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诺华的天价Zolgensma,在欧洲获批治疗脊柱性肌肉萎缩症

一年前,Zolgensma在美国获得批准,成为世界上最昂贵的药物,每位患者的价格为210万美元。

MedSci原创 - 基因疗法Zolgensma,脊柱性肌肉萎缩症 - 2020-05-20

SCI ADV:AAV可解决骨关节炎和肥胖问题

肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎(OA)的发展中起着关键作用;因此,针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。

MedSci原创 - 骨关节炎,肥胖,基因疗法,AAV - 2020-05-18

Ultragenyx宣布其AAVDTX401,用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答,并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。

MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401,Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17

初创公司Kriya获得8050万美元的A轮融资,开发糖尿病和严重肥胖症的

Kriya的最初产品线包括多种于AAV的,用于治疗包括1型糖尿病、2型糖尿病和严重肥胖症在内的代谢疾病。

MedSci原创 - 糖尿病,基因疗法,肥胖症 - 2020-05-13

FDA授予AAVPBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

PBGM01是一种AAV,通过将编码β-gal的GLB1递送到大脑,来降低GM1神经节苷脂的积累,从而逆转神经元毒性。

MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症,基因疗法PBGM01,"孤儿药"称号 - 2020-04-22

欧洲药品管理局:授予MB-107慢病毒治疗X连锁严重综合免疫缺陷病的先进疗法分类

Mustang是一家临床阶段的生物制药公司,致力于使用细胞和治疗血液学肿瘤、实体瘤和罕见遗传病。

MedSci原创 - MB-107,X连锁严重综合免疫缺陷病 - 2020-04-21

Janssen的遗传性视网膜疾病AAV-RPGR,获得欧洲药品管理局PRIME称号

Janssen宣布,欧洲药品管理局(EMA)已为其腺相关病毒(AAV)-RPGR基因治疗产品授予优先医学(PRIME)和高级治疗药物(ATMP)称号,用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎(XLRP)。

MedSci原创 - Janssen,遗传性视网膜疾病,基因疗法,AAV-RPGR,欧洲药品管理局,PRIME称号 - 2020-03-06

Gaucher病的AAV取得新进展

Freeline是一家致力于的生物技术公司,近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。

MedSci原创 - Gaucher病,AAV基因疗法,β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13

抑癌Oncoprex与Osimertinib联合治疗非小细胞肺癌(NSCLC)

Genprex是一家临床阶段的基因治疗公司,利用独特的、非病毒性的专有平台将肿瘤抑制基因传递给肿瘤细胞,Genprex专注于Oncoprex™基因治疗计划,并优先开发Oncoprex与Osimertinib联合治疗非小细胞肺癌(NSCLC)。

MedSci原创 - osimertinib,抑癌基因疗法,Oncoprex - 2020-02-06

URO-902治疗膀胱过度活动症:I期临床试验取得积极结果

Urovant Sciences今日宣布,两项双盲、随机、安慰剂对照I期临床试验显示,URO-902治疗女性膀胱过度活动症(OAB)具有安全性和有效性。

MedSci原创 - 膀胱过度活动症,基因疗法,URO-902 - 2020-02-05

治疗充血性心衰:NAN-101的I期临床试验已开始

临床阶段的腺相关病毒(AAV)基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)今日宣布,NAN-101的I期临床试验中的首位患者已接受治疗。

MedSci原创 - 充血性心衰,NAN-101,基因疗法,PP1 - 2020-02-05

干细胞治疗6名罕见血液遗传病患者

慢性肉芽肿病(chronic granulomatous disease, CGD)是一种非常罕见的、危及生命的原发性免疫缺陷症(发病率为1/20万), 其最常见的类型是X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD,占比为60%-65%),少数为常染色体隐性遗传慢性肉芽肿病(CGD)。主要临床症状为:幼年发病(多在2岁以内,少数可晚至10岁以后),常以反复发作致命性细菌或真菌感染为突出表现。感染主要发生在淋巴结

BioWorld - 干细胞基因疗法 - 2020-02-04

BioMarin计划为其A型血友病Valrox,定价为200万至300万美元

BioMarin Pharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的实验性A型血友病Valrox(valoctocogene roxaparvovec

MedSci原创 - BioMarin,A型血友病,基因疗法,Valrox,定价200万至300万美元 - 2020-01-18

蓝鸟生物宣布在德国推出一次性的ZYNTEGLO(编码βA-T87Q-globin的自体CD34 +细胞),用于治疗输血依赖性β-地中海贫血

蓝鸟生物宣布在德国推出ZYNTEGLO(编码βA-T87Q -globin基因的自体CD34 +细胞),这是一种仅需注射一次的,用于12岁及以上非β0 /β0型、可进行造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原

MedSci原创 - 蓝鸟生物,一次性的基因疗法,Zynteglo,编码βA-T87Q-globin基因的自体CD34,+细胞,输血依赖性β-地中海贫血 - 2020-01-16

英国首位患者在NHS内接受诺华的Luxturna治疗先天性黑蒙病

英国国家医疗服务体系(NHS)表示,作为其长期计划的一部分,诺华公司的Luxturna(voretigene neparvovec)将用于首位遗传性视网膜疾病-莱伯先天性黑蒙病(LCA)患者以恢复视力

MedSci原创 - 英国,先天性黑蒙病,NHS,诺华,Luxturna,基因疗法 - 2020-02-20

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