Cell Metab：中山大学郑健/王力勤/林东昕发现QDPR缺陷驱动胰腺癌的免疫抑制
该研究发现，在胰腺导管腺癌(PDACs)中，调节生物蝶呤代谢的关键酶—醌类二氢蝶呤还原酶(QDPR)的缺乏会导致代谢物二氢生物蝶呤(BH2)的积累，并降低四氢生物蝶呤(BH4)与BH2的比值。
iNature - 胰腺癌，PDAC，QDPR - 2024-04-22
肖亚庆：加快推进儿童药、抗癌药、罕见病药等临床急需药上市
10月15日，市场监管总局局长、党组书记肖亚庆在西安对清华德人西安幸福制药有限公司、中航工业西安飞机工业公司开展调研，了解药品、高端制造企业生产和质量建设情况。陕西省副省长徐大彤陪同调研。在清华德人西安幸福制药有限公司，肖亚庆听取了企业生产基地建设、产业布局和新药研发等介绍后强调，食品药品安全直接关系人民群众身体健康和生命安全， 要按照习近平总书记“四个最严”的要求，狠抓食品药品安全监管，加强食品
国家市场监管总局官网 - 肖亚庆，儿童药，抗癌药 - 2019-10-16
病例分享：转氨酶升高、肝肿大待查1例——竟与罕见遗传性糖原累积病有关
GSD是一种罕见的遗传性糖原代谢异常性疾病，其遗传方式大多数为常染色体隐性遗传，个别类型为伴X染色体遗传。由于糖原在转化为葡萄糖的代谢过程中出现异常，从而导致过多或异常糖原蓄积在肝脏及其他组织器官中。
壹生 - 转氨酶，肝肿大，遗传，糖原累积病 - 2018-07-07
加拿大亿万富翁Chip Wilson宣布投资1亿美元用于罕见病FSHD研究
Lululemon公司创始人Chip Wilson{中}宣布为FSHD疾病研究提供资金。
瑞鸥公益基金会 - 罕见病 - 2022-03-11
最新官宣降税，这39个抗癌药、14个罕见病药要降价？
日前，国家药监局联合海关总署、财政部、以及税务总局等四部门联合发布了第二批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的公告。
医谷网 - 抗癌，罕见病药物，降税 - 2020-10-10
罕见病例｜HIV感染合并自身免疫性肝炎-原发性胆汁性胆管炎重叠综合征1例
本文报道1例HIV感染合并AIH-PBC重叠综合征患者的诊治，为该类疾病临床诊治提供借鉴。
临床肝胆病杂志 - HIV，自身免疫性肝炎，原发性胆汁性胆管炎 - 2024-03-05
中国免疫性皮肤病诊疗进展
目前免疫性皮肤病的治疗以糖皮质激素和免疫抑制剂等传统药物为主，其疗效具有异质性，且长期使用可能导致感染等风险。因此，对免疫性皮肤病诊断及治疗策略的探索具有极大临床意义。
海龙话皮 - 诊疗进展，免疫性皮肤病 - 2024-02-03
ARCH PATHOL LAB MED：1984-2016年人类免疫缺陷病毒感染的死亡率趋势-基于尸检的研究
随着抗逆转录病毒治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)感染的使用和疗效的改善，由获得性免疫缺陷综合征(AIDS)导致的死亡人数出现逐年减少。
MedSci原创 - HIV，HIV抗逆转录病毒疗法 - 2020-05-30
0.39元一片的药，治好了化疗、输血、骨髓移植治不好的罕见病
本文介绍了纯红细胞再生障碍性贫血、自身免疫性 GFAP 脑膜脑脊髓炎、嗅觉倒错三种罕见病的症状、病因和治疗方法。
MedSci原创 - 罕见病，纯红细胞再生障碍性贫血，自身免疫性 GFAP 脑膜脑脊髓炎 - 2024-06-11
关注罕见病“真性红细胞增多症”：PTG-300获美国FDA孤儿药物认定
真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV）是一种骨髓增殖性肿瘤，骨髓增殖性肿瘤是一组源于造血干细胞、以形态学成熟度不一的骨髓细胞克隆增殖为特征的恶性肿瘤。
MedSci原创 - 真性红细胞增多症，PTG-300 - 2020-06-18
基因疗法为攻克罕见病DMD带来新希望？礼来砸下1.35亿美元进场
礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项合作，开启了对杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法的布局。
网络 - 基因疗法，礼来，DMD - 2020-12-05
暨南大学闫森研究员/涂著池研究员《STTT》：使用单碱基编辑技术构建免疫缺陷猴模型
暨南大学闫森研究员/涂著池研究员等人成功地使用CBE4max系统构建了一种能够支持肿瘤生长的免疫缺陷猴模型。这些免疫缺陷猴是很有前途的工具，必将有利于生物医学和转化研究。
BioMed科技 - 单碱基编辑，免疫缺陷猴模型 - 2023-09-06
NEJM：这种10岁前就会死亡的罕见病，被慢病毒基因疗法修复了
Hurler综合征，也叫粘多糖病I-H型，是一种罕见的常染色体隐性遗传病。由于基因突变导致α-L-艾杜糖醛酸苷酶（IDUA）缺乏，进而导致粘多糖分解受阻，在体内堆积。是粘多糖病中最常见和最严重的类型。
“生物世界”公众号 - 基因治疗，罕见病，慢病毒 - 2021-11-25
最新研究：免疫疗法有望治疗艾滋病
新华社 - 免疫疗法，艾滋病 - 2016-11-12
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