ProQR的RNA疗法在关键的遗传性眼病研究中失败
ProQR Therapeutics表示，用于治疗CEP290介导的Leber先天性黑蒙的研究性RNA疗法sepofarsen的关键 II/III 期研究未能达到其主要终点，以及任何关键的次要目标。
MedSci原创 - mRNA疗法，sepofarsen - 2022-02-14
NAT MED：反义寡核苷酸疗法改善遗传性视网膜疾病患者视力：病例报告
一名属于较大队列的患者接受了单次玻璃体内注射sepofarsen的治疗，而后进行了15个月的研究。
MedSci原创 - 家族遗传性视网膜疾病，Leber先天性黑矇 - 2021-04-15
Nat Commun：体内单碱基编辑，一次性持久治疗遗传性失明
研究显示，体内的碱基编辑可以为遗传性视网膜变性患者提供持久的视网膜保护并防止视力恶化，还能保护视网膜光感受器免于进一步变性。
“生物世界”公众号 - 基因编辑 - 2022-04-07
RNA靶向基因激活疗法
RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。
小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08
2022年Q1：失败临床研究TOP25
基于医药魔方网站行业快讯板块、NextPharma数据库以及公开信息和2022年1-3月的《临床研究月报》，筛选出25项值得关注的未达主要终点的临床研究，供大家参考。
医药魔方Pro - 临床研究 - 2022-07-02
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