒造血干细胞基因编辑疗法用于Wiskott-Aldrich综合征患儿的临床疗效和安全性评估
慢病毒载体介导的造血干/祖细胞(HSPC)基因疗法是一种潜在的治疗方法,或可替代异基因HSPC移植。
MedSci原创 - Wiskott-Aldrich综合征,慢病毒,基因编辑,HSPC - 2019-04-16
Am J Pathol:鉴别出开发炎性肠病新型疗法的关键基因靶点
炎性肠病(IBD)主要表现为肠道慢性炎症复发,这是目前全球人群普遍存在的一种疾病,然而IBD如何发生至今仍然是个谜,当前并没有有效的疗法来治疗IBD,而且部分疗法对于缓解疾病症状也并不理想;近日,刊登在国际杂志The American Journal of Pathology上的一篇研究报告中,来自德国汉诺威医学院(Hannover Medical School)的研究人员通过研究发现,Cd14基
APIChina - 炎性肠病 - 2017-04-19
编辑人类胚胎DNA:美国支持、德国监禁、中国备案
近日美国率先公布在伦理上支持编辑人类胚胎DNA。那么问题来了,真的是谁都可以私自进行基因编辑吗?
生物探索 - 基因编辑,监管 - 2017-02-16
新型高效精确的基因靶向整合策略
5月21日,《DevelopmentalCell》期刊在线发表了题为《Tild-CRISPR Allows for Efficient and Precise Gene Knockin in Mouse and Human Cells》的研究论文,该研究由中科院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与山东大学附属生殖医院、上海交通大学医学院附属仁济医院陈子江教授课题组合作完成。
中科院神经科学研究所 - 新型,高效精确,基因靶向,整合策略 - 2018-05-23
【盘点】2019年度“中国生命科学十大进展”发布,基因编辑、癌症放疗、单细胞组学等研究成果上榜
2020年1月10日上午,2019年度“中国生命科学十大进展”新闻发布会在中国科技会堂召开。 主办单位中国科协生命科学学会联合体秘书长王小宁教授主持发布会,中国科协生命科学学会联合体主席康乐院士,入选项目负责人饶子和院士、匡廷云院士、隋森芳院士、乔杰院士等生命科学领域专家学者出席了新闻发布会。
转化医学网 - 中国生命科学十大进展 - 2020-01-12
Nat Commun:新型乳腺癌基因的重大发现:BCL11A基因活跃在难治的三阴性乳腺癌中
一项新的研究确定了活跃在乳腺癌亚型中的基因。研究表明,过度活化的BCL11A基因驱动着三阴性乳腺癌发展和进程。 在人类细胞和老鼠上的研究为靶向治疗这种侵略性的肿瘤类型提供了新的途径。
MedSci原创 - 乳腺癌,BCL11A,基因治疗 - 2015-01-19
Sci Rep:编辑干细胞疗法或可治疗失明
图片来源:medicalxpress.com 近日,刊登于国际杂志Scientific Reports上的一项研究论文中,来自哥伦比亚大学等处的研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功修正了患者机体干细胞中引发失明的基因突变,相关研究结果或为后期开发个体化治疗眼部疾病的新型疗法提供了新的线索。
生物谷 - 基因治疗,干细胞,失明,CRISPR/Cas9 - 2016-02-01
NEJM:基因测序发现一种新型儿童智力障碍---碳酸酐酶VA缺乏症
英属哥伦比亚大学BC儿童医院的科学家们通过外显子测序精确诊断了一些智力障碍背后的遗传疾病,发现了与已知疾病有关的新基因、新体征和新症状。
MedSci原创 - 智力障碍 - 2016-05-28
Nature Medicine:徐勇团队揭示一种导致暴饮暴食和肥胖的新型基因突变
改变五羟色胺(5-HT)水平的药物被广泛用于治疗治疗肥胖,以及焦虑、抑郁等神经精神疾病。
“生物世界”公众号 - 肥胖,暴饮暴食,徐勇 - 2022-12-24
第二届人类基因组编辑峰会发布声明:贺建奎项目存缺陷 临床程序缺乏透明度
第二届人类基因组编辑国际峰会进行到第三天,对公众开放的公开演讲部分已经全部结束。闭幕式上,大会主席戴维·巴尔的摩宣读了来自组委会的正式声明。
健康号 - 人类基因组编辑峰会,临床程序,透明度 - 2018-11-29
Genome Med:科学家揭示开发乳腺癌新型疗法的靶向基因的特殊突变
发表自国际杂志Genome Medicine上的一篇研究论文中,来自斯坦福大学的研究人员通过研究发现,被认为可以作为开发乳腺癌药物靶点的主要候选基因或许并不像最初认为的那样;基因PIK3CA的突变是乳腺癌中常见的第二大突变
生物谷 - 乳腺癌,靶向基因 - 2015-04-13
Nat Genetics:科学家鉴别出44个和高血压风险相关的新型基因位点
-近日,发表于国际杂志Nature Genetics上的研究报告中,来自麻省总医院等机构的科学家通过研究鉴别出了44个和高血压发病风险相关的新型基因位点,相关研究或为开发新型疗法来治疗高血压提供新的希望
生物谷 - 高血压,基因位点 - 2016-09-14
JOT编辑述评:跟骨骨折治疗的进展
期刊编辑部足踝方面的编辑Stefan Rammelt随刊进行了述评,现编译如下。 Sanders13治疗了93例患者108例跟骨关节内骨折,随访
丁香园 - 跟骨骨折,关节内骨折,随机对照,关节融合,Meta分析 - 2014-10-22
J Immunol:靶向基因组中化石病毒的新型抗体 免疫攻击HIV-1病毒
然而,乔治华盛顿大学、Rochester大学和加州大学旧金山分校科学家合作,一步步接近发现HIV-1的一个可行的免疫治疗方案,即针对埋藏我们基因组中的化石病毒,来免疫攻击HIV-1病毒。
不详 - HIV-1免疫疗法,化石病毒 - 2014-08-11
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