FDA暂时搁置了对鞘内施用SMA基因疗法Zolgensma的研究
诺华制药近日宣布，FDA暂时搁置了在鞘内施用基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）（也称为AVXS-101）的试验。该公司指出，在临床前动物研究中，基因疗法Zolgensma有时会导致神经元细胞体变性或丧失。
MedSci原创 - SMA，Zolgensma，基因疗法 - 2019-10-30
诺华的天价基因疗法Zolgensma，在欧洲获批治疗脊柱性肌肉萎缩症
一年前，Zolgensma在美国获得批准，成为世界上最昂贵的药物，每位患者的价格为210万美元。
MedSci原创 - 基因疗法Zolgensma，脊柱性肌肉萎缩症 - 2020-05-20
诺华的基因疗法Zolgensma，在日本获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者
诺华制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗两岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，儿童患者，基因疗法Zolgensma - 2020-03-20
5年随访数据证明Zolgensma基因疗法针对脊髓性肌萎缩症的安全性和有效性
START长期随访数据显示，一次剂量的Zolgensma在治疗5年后的患者体内仍然有效。
MedSci原创 - Zolgensma基因疗法，脊髓性肌萎缩症，5年随访 - 2020-03-25
III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性
Zolgensma是一种基因疗法，通过AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。
MedSci原创 - AveXis，基因疗法，Zolgensma，I型脊髓性肌萎缩症 - 2019-04-17
奥斯卡临床医疗指南：Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) (CG061)
Zolgensma针对并修复导致脊髓性肌肉萎缩症的缺失或不起作用的基因。Zolgensma是以单剂量、静脉注射的方式为2岁以下儿童提供基因替代治疗。早期恢复人类生存运动神经元基因（SMN）可能防止运动
hioscar - 脊髓性肌萎缩症，Zolgensma - 2022-10-23
两名儿童接受最贵的基因治疗药物Zolgensma治疗后死于肝功能衰竭，正在调查原因
2022年8月11日，两名儿童在接受诺华 ( NYSE: NVS ) 脊髓性肌萎缩基因治疗药物Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 治疗后
细胞与基因治疗领域 - Zolgensma，Zolgensma基因疗法 - 2022-08-12
诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma，临床试验中出现第二次死亡事件
诺华公司最近公布了其脊髓性肌萎缩症（SMA）实验性基因治疗药物Zolgensma的临时中期研究数据，该研究表示正在调查第二次试验死亡是否与治疗有关。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，基因治疗，Zolgensma - 2019-04-22
美国批准首个基因疗法
美国政府8月30日批准一种基于改造患者自身免疫细胞的疗法治疗白血病，这是第一种在美国获得批准的基因疗法。专家认为，这开辟了癌症治疗的新篇章。
健康报 - 基因疗法 - 2017-09-01
RNA靶向基因激活疗法
RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。
小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08
癫痫: 基因疗法VS细胞疗法
目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法&细胞疗法。 基因疗法 2014年1月23日的EurekAlert报告：性激素雌二醇或能阻止
不详 - 癫痫，基因疗法，细胞疗法 - 2014-01-28
1348万Zolgensma，一针治愈遗传病脊髓性肌萎缩症（SMA）
2021年11月11日国家医保目录药品谈判现场，谈判官张劲妮一句“每一个小群体都不应该被放弃”让人泪目。2022年1月1日，脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药诺西那生钠注射液（Spinraza）价格由7
网络 - 脊髓性肌萎缩症 - 2022-01-28
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