Nature Neuroscience：新型AAV变体，突破血脑屏障，且不在肝脏富集
血脑屏障（BBB）是指脑毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障，和由脉络丛形成的血浆和脑脊液之间的屏障，仅允许特定类型的分子从血流进入大脑神经元和其他周围细胞。
“ 生物世界”公众号 - 血脑屏障，AAV变体 - 2021-12-16
Nature子刊：新型AAV变体，突破血脑屏障，且不在肝脏富集
随着日益严重的人口老龄化问题，阿尔茨海默病、亨廷顿症、帕金森病等神经退行性疾病正在快速增长，脑部疾病的治疗面临严峻挑战，因此，迫切需要有效突破血脑屏障的药物递送策略。
网络 - 血脑屏障 - 2021-12-28
Cell：新型AAV变体，高效靶向T细胞，加速基因工程T细胞疗法开发
该研究在AAV6的基础上进化出了一种能够高效转导小鼠T细胞的AAV变体Ark313，并通过CRISPR全基因组筛选确定了QA2是Ark313高效转导的重要因素。
生物世界 - T细胞疗法，AAV - 2023-01-16
一种进化的AAV变体能够对小鼠T细胞进行高效转导
该研究采用结构引导进化方法进化出AAV变体Ark313，该变体源于AAV6，在小鼠T细胞中表现出高转导效率。研究发现Ark313可以用于瞬时基因传递和精确的基因组工程。
iNature - T细胞，AAV - 2023-01-19
Nature BE：突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗
相信大家对血脑屏障（BBB）这个名词并不陌生，通俗来讲，血脑屏障就是大脑的“大门”。大脑作为人体的“机密重地”，掌控着人体的多项重要功能。
“生物世界”公众号 - 脑肿瘤，血脑屏障 - 2022-10-24
AAV基因治疗Krabbe病，100%有效
近日，Forge Biologics在欧洲基因治疗协会（ESGCT）第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法
MedSci原创 - 基因治疗，Krabbe病，AAV基因疗法 - 2022-10-17
Nat Commun：利用AAV测更精确靶向肿瘤
近日，来自著名国际期刊nature communication在线发表了德国科学家一项最新研究成果，他们利用腺相关病毒靶向细胞表面受体，对细胞进行特异性基因修饰，并通过体内实验证明，这种方法可以实现对靶向细胞的精确制导，无脱靶效应。这项研究为特异性靶向细胞进行基因修饰提供了一种精确可行的方法。 研究人员发现靶向受体的腺相关病毒载体能够在体外和体内对罕见细胞类型进行基因修饰，实现精
生物谷 - AAV，分子，机制 - 2015-02-13
哪些疫苗仍然对 delta 变体有效？
最近的数据表明，疫苗可有效预防由需要住院治疗的 delta 变体引起的严重新冠肺炎。
MedSci原创 - delta，Delta 变体 - 2021-06-25
Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展
Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司，近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。
MedSci原创 - Gaucher病，AAV基因疗法，β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13
Vaxzevria针对Omicron变体，取得初步积极数据
近日，阿斯利康 (AstraZeneca) 报告了其疫苗Vaxzevria针对Omicron变体的试验数据。
MedSci原创 - Omicron突变株，Vaxzevria - 2022-01-16
PNAS：AAV2 / 9病毒疗法延迟ALS疾病发作
超氧化物歧化酶（SOD1）的突变引起肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种神经退行性疾病，其特征在于上运动神经元和下运动神经元的丧失。
MedSci原创 - AAV，ALS - 2019-07-06
新冠热点：全球各国奥密克戎流行的是什么亚变体？下一个亚变体将是什么？我国接下来会流行什么亚变体？
在澳大利亚，BR.2.1和XBF在竞争中占优势，超越了BQ.1和BN.1.3
MedSci原创 - 奥密克戎 - 2022-12-14
Cancer Cell：AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
他们使用一种可特异性感染大脑血管的腺相关病毒（AAV）载体，使它们表达一种名为LIGHT的因子。
“生物世界”公众号 - 脑肿瘤，免疫系统 - 2023-05-15
Science Translational Medicine：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，大约
“生物世界”公众号 - 动物模型，DMD基因 - 2023-01-12
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