PATIENT:与输血依赖β-地中海贫血相关的健康相关生活质量影响——定性评估
研究强调了TDT患者未得到满足的需求,特别是减少或消除对红细胞输血和铁螯合治疗需求的替代治疗
MedSci原创 - β-地中海贫血,定性评估 - 2024-04-01
Blood:编辑异常剪接位点可有效恢复β地中海贫血患者的β-球蛋白的表达
中心点:通过Cas9和Cas12a核糖蛋白可有效阻断β地中海贫血造血干细胞和祖细胞的异常剪接位点。破坏剪接位点可渗透性恢复β-球蛋白的表达。摘要:地中海贫血是治疗性基因编辑的一个很好的入手点,部分原因是因为校正造血干细胞(HSCs)的单等位基因就可有效持续缓解该疾病。目前主要待解决的问题就是开发一个能有效编辑HSCs的修复方案。Shuqian Xu等人发现等位破坏异常剪接位点(地中海贫血突变的主要
MedSci原创 - β-地中海贫血,基因编辑,剪接位点 - 2019-04-01
Nat Med:β-地中海贫血成人珠蛋白慢病毒基因治疗效果如何?
这些相关结果强调了严密监测接受携带珠蛋白载体治疗的β-地中海贫血患者的必要性。
MedSci原创 - 基因治疗,β-地中海贫血,珠蛋白慢病毒 - 2022-01-05
NEJM:Vadadustat在透析或非透析依赖性慢性肾病患者中治疗贫血的作用
导语:Vadadustat在依赖或非依赖型慢性肾病患者中治疗贫血的应用中均起到了良好效果
MedSci原创 - 2021-04-29
TAH:罗特西普治疗β-地中海贫血的长期安全性和红细胞反应
对β-地中海贫血患者的长期评估显示,luspatercept与NTD患者血红蛋白水平持续升高和TD患者输血负荷持续降低相关。
MedSci原创 - β-地中海贫血,罗特西普 - 2023-01-09
BJH:重型β-地中海贫血:高钙尿症的患病率、危险因素和临床后果
高钙尿症是经过充分治疗的成年 TM 患者的常见并发症,并且根据使用适当的输血/螯合方案,病理生理机制可能会有所不同。
MedSci原创 - β-地中海贫血,高钙尿症 - 2022-07-27
Leukemia:免疫介导的获得性再生障碍性贫血患者的T细胞基因突变分析
获得性再生障碍性贫血(AA)是一种免疫介导的骨髓衰竭综合征,其是由细胞毒性T细胞破坏造血干/祖细胞(HSPC)所引起的。
MedSci原创 - 免疫,基因突变,CD8+T细胞,获得性再生障碍性贫血 - 2021-04-06
非输血依赖型地中海贫血诊断与治疗中国专家共识(2018年版)
依据临床表现,地贫分为重型地贫和非输血依赖型地贫(NTDT)。NTDT是指一组不需要输血或者仅在感染、手术、妊娠、生长发育迟缓等特殊情况下需要输血的地贫类型,包括不需要输血的地贫α-地贫携带者、轻型β-地贫、HbC/β-一地贫)、偶尔需要输血的地贫(缺失型HbH病、轻度异常血红蛋白E/β-地贫)、需要间歇性输血的地贫(非缺失型HbH病、中间型β-地贫、中度异常血红蛋白E/β-地贫)。近十年来,对N
中华血液学杂志.2018,39(9):7 - 地中海贫血 - 2018-12-22
【盘点】鼻炎的机制进展
白介素-5能够诱导CD4+T细胞凋亡缺陷 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30694585辅助性T细胞(Th)2极化在过敏性疾病的病理中具有重要的角色,而潜在的机制仍旧需要进一步的调查
MedSci原创 - 鼻炎,机制 - 2019-03-24
Blood:在同种异体HSCT后,至少需要20%供体髓细胞嵌合才可逆转镰刀型细胞贫血。
用于治疗镰刀型细胞贫血(SCD)的新型有效疗法,即将正常球蛋白基因整合至自体造血干细胞(HSCs),正处于临床试验阶段。而治愈SCD所需要的转移球蛋白的比例尚不明确。
MedSci原创 - 镰刀型细胞贫血,供体髓性嵌合,同种异体造血干细胞移植,逆转 - 2017-09-10
维生素矿物质补充剂在营养性贫血防治中的临床应用:专家共识
中华临床营养杂志2013年10月第21卷第5期 - 维生素,贫血 - 2013-10-01
2010 重组人促红细胞生成素在肾性贫血中合理应用的专家共识
贫血 - 2010-01-01
肱骨髁间骨折机制分型
骨科 - 2021-04-18
为您找到相关结果约500个