罕见病新药递送！英国NICE批准Amicus公司法布里病新药Galafold
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布最终指南，支持将Amicus Therapeutics制药公司的罕见病药物Galafold用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于罕见遗传性疾病病——法布里病
生物谷 - 罕见病新药 - 2017-01-05
15年来首个法布里病新药Galafold获FDA加速批准
Amicus Therapeutics于本周五宣布，其Galafold（migalastat）获得FDA加速批准用于治疗成年适应性半乳糖苷酶α基因变异法布里病患者。
MedSci原创 - 法布里病，Galafold，FDA - 2018-08-11
多激酶抑制剂ON 123300治疗复发/难治性晚期癌症：即将开展I期临床研究
生物制药公司Onconova Therapeutics今天宣布，已向美国食品和药品监督管理局（FDA）提交了ON 123300的研究性新药申请（IND）。
MedSci原创 - 乳腺癌，ON 123300 - 2020-11-24
Oncotarget：肿瘤"小杀器"，保护RNAi免受降解的阳离子液晶纳米粒子CLCN
研究人员开发了一种新型的阳离子液晶纳米粒子（CLCN），其是一种独特和先进的递送系统，能够保护RNAi免受降解，有效地在体外和体内递送合成的siRNA和miRNA。
MedSci原创 - RNAi，CLCN，递送系统 - 2017-08-28
FDA批准Karyopharm的Xpovio（selinexor）用于治疗多发性骨髓瘤
FDA已批准Xpovio（selinexor）联合硼替佐米和地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤成年患者，这些患者至少接受过一种疗法。
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，复发/难治性多发性骨髓瘤，Karyopharm，Xpovio（selinexor） - 2020-12-20
AP&T： 挥发性麻醉药七氟醚和地氟醚对药物性肝损伤发生率的前瞻性研究
已知挥发性麻醉剂会引起药物诱导的肝损伤，肝毒性反应的特征在于对三氟乙酰化脂质和蛋白质和细胞色素p450 2E1的抗体的产生。目前学界对于较老药物引起的挥发性麻醉药物引起的肝损伤的已有明确的认识，但是现代药物如七氟醚和地氟醚尚未进行前瞻性研究。因此，本项研究旨在进行前瞻性地研究以确定七氟醚和地氟醚对挥发性麻醉药物引起的肝损伤的发生率。
MedSci原创 - RCT，anaesthetics，liver，Injury - 2019-04-15
Sci. Transl. Med.:磷脂带来多发性硬化症治疗新希望
6月6日，Sci. Transl. Med.杂志报道了磷脂可成为多发性硬化症（MS）治疗的新希望。脂类构成髓鞘的70%组分，而针对脂类的自身抗体可造成多发性硬化症的特征性变化：脱髓鞘反应。 研究者应用脂类抗原微阵列和脂类质谱技术，在MS患者大脑内发现了自身免疫反应真正的脂类靶向物。他们还用一种MS动物模型研究了这些脂类靶向物在自身免疫脱髓鞘过程中的作用。 研究发现，MS患者体内的自身抗体，靶向
生物谷 - 研究 - 2012-06-17
AP&T：维多珠单抗治疗肛周克罗恩病的疗效分析
具有肛周病变和抗TNF治疗失败的克罗恩病患者的治疗极具治疗挑战性。本项研究旨在评估维多珠单抗在肛周克罗恩病中的有效性。
MedSci原创 - 克罗恩病，维多珠单抗 - 2020-03-21
药明生物任命哈佛大学教授David R. Liu为科学顾问委员会成员
药明生物近日任命哈佛大学化学与化学生物学教授，Broad研究所副教授，霍华德休斯医学研究所（HHMI）研究员David R. Liu为科学顾问委员会（SAB）成员。
MedSci原创 - 药明生物，科学顾问委员会，哈佛教授 - 2018-09-25
Google投资生物医药公司大盘点
近日，Google旗下风险投资机构谷歌风投（Google Ventures）公布了2013年“成绩单”。本年度谷歌风投进行了75次新投资，成功从10个项目中退出，退出包括IPO以及并购。其中，成功IPO 的公司有Silver Spring Networks，RetailMeNot，Foundation Medicine；被其他巨头收购的公司有Parse（被Facebook收购），
生物探索 - Google，投资，生物医药 - 2013-12-23
STTT：暨南大学吴建国团队阐述缺氧信号在人类健康和疾病防治中的作用及展望
论文全面阐述了缺氧信号通路的激活与调控机制，系统探讨了缺氧信号通路在人类健康和疾病发生中的功能和机制，深入总结了缺氧信号通路作为调控健康和疾病的治疗靶点、展望了开发防治缺氧信号相关疾病药物的新策略。
生物世界 - 缺氧，疾病防治 - 2022-07-16
AP&T：回肠储袋肛管吻合术对于原发性硬化性胆管炎肝移植术后成功率的影响
肝移植是原发性硬化性胆管炎（PSC）唯一能延长寿命的干预措施。鉴于患者与结肠炎并存，患者也可能需要结肠切除术来缓解病情。本研究旨在评估通过回肠袋 - 肛门吻合术（IPAA）修复手术对移植后肝脏相关结果的末端回肠造口术的影响。
MedSci原创 - IPAA，PSC，liver - 2018-08-30
SCI TRANSL MED：中枢作用治疗减轻心衰诱发的通气过度导致的呼吸无力
只有能够穿透血脑屏障的药物才能在治疗过度通气和防止膈肌萎缩方面是有效的。这些数据对为什么类似的药物有不同的死亡和症状益处提供了解释，尽管心血管效应相当可观。
MedSci原创 - 心衰，通气过度，呼吸无力 - 2017-05-18
J. Exp. Med.：阻断CDK蛋白可导致三阴性乳腺癌萎缩
根据PDB文件1nkp而构建出c-Myc(红色)与Max(蓝色)和DNA形成的复合物的结构。图片来自维基共享资源。 根据2012年3月9日发表在Journal of Experimental Medicine期刊上的一篇研究论文，抑制一种大量存在的促进生长的蛋白能够导致三阴性乳腺癌消退。 三阴性乳腺癌(triple-negative breast tumor)缺乏其他类型乳腺癌中存在的所有已知
生物谷 - 肿瘤，癌症 - 2012-04-10
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