国外罕见病药物入华提速：可有条件批准上市再补做研究
近日，全球首个治疗庞贝氏病的首个罕见病药物“美而赞”（注射用阿糖苷酶α），在上市十年后，宣布正式进入中国大陆市场。“此次美而赞的获批，是通过CFDA（国家食品药品监督管理局）免三期临床试验（的政策），获准进入中国大陆市场的。”美而赞的研发方——跨国药企赛诺菲特药部负责人向记者表示。就在美而赞宣布在中国大陆上市的前夕，5月11日，国家食品药品监督管理局（CFDA）发布了关于征求《关于鼓励药品医疗器械
澎湃新闻 - 罕见病药物，上市 - 2017-05-16
“生而不凡·驭梦飞翔” 儿童糖尿病患者演讲特训营在京举办
2019年8月18日，由北京病痛挑战公益基金会发起的“生而不凡·驭梦飞翔”儿童糖尿病患者家庭演讲特训营和演讲盛典在北京召开，来自全国各地的1型糖尿病患儿家庭齐聚一堂，通过演讲的方式分享了自己科学抗糖的经验，传递积极管理疾病、面对生活的勇气，同时也呼吁社会给予儿童1型糖尿病患者更高的关注和理解。与会嘉宾就儿童1型糖尿病的社会援助展开圆桌讨论（由左至右分别为：上海市罕见病防治基金会理事长、国家卫健
生物谷 - 糖尿病 - 2019-08-19
报告关注黏多糖贮积症患者：确诊、治疗面临多重困境
超四成患者确诊后未接受任何治疗、超半数生活不能完全自理、特异性治疗药物价格昂贵……15日，国内首个黏多糖贮积症患者生存报告发布，披露了这一罕见病患者群体面临的生存现状。
中国新闻网 - 黏多糖贮积症 - 2020-05-15
食人间烟火 沪五家医院开出罕见病专科门诊
“瓷娃娃”、“不食人间烟火的天使”这些美丽名字，都是一种罕见病名称。每年2月的最后一天是国际罕见病宣传日，2月28日，上海市卫生计生委发布了“上海市罕见病诊治中心”和第一批“上海市罕见病专科门诊”。为提升本市罕见病的诊断和防治工作水平，经综合评审确定，上海交通大学医学院附属新华医院为“上海市罕见病诊治中心”、上海市儿科医学研究所为“上海市儿童罕见病诊治中心”。首批“上海市罕见病专科门诊”同时出炉
新闻晨报 - 上海，医院，罕见病 - 2018-03-01
赛诺菲携3款罕见病新药亮相进博会: 为法布雷病、血友病及黏多糖贮积症患者带来新希望
2019年11月6日 ，全世界已知的罕见病约有7000种，但其中只有约6%的疾病有药可治。“去世前，希望能够用上一次药”是很多罕见病患者短暂生命中的唯一期盼。作为罕见病治疗领域的先行者和领导者，赛诺菲在第二届中国国际进口博览会上带来了三款罕见病领域的创新药物，以期助力中国法布雷病、B型血友病及黏多糖贮积症Ⅰ型患者直面健康挑战，绽放生命的希望。先行探索，积极推动罕见病药物可及性罕见病，又称孤儿病，是
医谷 - 赛诺菲，罕见病 - 2019-11-06
困境中的庞贝氏症患者：需终身用药，成人每年花费两三百万元
欣雨还是走了。感冒发烧送到医院后，得知基础病为庞贝氏症，医院直接将欣雨拒之门外。没有医生指导，没有药物治疗，孩子的呼吸没有了，欣雨妈妈就掐她的虎口、人中，直到她缓过气来。在生与死的边缘挣扎了三天三夜，欣雨合上了眼。走的那天，她正好满9个月。欣雨不是唯一一个。从2014年至今，确诊并接受治疗的庞贝婴儿型患者去世27人；成人型患者7人，其中持续用药患者为零。“我已经倾尽全力。”欣雨妈妈借遍了亲戚的
北京青年报“深一度” - 医疗，庞贝氏症，困境 - 2017-10-12
罕见病患者的好消息！21个罕见病药品下月降税
国务院近日提出，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。虽然具体降税药品清单尚未公布，但是对全国2000多万罕见病患者来说，这无疑是一个好消息。首批降税的21种罕见病药品清单虽然还未正式发布，但专家透露，去年11月，国家药品监督管理局和国家卫健委就已经遴选出了48个临床急需境外新药，包括21种罕见病药物。戈谢
央视网 - 罕见病，患者，降税 - 2019-02-18
上海成立首批罕见病诊治中心和专科门诊
上海市卫生计生委28日宣布，成立首批“上海市罕见病诊治中心”“上海市儿童罕见病诊治中心”以及“上海市罕见病诊治门诊”，更多地整合学科资源，让罕见病患者的求医之路可以顺畅一些。
仇逸 - 上海市罕见病诊治中心，上海市，李定国 - 2018-03-01
整合罕见病防治资源 提升罕见病诊治能力
中国罕见病联盟正式成立。联盟选举北京协和医院赵玉沛院长担任理事长，北京协和医院张抒扬副院长担任副理事长、秘书处秘书长。联盟的成立，旨在促进罕见病临床、科研与孤儿药开发的协同创新，推动我国生物医药发展和医学技术进步。
北京协和医院 - 罕见病，防治资源，诊治能力 - 2018-10-30
国际罕见病日专题|我国首部《罕见病诊疗指南（2019年版）》发布
2019年2月27日，在国际罕见病日即将到来之际，由中国罕见病联盟、北京协和医院、中国医药创新促进会共同主办的“罕见病药物评估和市场准入研讨会”在北京召开。会议主要围绕罕见病与孤儿药方向药物经济学当下研究的主要框架、国内外研究进展以及如何制定适合中国国情的罕见病卫生技术评估方法与体系展开探讨。同期举行了我国首部《罕见病诊疗指南（2019年版）》发布会。研讨会由中国罕见病联盟副秘书长、中国医药创新促
网络 - 罕见病诊疗 - 2019-03-05
因为有爱，所以同行：2019年中国罕见病大会顺利闭幕——关注每一个“生而不凡”的精灵
2019年10月19-20日，由中国罕见病联盟主办，中国医药创新促进会和北京协和医院联合承办的罕见病权威大会“2019年中国罕见病大会”在北京顺利举行。大会吸引了近1600余人的参与。中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康主持大会开幕式。 2019年中国罕见病大会留给我们的是感动： 是温情： 还留下了罕见病患者群体对治愈自身疾病的殷切期望以及在我国罕见病领域孜孜
生物谷 - 罕见病 - 2019-10-22
罕见病日｜从戈谢病治疗20年看罕见病救助，困难究竟在哪？
比起常见病、慢性病，另有一些患者，在很长一段时间，连自己得的是什么病都不知道。误诊率高，确诊难，诊断时间长，即使确诊可能也无药可用，即使“幸运”的有药可用，也会面临高额的治疗费用，很多人不得不因此放弃治疗，坚持下来的家庭很多因病快速致贫、返贫——这就是“罕见病人”普遍面临的困境。罕见病是人类疾病史上唯一以发病率/患病率/患病人数为界定标准的综合病种，但事实上，罕见病并不罕见。按官方数据，中国罕
澎湃新闻 - 罕见病，戈谢病，救助 - 2019-03-01
MedSci科室讲座——上海新华医院消化内科
2011年8月9日，MedSci应上海新华医院消化内科邀请，做了题为《如何将临床资料转化为高质量论文》的SCI专业知识交流会，从课题的选题、基金申请、课题实施写作发表整个流程与科室医生进行交流与探讨。 关于新华医院消化内科 &
MedSci原创 - 消化科，讲座 - 2011-08-10
孤独的中国孤儿药
罕见病发展中心主任黄如方 “这是最坏的时代，也是最好的时代。”在9月18日召开的2015第四届中国罕见病高峰论坛上，罕见病发展中心主任黄如方这样描述中国罕见病领域的发展现状。 几乎没有针对罕见疾病专门的医学科研基金，没有完备的孤儿药市场准入激励机制，也没有全国性的医疗保障体制，罕见病立法在中国政策层面阻碍重重。 这是最坏的时代。 把欧洲、日本、美国已经有效的治疗药物引入中国，使中
生物谷 - 孤儿药 - 2015-10-13
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