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病例分享：转氨酶升高、肝肿大待查1例——竟与罕见遗传性<font color="red">糖原</font>累积<font color="red">病</font>有关

病例分享：转氨酶升高、肝肿大待查1例——竟与罕见遗传性糖原累积病有关

GSD是一种罕见的遗传性糖原代谢异常性疾病，其遗传方式大多数为常染色体隐性遗传，个别类型为伴X染色体遗传。由于糖原在转化为葡萄糖的代谢过程中出现异常，从而导致过多或异常糖原蓄积在肝脏及其他组织器官中。

壹生 - 转氨酶，肝肿大，遗传，糖原累积病 - 2018-07-07

基因治疗IIIA<font color="red">型</font>粘多糖<font color="red">贮积</font>症的II/III期研究中，一名患者死亡

基因治疗IIIA型粘多糖贮积症的II/III期研究中，一名患者死亡

MPS IIIA的基因疗法LYS-SAF302由Lysogene开发，是由腺相关病毒（AAV）介导的基因疗法，旨在通过AAV递送功能性SGSH基因从而取代有缺陷的SGSH基因。

MedSci原创 - IIIA型粘多糖贮积症，腺相关病毒（AAV），基因疗法LYS-SAF302 - 2020-10-16

黏多糖<font color="red">贮积</font>症（MPS）Ⅱ<font color="red">型</font>器官受累临床表现都有哪些看这一篇就够了

黏多糖贮积症（MPS）Ⅱ型器官受累临床表现都有哪些看这一篇就够了

八大受累器官，分别对接哪些症状，已帮您整理清楚了，点击立即查看。

网络 - II型黏多糖贮积症 - 2023-11-22

十种罕见<font color="red">病</font>：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、<font color="red">糖原</font>累积症等研究进展

十种罕见病：系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展

1.系统性硬化（SSc）、皮肌炎（DM）Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作，在日本开发和商业化研究性药物lenabasum，以治疗罕见而严重的自身免疫性疾病——系统性硬化（systemic sclerosis，

罕见病信息网 - 罕见病 - 2019-02-22

赛诺菲携3款罕见<font color="red">病</font>新药亮相进博会: 为法布雷<font color="red">病</font>、血友<font color="red">病</font>及黏多糖<font color="red">贮积</font>症患者带来新希望

赛诺菲携3款罕见病新药亮相进博会: 为法布雷病、血友病及黏多糖贮积症患者带来新希望

2019年11月6日 ，全世界已知的罕见病约有7000种，但其中只有约6%的疾病有药可治。“去世前，希望能够用上一次药”是很多罕见病患者短暂生命中的唯一期盼。作为罕见病治疗领域的先行者和领导者，赛诺菲在第二届中国国际进口博览会上带来了三款罕见病领域的创新药物，以期助力中国法布雷病、B型血友病及黏多糖贮积症Ⅰ型患者直面健康挑战，绽放生命的希望。先行探索，积极推动罕见病药物可及性罕见病，又称孤儿病，是

医谷 - 赛诺菲，罕见病 - 2019-11-06

自体造血干细胞基因疗法OTL-203治疗I<font color="red">型</font>黏多糖<font color="red">贮积</font>症：获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病称号

自体造血干细胞基因疗法OTL-203治疗I型黏多糖贮积症：获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病称号

接受治疗的患者随访一年，与基线水平相比，运动技能得到改善，认知评分稳定，并且生长正常。

MedSci原创 - 孤儿药，I型黏多糖贮积症，造血干细胞基因疗法OTL-203 - 2020-07-21

Nature Medicine： 发现一<font color="red">型</font>胰岛素突变引起1<font color="red">型</font>糖尿<font color="red">病</font><font color="red">病</font>

Nature Medicine： 发现一型胰岛素突变引起1型糖尿病病

这项研究发现了临床中存在的一种新的来自非正常翻译而产生的突变型胰岛素蛋白，并且揭示其足以能够作为自身T细胞的抗原，从而介导杀死胰岛的β细胞，引起1型糖尿病。未来可以因此，筛选含有这一基因突变的1型糖尿病病人，而对此采取个性化疗法。

MedSci原创 - 1型糖尿病，胰岛素突变，T细胞 - 2017-05-01

1<font color="red">型</font>糖尿<font color="red">病</font>及2<font color="red">型</font>糖尿<font color="red">病</font>的区别及用药！

1型糖尿病及2型糖尿病的区别及用药！

糖尿病是一组以高血糖为特征的代谢性疾病，主要分为1型糖尿病和2型糖尿病。二者有哪些区别呢？

药店经理人 - 糖尿病 - 2018-05-25

中国关节<font color="red">病</font><font color="red">型</font>银屑<font color="red">病</font>诊疗共识（2020）

中国关节病型银屑病诊疗共识（2020）

关节病型银屑病（又称银屑病关节炎）是银屑病的一种特殊类型，表现为外周、中轴关节不同程度受累，严重影响患者的生活质量。近年来其诊疗手段有了快速的发展，特别是生物制剂的出现明显提高了其治疗效果。本共识在国

中华皮肤科杂志.2020,53(8):585-595. - 关节病型银屑病 - 2020-09-08

老年2<font color="red">型</font>糖尿<font color="red">病</font>慢<font color="red">病</font>管理指南

老年2型糖尿病慢病管理指南

为合理整合中西医诊疗资源以获得最大防控效能、向患者提供个性化的管理服务、有效发挥基层医疗卫生机构在老年2型糖尿病全程管理过程中的重要网底作用制定本指南。

中西医结合研究 - 2型糖尿病 - 2023-08-24

不是II<font color="red">型</font>，是3c<font color="red">型</font>！一种新型糖尿<font color="red">病</font>被误诊为II<font color="red">型</font>糖尿<font color="red">病</font>

不是II型，是3c型！一种新型糖尿病被误诊为II型糖尿病

大多数人对I型糖尿病和II型糖尿病都很熟悉了。但最近科学家确定了一种新型糖尿病：3c型糖尿病。I型糖尿病指的是，身体免疫系统破坏了胰腺的胰岛素生成细胞。当胰腺无法满足身体对胰岛素的需求时，就出现了II型糖尿病。它通常与超重或肥胖有关，多发病于中老年，但是现在这一疾病呈现年轻化趋势。3c型糖尿病则是由胰腺炎症、胰腺肿瘤或胰腺手术引起的胰腺损伤导致。其

中国生物技术网 - 新型糖尿病，误诊，疾病 - 2017-10-27

Diabetologia：早产与1<font color="red">型</font>和2<font color="red">型</font>糖尿<font color="red">病</font>风险？

Diabetologia：早产与1型和2型糖尿病风险？

然而，目前仍没有大规模的基于人群的研究对1型和2型糖尿病的风险以及从儿童到成年的潜在性别差异开展过研究。

MedSci原创 - 早产；1型；2型糖尿病风险 - 2020-04-12

烟雾病分期分型

烟雾病 - 2024-01-30

银屑病分型

银屑病分型 - 2022-09-27

一图读懂丨1型糖尿病 VS 2型糖尿病

掌握1型糖尿病 VS 2型糖尿病之间的异同之处

检验之声 - 胰岛素，2型糖尿病，1型糖尿病 - 2022-08-22

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