JNCI：每万人约2例：美国2003-2019年儿童癌症发病率变化公布
该研究基于USCS数据，描述了美国2003-2019期间诊断的儿童癌症总体的发生数、发生率和趋势，并根据人口统计学、地理特点及癌症类型分组进行分析。
儿童肿瘤前沿 - 儿童癌症 - 2023-10-09
SLS-005（海藻糖）治疗Sanfilippo综合征：EMA持积极意见
Seelos已收到黏欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）针对SLS-005的孤儿药资格的积极评价。
MedSci原创 - 海藻糖，Sanfilippo综合征A型，Sanfilippo综合征，SLS-005 - 2020-07-22
2023 SEN共识声明：多发性硬化症的治疗和患者的整体管理
由于具有不同作用机制的新药的批准以及先前固定概念的演变，MS的管理和治疗已经发生了重大变化。本文主要针对MS的治疗和患者的整体管理提供共识指导。
Neurologia (Engl Ed) - 多发性硬化症 - 2024-03-21
JCC:炎症性肠病患者后代出生缺陷的风险分析
妊娠期炎症性肠病与出生缺陷之间的关系尚不清楚。本项研究评估了孕妇的克罗恩氏病和溃疡性结肠炎是否与后代有先天缺陷的风险有关。
MedSci原创 - 炎症性肠病，出生缺陷 - 2020-06-28
2023 专家组建议：多发性硬化的辅助生殖技术
多发性硬化(MS)是一种中枢神经系统的慢性自身免疫性神经疾病，MS主要发生在30多岁的女性身上，也就是育龄女性。MS并不损害女性或男性的生育能力，有超过40%的MS女性在确诊MS后怀孕。MS也不影响妊
Neurol Ther - 多发性硬化 - 2023-02-10
FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01，"孤儿药"称号 - 2020-06-03
Minoryx公司的PPRP激动剂来瑞格列酮治疗Friedreich共济失调，获得FDA孤儿药称号
西班牙Minoryx Therapeutics公司宣布其候选药物来瑞格列酮（MIN-102）治疗Friedreich共济失调已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药称号。
MedSci原创m - Minoryx，PPRP激动剂，来瑞格列酮，Friedreich共济失调，FDA孤儿药 - 2019-10-20
ACS Nano：新型纳米技术平台有望加速干细胞移植领域研究
一项刊登在国际杂志ACS Nano上的研究报告中，来自罗格斯大学的科学家们通过研究开发了一种新型纳米技术，其或能增强对干细胞移植的研究，有望帮助改善多种疾病人群的治疗，包括阿尔兹海默病、帕金森疾病、其它神经变性疾病和中枢神经型损伤等
细胞 - 新型纳米技术，干细胞，移植领域 - 2019-09-03
A型肉毒毒素在慢性疼痛中的应用进展
已有研究表明A型肉毒毒素（BTX-A）因其抑制神经末梢释放乙酰胆碱引起肌肉松弛麻痹的药理作用，从而广泛应用于神经肌肉过度活跃性疾病（neuromuscular hyperactivity disorder
中国疼痛医学杂志 - A型肉毒毒素，慢性疼痛 - 2017-04-04
Nat Neurosci：小胶质细胞的依赖性随机或克隆扩增
研究首次揭示了在健康和疾病中枢神经系统中，成熟小胶质细胞动态的离散-组织周期
MedSci原创 - 小胶质细胞，生理，病理 - 2017-04-19
2021 CDC临床指南：肉毒中毒的诊断和治疗
肉毒中毒是一种罕见的神经毒素介导的危及生命的疾病，临床上以恶心、呕吐及中枢神经系统症状如眼肌及咽肌瘫痪为主要表现。
MMWR Recomm Rep - 肉毒中毒 - 2021-10-23
第八届国际神经修复学会年会在伊朗首都德黑兰召开
第八届国际神经修复学会年会(VIIannualconferenceofInternationalAssociationofNeurorestoratology，IANR)4月27日至30日在伊朗首都德黑兰召开中国有30多位专家参会，并在脊髓损伤、帕金森病、卒中、脑外伤、多发性硬化、阿尔茨海默病等疾病的神经修复基础研究
中国新闻网 - 国际神经修复学年会 - 2015-04-30
2013 亚太促进特发性脱髓鞘疾病（多发性硬化和视神经脊髓炎）患者早期治疗指南
Mult Scler. 2013 Sep;19(10):1371-80. - 多发性硬化 - 2013-01-16
多发性硬化影像诊断标准：中国专家共识
多发性硬化（multiple sclerosis, MS）是中枢神经系统脱髓鞘疾病的最常见类型，中青年人多见，致残率高，全球患者总数超过250万。
中华放射学杂志.2017,51(2):81-85. - 多发性硬化，影像诊断 - 2017-07-30
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