Science：基因治疗,不再遥远!
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。
转化医学网 - 心脏病 - 2018-07-31
ANCA阴性的ANCA相关性血管炎
该病例说明了普通医生对 ANCA 阴性 AAV 认识的重要性，以便将发病率和死亡率降至最低。
重症医学 - 血管炎，ANCA，ANCA相关性血管炎，嗜酸性粒细胞性多血管炎 - 2024-01-09
帕金森运动症状治疗的新方法：鞘内注射仙人掌毒素
帕金森病（PD）是一种慢性神经退行性疾病，其特征在于运动症状，例如运动迟缓、静止性震颤、姿势紊乱和僵硬。许多临床和病理学研究表明，PD病变能够延伸到黑质以外，并且涉及非多巴胺能神经递质系统，其能够介导运动和非运动症状。Sorrento Therapeutics公司近日宣布，仙人掌毒素（Resiniferatoxin，RTX）能够控制PD的运动症状。
网络 - 帕金森，运动症状，仙人掌毒素 - 2019-04-11
活体基因编辑，基因突变类疾病未来治疗的希望
本周，科学家首次尝试在人体内进行基因编辑，以便永久性改变人类基因来治愈疾病。该临床试验在美国加利福尼亚完成，受试者是44岁的 Brian Madeux，随着实验展开，上亿个正确的基因拷贝和用来对他本体基因进行精准编辑的工具一起随静脉注射进入他的体内。 Madeux 患有的是一种叫做“亨特综合征”（Hunter syndrome）的代谢性疾病，这是一种由于基因突变导致的遗传性疾病，成为第一个受
MedSci - 活体，基因编辑 - 2018-01-01
JASN：ANCA相关血管炎肾脏风险评分更新
抗中性粒细胞胞质抗体（anti-neutrophil cytoplasmic antibody，ANCA）相关性血管炎（ANCA associated vasculitis，AAV）是一类以小血管炎症
MedSci原创 - 终末期肾脏病，ANCA - 2024-02-02
J INTERN MED：75岁及以上ANCA相关血管炎患者的复发风险低于年轻患者
尽管接受糖皮质激素和免疫抑制剂联合维持治疗的可能性较低，但75岁以上的AAV患者的复发风险低于65-75岁的患者，但他们仍然受益于这种治疗方案。
MedSci原创 - 复发风险，ANCA相关血管炎，75岁及以上 - 2021-11-14
保护损伤后的心脏！研究揭示新的基于RNA治疗的潜在靶点
激活的AMPK调控心脏的能量代谢稳态，进而缓解心梗后心脏的病理重构过程，保护心脏功能，阻止心力衰竭的发生。
浙江大学医学院 - 心肌梗塞，缺血性心脏疾病 - 2022-11-07
双重CRISPR疗法+长效抗逆转录病毒药物，清除体内HIV病毒
该研究表明，使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，敲除CCR5基因，并靶向HIV-1病毒的LTR-Gag，结合长效缓释抗逆转录病毒疗法，能够在约60%的人源化小鼠模型中完全清除HIV-1病毒。
生物世界 - HIV病毒，双重CRISPR疗法，长效抗逆转录病毒药物 - 2023-05-04
我国学者发现阿尔茨海默病新型致病基因突变——上海APP突变
一项最新研究显示，一种新发现的“Shanghai APP”突变，却与晚发性阿尔茨海默病（LOAD）有关。
生物世界 - 阿尔茨海默病，E674Q突变 - 2023-05-15
谷峰：PAM序列可影响CRISPR/Cas9介导的基因组编辑效率
温州医科大学附属眼视光医院的谷峰教授参加了此次大会并发表了题为"PAM序列对CRISPR/Cas9介导的基因组编辑的影响及AAV-CRISPR/Cas9对人类胚胎干细胞的基因组编辑"的精彩报告。
生物谷 - 基因，修复机制 - 2014-09-29
基因组编辑三大利器 ——ZFN、TALEN和CRISPR/Cas
锌指核酸酶（Zinc-finger nucleases, ZFN）和转录激活因子样效应因子核酸酶 （transcription activator-like effector nucleases, TALEN）这两种新型的核酸酶重新定义了传统 生物学研究的界限和范畴。这两种核酸酶都是嵌合体，都是由经过设计的、序列特异性的DNA结合元件（programmable
MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR，Cas - 2013-12-29
2017 CFF共识指南：囊性纤维化的诊断
2017年2月，囊性纤维化基金会(CFF)发布了囊性纤维化的诊断指南，囊性纤维化主要是由囊性纤维化跨膜传导调节蛋白基因突变导致，本文的主要目的是改善囊性纤维化的诊断并在世界范围内形成标准定义。
J Pediatr. 2017 Feb;181S:S4-S15. - 囊性纤维化的诊断 - 2017-02-03
【Nature重磅】CRISPR再立功，华人科学家首次特异性靶向癌症融合基因
KillerT cells surround a cancer cell. 来源于 NIH2017年5月2日--昨天，匹兹堡大学医学院研究人员在Nature子刊《Nature Biotechnology》在线发表了一项新的研究结果，表明使用CRISPR基因组编辑技术可以有效地靶向致癌“融合基因”，减小肿瘤大小并改善了侵袭性肝癌和前列腺癌小鼠模型的生存期。Jian-HuaLuo博士Hig
医麦客 - 基因编辑，CRISPR - 2017-05-02
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