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基因疗法独领风骚,引无数巨头竞折腰!跨国药企积极布局为哪般?

基因疗法独领风骚,引无数巨头竞折腰!跨国药企积极布局为哪般?

“大药厂”多年来一直致力于生产琳琅满目的创新型药物。对于他们而言,基因疗法可能是诞生下一个“奇迹”的地方。基因疗法,顾名思义,就是用正常基因取代有缺陷基因的一种治疗方式,目前已经成为数百种遗传性疾病的潜在治疗方法,比如血友病和肌肉萎缩症等。

医药魔方 - 基因疗法,药物 - 2019-03-27

Nat Med:姜还是老的辣!两篇论文证明:“老牌”基因编辑技术纠正小鼠的线粒体DNA突变

Nat Med:姜还是老的辣!两篇论文证明:“老牌”基因编辑技术纠正小鼠的线粒体DNA突变

线粒体作为细胞能量的“供应站”,有着独立于细胞核的遗传物质——线粒体DNA(mtDNA)。mtDNA可能会携带导致疾病的突变并带来毁灭性的结果,对此,基因编辑可能是一种补救的方法。近日,两篇最新研究发现,在治疗线粒体DNA突变上,被誉为具有潜在革命性医疗工具的基因编辑工具CRISPR似乎毫无用武之地。相比之下,“老牌”基因编辑工具TALENs和ZFNs或可以纠正小鼠体内的线粒体DNA突变。

生物探索 - 线粒体DN,突变,基因编辑,TALENs,ZFNs - 2018-10-07

Science:CAR-T细胞疗法最新进展

Science:CAR-T细胞疗法最新进展

CAR-T细胞疗法属于过继性T细胞转移(adoptive T-cell transfer,ACT)的一种,这是输血医学的一个新领域,涉及淋巴细胞回输以实现抗肿瘤,抗病毒或抗炎作用。该领域从临床前研究到临床应用一直得到快速发展,去年我们见证了两款CAR-T细胞疗法的上市,用来治疗白血病和淋巴瘤。作为第一款上市的CAR-T细胞产品Kymriah的主要研发人员,宾夕法尼亚大学的Carl June教授等人

药明康德 - CAR-T,免疫治疗,癌症 - 2018-04-11

Science:30年来基因编辑技术发展!

Science:30年来基因编辑技术发展!

在20世纪80年代始,基因编辑技术开始不断发展。而在CRISPR基因编辑技术横空出世之后,基因编辑技术有了突飞猛进的发展。而在近日,《Science》发表长文,列出了近年来基因治疗史上的一些重要突破。

转化医学网 - 基因治疗,进展,未来 - 2018-01-13

深度报告:基因编辑改写人类的未来

深度报告:基因编辑改写人类的未来

基因编辑编年史可以追溯到30年前,第一次基因编辑是在酵母细胞实验中完成。但是直到过去五年,随着CRISPR技术出现并且迅速成为目前最受欢迎的基因编辑手段,诞生于上世纪70年代末的重组DNA技术才真正被视为在人类新药研发中取得了革命性进步。

药明康德 - 基因编辑,人类未来,CRISPR - 2017-09-28

专家详解基因编辑:“定制婴儿”,你能接受吗

专家详解基因编辑:“定制婴儿”,你能接受吗

基因编辑技术被认为可用来定制“完美人体”,但在应用层面面临许多伦理问题。新华社发如果一位医生告诉你,在婴儿出生以前,就可以采用基因编辑技术,根据你的意愿为其“定制”发色、肤色,乃至智商——你会认为这是一个好主意吗?自诞生以来,基因编辑技术既给人类带来了前所未有的惊喜,也引起了不小的争议。那么,基因编辑技术原理是什么?最新研究进展如何?这把“神奇的剪刀”究竟有什么用?让我们来听听北京大学生命科学

人民日报 - 基因编辑,定制 - 2017-03-19

Nature深度好文:女神告诉你,CRISPR让CAR-T继续“开车”

Nature深度好文:女神告诉你,CRISPR让CAR-T继续“开车”

2016年年底,来自加州大学伯克利分校的几位科学家在Nature Reviews Drug Discovery(影响因子47.12)杂志上发表了一篇题为“Cornerstones of CRISPR–Cas in drug discovery and therapy”的综述文章。CRISPR“女神”Jennifer A. Doudna教授是这篇文章的共同作者。基因组编辑工具CRISPR–Cas

生物探索 - CRISPR,CAR-T - 2017-02-14

2016年基因编辑市场将达6.08亿美元!“大玩家”都有谁?

2016年基因编辑市场将达6.08亿美元!“大玩家”都有谁?

近几年,“魔剪”CRISPR已成为生命科学领域炙手可热的基因编辑工具。上周,GEN网站发表了题为“User-Friendly Technology the Key to Gene-Editing’s Bloom”的报道,分析了近几年的基因编辑市场。文章称,2016年,基因编辑市场将达6.08亿美元。基因编辑技术(包括ZFNs、TALENs和CRISPR-Cas9)在许多领域具有商业应用价值,如开发

生物谷 - 转化医学 - 2016-11-15

哈佛“大神”最新Cell:“魔剪”CRISPR为何越来越“牛”?

哈佛“大神”最新Cell:“魔剪”CRISPR为何越来越“牛”?

上周,“中国进行全球首个基于CRISPR的临床试验”、“CRISPR首次实现可任意编辑非分裂细胞”两条新闻让这一颠覆性的技术再次备受瞩目。今天,小编要为大家介绍一篇最新发表在Cell杂志上的CRISPR综述,带大家了解这一技术的修炼升级过程。这一文章的通讯作者是该领域的一位“大神”——David R. Liu。David R. Liu现为哈佛大学化学与化学生物学教授、Howard Hughes

生物探索 - Cell,CRISPR,哈佛 - 2016-11-22

《科学》:给美国新任总统的六堂科学课

《科学》:给美国新任总统的六堂科学课

《科学》提出了6个目前与全球社会、经济及民生发展有关的、最重要的科学议题。 在赢得2000年美国总统大选前,乔治·布什承诺要做一个“有同情心的保守党人”,减少税收、鼓励教育、推动经济。然而他上任不久,便忙于应付2001年的恐怖袭击,以及阿富汗战争和伊拉克战争。同时,另有两个科学性事件和 9·11恐怖袭击相关。袭击发生前一个月,布什正在斟酌是否要将联邦基金用于人类胚胎干细胞提取等研究当中。

科学网/徐徐 - 美国新任总统 - 2016-11-10

大牛Nature最新综述:为免疫疗法“挑大梁”,4大方向让CAR-T更“聪明”!

大牛Nature最新综述:为免疫疗法“挑大梁”,4大方向让CAR-T更“聪明”!

8月23日,这一题为“Engineered T cells: the promise and challenges of cancer immunotherapy”的综述在线发表于Nature Reviews Cancer杂志上。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的Andrew D. Fesnak博士和Bruce L. Levine教授是这篇文章的共同通讯作者,Carl H. June教授是本文的共

生物探索 - 免疫疗法 - 2016-09-03

Cell子刊综述:解析乙肝病毒生命周期,多管齐下控制、消灭 “罪魁祸首”

Cell子刊综述:解析乙肝病毒生命周期,多管齐下控制、消灭 “罪魁祸首”

如何根除乙肝病毒?对此,科学家们想出很多招:阻断病毒入侵、破坏病毒核心DNA、解决免疫耐受性问题、抑制病毒感染邻近细胞……事实上,对乙肝病毒生命周期认知越深入,控制、消灭它们的方法和策略就越多。

生物探索 - 乙肝病毒 - 2016-08-02

80后的华人学霸张锋:开创基因编辑时代,明天他会得诺贝尔奖吗?

80后的华人学霸张锋:开创基因编辑时代,明天他会得诺贝尔奖吗?

题记——在中国度过童年时光,高中时便荣获 Intel 大奖。刚过而立之年的他,以发现CRISPR/Cas9里程碑式成果载入生物学史册。他是张锋、华人生物学界最耀眼的新星,也是诺贝尔奖的大热门。明天凌晨,他会收到来自斯德哥尔摩的电话吗? 先看看他简单的履历吧: 1983年出生中国石家庄 2004年毕业于哈佛大学化学物理专业

MedSci原创 - 诺贝尔奖,张锋,基因编辑 - 2015-10-04

中科院-汤森路透《2014研究前沿》之生物科学篇

10月27日,中科院文献情报中心与汤森路透旗下的知识产权与科技事业部联合举办《2014研究前沿》报告发布暨科学家论坛,共同发布《2014研究前沿》报告,遴选出2014年排名最靠前的100个热点研究前沿和44个新兴研究前沿。 《2014研究前沿》涉及自然科学和社会科学的10大学科领域。现公布生物科学篇如下。 生物科学 1. 热点前沿 1.1生物科学Top 10研究前沿发展态势 1.2

生物谷 - 人类基因组研究,基因编辑 - 2014-11-03

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