NEJM：靶向miR-122，有望用于丙肝治疗（Phase IIa)
丙型肝炎病毒(HCV)的稳定性和传播依赖于HCV基因组与肝表达的microRNA-122 (miR-122)之间的功能性相互作用。miravirsen是锁定核酸-DNA硫代修饰反义寡核苷酸，靶标是miR-122，它可与miR-122形成高度稳定的杂交双链，从而抑制其功能。 加拿大多伦多胃肠病研究室的HCV RNA
MedSci原创 - miravirsen，miR-122，丙肝 - 2013-04-05
诺华眼科新药RTH258 II期临床疗效媲美拜耳Eylea
眼科护理的全球领导者——诺华旗下眼科单元爱尔康（Alcon）近日在美国亚利桑那州斯科茨代尔举行的第38届黄斑学会会议（Annual Macula Society Meeting）上公布了老年黄斑变性（AMD）新药RTH258第二个II期临床研究的数据。数据显示，改善视力方面，RTH258疗效及安全性媲美Eylea；同时，相比Eylea，RTH258具有降低给药频率并减少治疗负担的潜力。根据这些
生物谷 - 新药，眼科 - 2015-03-03
AJKD：研究显示低钠浓度透析液对血液透析患者的影响
近日，国际杂志American Journal of Kidney Diseases在线刊登了国外研究人员的最新研究成果“Effect of Lowering Dialysate Sodium Concentration on Interdialytic Weight Gain and Blood Pressure in Patients Undergoing Thrice-Weekly In-c
MedSci原创 - 低钠，血液透析 - 2012-02-25
NEUROLOGY ：偏头痛在先兆期已经出现头痛症状
偏头痛先兆常被看作是偏头痛的头痛发作前的一个特定时期。美国加州大学神经科头痛研究与治疗计划的Jakob M. Hansen博士等人通过研究发现：很多偏头痛发作的头痛症状在先兆期中已经出现。相关论文发表在Neurology杂志2012年10月31日在线版上。 研究人员前瞻性收集头痛和其他症状相对先兆的时程，并将其作为临床试验的一部分。从16个中心纳入267位患者
NEUROLOGY - 偏头痛，头痛 - 2012-12-10
PLoS ONE：频繁倒时差或影响生育
在一项最新研究中，科学家将刚刚交配成功的实验小鼠有规律地暴露在人造日光中。随后，每隔5到6天，研究人员便会把这些噬齿动物接触日光的时间往前调6个小时，这相当于从芝加哥乘飞机到伦敦要倒的时差。 在经过四次轮换之后，只有22%的受孕小鼠成功生产，而在对照组里，成功率达到了90%。 这些“鼠妈妈”也许已经将怀着的胎儿重新“吸收”掉了，或者是受精卵可能压根就没着床。5月
中国科学报 - 生育 - 2012-05-29
Lancet：基因治疗无脉络膜症临床研究获进展（Phase 1/2)
无脉络膜症（choroideremia），又称全脉络膜血管萎缩、进行性脉络膜萎缩、进行性毯层脉络膜萎缩。由Mauthner于1872年首次报道，最初从眼底的表现观察到与原发性视网膜变性有所不同，认为是脉络膜的缺失。经过长期观察发现，脉络膜与色素上皮并不是先天性发育不良而是后天进行性消失，故又称为进行性RPE（视网膜上皮色素细胞，retinal pigment epitheliu
MedSci原创 - 基因治疗，无脉络膜症 - 2014-01-19
基因治疗成功控制乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征（phase 1/2）
uniQure N.V. 19日宣布AMT-110治疗乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征（Sanfilippo B Syndrome ）1/2期临床研究结果。NAGLU基因经AAV5载体运输至中枢神经系统成功，成功用于乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征的治疗。4名患者脑脊液中NaGlu蛋白活性从0至3月后增至14-17%，持续效果至12月。4名患者年龄在20-53岁。这项研究显示，AAV5病毒载体携带基因NaGl
MedSci原创 - 基因治疗，综合征 - 2015-09-20
2014年全球药物研发热门靶点
周末看了一下Novartis, Merck, Sanofi, Pfizer, Glaxosmithkline, Bristol-Myers Squibb, Johnson & Johnson, Roche, Boehringer Ingelheim, Takeda, Amgen, AstraZeneca, AbbVie, Eli Lilly几家公司的pipeline，2014年药物研发主要
新浪博客 - 全球药物研发，热门靶点，2014 - 2014-02-24
NIH悬赏10万美元，寻求单细胞分析解决方案
细胞是生物体结构和生命活动的基本单元。在单个细胞水平上进行研究，可以获得反映细胞生理状态和过程的更准确、更全面的信息，还可以使人们能更好地了解细胞群体中某些特殊的细胞功能，更深入地认识细胞个体差异、细胞间相互作用和信息传递以及神经递质、药物或毒物刺激的生理影响等更深层次的信息。因此，单细胞分析技术的研究与发展具有重要意义，已成为分析科学中的一个新兴的前沿领域。NIH悬赏10万美元，寻求单细胞分
科学网博客 - 单细胞，分析科学 - 2014-08-18
ASCO有关临床试验的摘要投稿指南
Phase III TrialsInclude the four sections previously described for all abstracts (Backgroun
MedSci原创 - ASCO，试验 - 2014-06-02
ASCO 2013：一线治疗之Nintedanib对索拉非尼的头对头临床试验
Open-label, phase I/randomized, phase II trial of the triple angiokinase inhibitor, ninted
dxy - ASCO，Nintedanib，索拉非尼 - 2013-06-06
索拉非尼不能延长HER2阴性乳腺癌患者无进展生存期（RESILIENCE研究）
拜耳（Bayer）和安进（Amgen）旗下Onyx制药7月24日公布了有关抗癌药多吉美（Nexavar，通用名：sorafenib，索拉非尼）的一项III期研究(RESILIENCE)的数据。该项研究是一项随机、双盲、安慰剂对照III期研究，在537例既往对紫杉类药物（taxane）有抵抗或治疗失败、同时对蒽环类药物（anthracycline）有抵抗或治疗失败或不适于进一步的蒽环类药物治疗的
生物谷 - 索拉非尼，乳腺癌，Ⅲ期试验，HER2 - 2014-07-28
Aerie治疗青光眼药物二期研究取得良好结果
Aeire制药公司最近宣布公司开发的治疗青光眼组合药物疗法Roclatan临床二期研究取得良好结果。公司即将着手准备即将进行的临床三期研究。Roclatan疗法主要是由Aerie公司处于研发阶段的药物Rhopressa和辉瑞公司治疗青光眼的长效药物latanoprost（Xalatan）组成。在这次为期28天有近300名患者参加的二期研究中，这一疗法表现出比latanoprost更令人满意的疗效。
不详 - 药物，青光眼 - 2014-06-27
Lancet Oncol：CH5424802对ALK重排晚期非小细胞肺癌治疗有效
目前，克里唑蒂尼是唯一被批准用于ALK重排非细胞肺癌（NSCLC）治疗的药物。而CH5424802是现有的选择性口服ALK抑制剂，来自日本Kyushu国立医院肿瘤中心的Takashi Seto等为了研究CH5424802的有效性和安全性而设计了相关研究，他们的研究结果发表在Lancet Oncol 4月的在线期刊上。 本研究为针对CH5424802的多中心、单队列、开放式标签、1-2期临床研究，
dxy - CH5424802，ALK重排，非小细胞肺癌 - 2013-05-14
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