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<font color="red">RNA</font><font color="red">靶向</font>基因激活疗法

RNA靶向基因激活疗法

RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。

小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08

<font color="red">靶向</font><font color="red">RNA</font>的抗癌药物！

靶向RNA的抗癌药物！

“在现代制药纪元里，RNA是‘非主流’的药物靶标。事实上，我们发现一些已知药物的作用方式恰恰是与RNA结合，”Scripps研究所教授、化学家Matthew D. Disney博士说。“我们发现了广泛的RNA结合类药物。有理由相信，以RNA作为靶点亦是药物研发的一个可行出路。”

生物通 - RNA靶向，抗癌药物，报道 - 2018-07-12

PNAS：突破血脑屏障，<font color="red">靶向</font>致病<font color="red">RNA</font>，<font color="red">治疗</font>渐冻症和痴呆

PNAS：突破血脑屏障，靶向致病RNA，治疗渐冻症和痴呆

该研究发现了一种候选小分子药物，能够突破血脑屏障，选择性消除导致渐冻症和额颞叶痴呆的C9orf72基因的G4C2异常扩增的RNA片段，并恢复渐冻症神经元和小鼠模型的健康。

“生物世界”公众号 - 痴呆，渐冻症，血脑屏障 - 2022-11-26

<font color="red">靶向</font><font color="red">RNA</font>干扰疗法能有效减少卟啉症发作

靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作

急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acute intermittent porphyria， AIP），遗传性卟啉病（hereditary coproporphyria， HCP）和斑驳卟啉症（variegate porphyr

药明康德 - RNA干扰，卟啉症 - 2017-06-02

Cell Discovery：新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆<font color="red">RNA</font><font color="red">靶向</font><font color="red">治疗</font>

Cell Discovery：新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗

该系统能够将核内的CRISPR RNA (crRNA)转移到胞质中，实现对胞质RNA的高效靶向。

生物探索 - RNA，Cas13d，Cas13d-NCS - 2024-04-16

张锋发现<font color="red">靶向</font><font color="red">RNA</font>“新魔剪”，CRISPR家族再次壮大！

张锋发现靶向RNA“新魔剪”，CRISPR家族再次壮大！

近日，发表在Molecular Cell杂志上题为“Cas13b Is a Type VI-B CRISPR-Associated RNA-Guided RNase Differentially Regulatedby Accessory Proteins Csx27 and Csx28”的研究中，张锋带领的研究小组发现了两个新型的RNA靶向CRISPR系统。

生物探索 - 张锋，RNA，新魔剪，CRISPR - 2017-02-21

Cell：张锋学生带来CRISPR新工具，可<font color="red">靶向</font><font color="red">RNA</font>进行编辑

Cell：张锋学生带来CRISPR新工具，可靶向RNA进行编辑

诚然，这款能对DNA进行编辑的工具有着巨大的应用潜力，但不少科学家指出，倘若想用CRISPR技术来治疗人类的疾病，光靠DNA编辑是不够的。要知道，不少疾病的根源在于RNA，这是遗传信息转为蛋白质的关键，也是不少基因调控的核心。

学术经纬 - CRISPR，RNA，阿兹海默病 - 2018-03-18

小分子<font color="red">RNA</font><font color="red">靶向</font>疗法热潮渐起，全球制药巨头纷涌而至

小分子RNA靶向疗法热潮渐起，全球制药巨头纷涌而至

2020年8月，Evrysdi（risdiplam）获FDA批准上市，此后，Evrysdi在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗市场的份额不断增加，第三季度累计销售额达890万美元。

医药魔方 - RNA靶向治疗 - 2021-01-21

Nature Neuroscience：段文贞团队等使用CRISPR-Cas13d<font color="red">靶向</font><font color="red">RNA</font>，<font color="red">治疗</font>亨廷顿舞蹈症

Nature Neuroscience：段文贞团队等使用CRISPR-Cas13d靶向RNA，治疗亨廷顿舞蹈症

虽然亨廷顿症病因明确，但目前尚无有效方法治疗、延缓或改善疾病的发作和发展。

“生物世界”公众号 - 亨廷顿症，段文贞 - 2022-12-16

阿斯利康11.5亿美元布局<font color="red">RNA</font>修饰蛋白<font color="red">靶向</font>疗法，强化肿瘤领域布局

阿斯利康11.5亿美元布局RNA修饰蛋白靶向疗法，强化肿瘤领域布局

6月4日，阿斯利康宣布将向Accent Therapeutics支付5500万美元的预付款来获取Accent在

医药魔方Pro - 阿斯利康，肿瘤领域 - 2020-06-09

<font color="red">靶向</font><font color="red">RNA</font>效果比肩诺奖研究

靶向RNA效果比肩诺奖研究

今日，知名华人学者张锋教授与他的团队在《自然》杂志上在线刊登了一篇论文，介绍了CRISPR系统的新应用——靶向哺乳动物细胞的RNA。这一应用能特异性抑制哺乳动物细胞中的基因转录产物，效果与2006年的诺贝尔奖研究“RNA干扰”并无明显区别。这一突破性的工具对基础科研有着重要意义。

药明康德 - CRISPR，靶向，RNA - 2017-10-05

<font color="red">靶向</font><font color="red">治疗</font>开启局部晚期肺癌<font color="red">治疗</font>“新模式”，<font color="red">靶向</font>-手术-<font color="red">靶向</font>降低61%肺癌复发风险

靶向治疗开启局部晚期肺癌治疗“新模式”，靶向-手术-靶向降低61%肺癌复发风险

26.303）在线发表了由广东省人民医院吴一龙教授和钟文昭教授牵头的全国17家中心参与，历时八年的随机对照II期临床研究EMERGING（CTONG1103）研究结果，探究了新辅助厄洛替尼（特罗凯）靶向对比含铂双药化疗治疗表皮生长因子受体

肿瘤资讯 - 靶向治疗，晚期肺癌，治疗，复发风险 - 2019-06-18

罗伯特·兰格创立非编码<font color="red">RNA</font>疗法公司，引领<font color="red">RNA</font>导向<font color="red">治疗</font>新革命

罗伯特·兰格创立非编码RNA疗法公司，引领RNA导向治疗新革命

罗伯特·兰格（Robert Langer）是麻省理工学院（MIT）享有最高荣誉的教授之一，并参与创建了40多家成功的生物技术公司，其中就包括成功研发出首个mRNA疫苗的Moderna公司

“生物世界”公众号 - 肿瘤，非编码RNA - 2022-03-02

长非编码<font color="red">RNA</font>疗法<font color="red">治疗</font>肺癌

长非编码RNA疗法治疗肺癌

通过降低特定RNA分子的活性，研究人员已经治愈了40-50%小鼠的肺部肿瘤。然而这项结果仅仅代表了长非编码RNA治疗肿瘤研究中的冰山一角，在该领域中，633种新型生物标志物已被确定可用于14种癌症的治疗。

MedSci原创 - 长非编码RNA，肺癌，生物标记物 - 2018-03-04

Science Translational Medicine：<font color="red">靶向</font>LINE-1 <font color="red">RNA</font>可改善早衰综合征的衰老表型

Science Translational Medicine：靶向LINE-1 RNA可改善早衰综合征的衰老表型

早衰综合征（Progeroid syndromes），包括Hutchinson-Gilford早衰综合征和Werner综合征，会导致儿童和青少年加速衰老。患者不仅会出现令人惊讶的衰老外貌，还会出现与老

“生物探索”公众号 - 早衰综合征，LINE-1 - 2022-10-06

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