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<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>或成罕见病儿童治疗希望

基因疗法或成罕见病儿童治疗希望

当她的儿子Josh患上一种罕见的遗传性肌肉消耗性疾病,X相关肌管肌病(X-linked myotubular myopathy),艾莉森(Alison Frase)记得,自己四处寻找治愈良药。

健点子ihealth - 基因疗法,罕见病,儿童 - 2017-03-22

LANCET:新的<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>有望治疗黄斑病变

LANCET:新的基因疗法有望治疗黄斑病变

约翰霍普金斯大学的研究人员及其合作者在一项小型和初步的临床试验中表明,使用病毒将治疗基因引入眼睛的实验性基因治疗是安全的,它可能有效地保护了具有湿性年龄相关性黄斑病变(AMD)患者的视力。

来宝网 - 基因疗法,黄斑病变 - 2017-05-17

2018年欧洲<font color="red">基因</font>与细胞<font color="red">疗法</font>协会(ESGCT):RP-L201及RP-L401<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>的临床前数据

2018年欧洲基因与细胞疗法协会(ESGCT):RP-L201及RP-L401基因疗法的临床前数据

RP-L201是一种基于LVV的LAD-I基因疗法,其携带编码Beta-2整合素组分CD18的ITGB2基因。CD18是一种关键蛋白,可促进白细胞粘附,并使其从血管中渗出以抵抗感染。

MedSci原创 - RP-L201,RP-L401,基因疗法 - 2018-10-21

新型<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>问世!

新型基因疗法问世!

目前随着基因测序技术以及CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展,越来越多的遗传疾病的治疗不再是“天方夜谭”。虽然各项技术的发展给与遗传病的临床治疗莫大帮助,但MIT的研究人员并不止步于基于DNA编辑技术的基因疗法。目前,来自MIT Tasuku Kitada教授的研究团队开发出一种基于RNA的新型基因治疗技术。其最新的研究成果发表于近期的《Nature Chemical Biology》。

转化医学网 - 肿瘤细胞,基因疗法,免疫 - 2018-10-21

Nat Med:局灶性癫痫的新型<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

Nat Med:局灶性癫痫的新型基因疗法

英国伦敦大学学院神经学研究所的Andreas Lieb及其同事尝试在大鼠身上使用病毒介导的基因疗法,以检测它是否能减少癫痫发作以及耐受性如何。

生物通 - 局灶性,癫痫,基因疗法 - 2019-01-30

英国实施全球首例老年黄斑变性<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>手术

英国实施全球首例老年黄斑变性基因疗法手术

英国牛津大学日前发布公报说,该校学者实施了全球首例针对老年黄斑变性的基因疗法手术。如果未来疗效得到确认,将可能为许多因这种疾病而失明的人带来福音。

新华网 - 英国,老年黄斑变性基因,报道 - 2019-02-22

CRISPR/Cas<font color="red">基因</font>编辑<font color="red">疗法</font>的前景与伦理争议

CRISPR/Cas基因编辑疗法的前景与伦理争议

近日,基因编辑疗法CTX001被报导,它有望成为治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)和严重严重镰刀型细胞贫血病(SCD)患者的潜在一次性治愈性疗法

“科技导报”微信号 - 基因编辑疗法 - 2020-12-16

Apela<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>减轻大鼠肺动脉高压

Apela基因疗法减轻大鼠肺动脉高压

本研究探讨了Apela 基因治疗对 PAH大鼠的潜在影响。

MedSci原创 - 肺动脉高压,Apela - 2022-06-27

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>LentiGlobin治疗镰状细胞疾病,遭遇滑铁卢

基因疗法LentiGlobin治疗镰状细胞疾病,遭遇滑铁卢

近日,生物制药公司Bluebird bio披露,FDA已将其针对镰状细胞疾病(SCD)的LentiGlobin基因治疗计划搁置在临床阶段。

MedSci原创 - 急性髓细胞白血病,镰状细胞疾病,LentiGlobin - 2021-02-24

Science:肿瘤<font color="red">基因</font>修复缺陷使免疫<font color="red">疗法</font>更有效

Science:肿瘤基因修复缺陷使免疫疗法更有效

来自约翰霍普金斯医学院的研究人员们进行了为期三年的扩大临床试验,参与者为包括直结肠癌在内的12种不同的癌症,这些癌症都存在所谓的“错配修复基因缺陷”,在实验过程中,研究人员发现,半数患者对抗癌药物派姆单抗

来宝网 - 肿瘤,错配修复基因缺陷 - 2017-06-10

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>提高多巴胺水平,帕金森创新药要来了?

基因疗法提高多巴胺水平,帕金森创新药要来了?

昨天,基因治疗公司Voyager Therapeutics宣布正在进行的针对晚期帕金森病患者的1b期临床试验,在6个月和12个月随访中获得阳性结果。

药明康德 - 基因疗法 - 2016-12-09

Nat Med: <font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>研究要常抓共管、分享共进

Nat Med: 基因疗法研究要常抓共管、分享共进

基因治疗试验日益增多,但需要做更多的工作来了解与这种治疗相关的长期风险。

MedSci原创 - 基因疗法,安全性和有效性 - 2021-04-22

Sci Transl Med:<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>能治愈尼古丁成瘾吗?

Sci Transl Med:基因疗法能治愈尼古丁成瘾吗?

一项刊登在Science Translational Medicine上新的研究报告说,一种抗尼古丁抗体的基因疗法可阻止尼古丁进入脑部,并可能成为一个治疗吸烟成瘾的新的疗法

EurekAlert! - SCI,Transl,Med,基因疗法,研究,尼古丁 - 2012-07-03

Gaucher病的AAV<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>取得新进展

Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展

Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司,近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。

MedSci原创 - Gaucher病,AAV基因疗法,β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13

基因疗法首次治愈白血病患者

 美国研究人员8月10日报告说,他们首次成功利用基因疗法治愈两名晚期慢性淋巴细胞白血病患者,为这一疾病的治疗提供了新途径。   在这项有3名患者参加的临床试验中,美国宾夕法尼亚大学的研究人员通过慢病毒载体向提取自患者的T细胞中植入一种基因,然后在实验室中进行培育,随后将经基因修饰的T细胞重新植入患者体内。

新华网 - 白血病 - 2011-08-17

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