RNA靶向基因激活疗法
RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。
小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08
Science Translational Medicine：基因编辑+基因工程干细胞疗法，增强脑转移肿瘤免疫治疗
尽管近年来治疗方法有所改进，但晚期黑色素瘤患者的生存预后仍然有限。晚期黑色素瘤患者中约有60%会发生脑转移。虽然放疗、靶向治疗、手术等多学科治疗手段已被用于治疗黑色素瘤脑转移。
“生物世界”公众号 - 肿瘤，干细胞疗法 - 2023-06-06
全球首个结晶样视网膜变性基因疗法I/II期临床入组完成
针对结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy, BCD）的治疗，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的核心产品之一VG
天泽云泰 - 基因治疗，结晶样视网膜变性 - 2023-09-21
首个现货型基因编辑干细胞疗法omidubicel获FDA批准
一周前，FDA批准了Gamida Cell公司的细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，这是癌症患者细胞治疗领域的一项重要进步。同种异体干细胞移植是血液癌症的常见治疗方法。涉及到将健康供
阎影 - 干细胞疗法，基因编辑 - 2023-04-26
杜氏肌营养不良症基因疗法FDA听证会实录，历史首次！
FDA于2023年5月12日召集外部专家会议，审查Sarepta Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的实验性基因疗法的临床数据。这场为期一整天的会议事关重大。STAT跟踪报道了
同写意 - 杜氏肌营养不良症，FDA听证会 - 2023-05-18
《新英格兰杂志》：进行性肌营养不良增强肌肉的基因疗法
新型的载体可以极大地增加在许多肌肉疾病中开发安全有效的基因治疗前景，可用来改变当前涉及肌肉疾病的基因治疗。
网络 - 基因疗法，脊髓性肌萎缩症 - 2023-04-14
Molecular Therapy：腺相关病毒（AAV）基因疗法首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力
这项研究证明了人类遗传性听力损失或可通过基因疗法进行治疗，同时为开发AAV2-hTMPRSS3基因疗法治疗DFNB8患者奠定了基础，可作为一种独立的疗法或与人工耳蜗植入相结合疗法。
MedSci原创 - AAV，腺相关病毒 - 2023-05-29
刘小红主任谈DMD：多学科管理为治疗基石，3种基因疗法推进上市实为后盾！
本期专访有幸邀请到来自西安交通大学第一附属医院儿科刘小红主任，让我们一起倾听他对杜氏肌营养不良症诊疗的感悟与思考。
网络 - 2023-06-20
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
FDA批准的首款外用基因疗法、首款可重复给药的基因疗法，也是首款用于治疗营养不良大疱性表皮松解症（DEB）的基因疗法。
“生物世界”公众号 - 基因疗法 - 2023-05-20
最新Nature系列综述：针对肿瘤基因驱动非小细胞肺癌患者颅内转移的新疗法和评价标准
作者总结了已批准用于具有特定驱动因素改变的NSCLC患者的靶向治疗的血脑屏障外显率的可用临床前证据，以及接受这些药物的患者的临床颅内反应率。
BioMed科技 - 非小细胞肺癌 - 2023-08-21
FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期
血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突
MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13
Nature Nanotechnology：平渊/魏炜团队开发非侵入激活肿瘤内基因编辑技术，改善实体瘤细胞疗法
该研究开发了一种非侵入性基因编辑技术，可以通过非侵入手段（近红外光或聚焦超声）激活实体瘤的凋亡抵抗基因编辑，并同时调控实体瘤物理和免疫微环境，显着提升了多种过继性T细胞（ACT）疗法对实体瘤的疗效。
“ 生物世界”公众号 - 基因编辑技术，实体瘤细胞疗法 - 2023-05-20
李明教授：希望有更多同仁共同研发新的非病毒载体基因疗法，为“蝴蝶宝贝”带来振奋人心的好消息
本期，特邀复旦大学附属儿科医院李明教授，谈一谈他对遗传性大疱性表皮松解症（epidermolysis bullosa，EB）的思考。
MedSci原创 - 遗传性大疱性表皮松解症 - 2023-06-20
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