FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。
MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01，"孤儿药"称号 - 2020-06-03
帕金森病基因疗法取得积极进展
今日，Voyager Therapeutics公司宣布了评估VY-AADC01治疗晚期帕金森病的1b期临床试验的积极结果。证明了一次性施用这一基因疗法可以对患者运动功能的多项测量起到持久的改善作用。
药明康德 - 帕金森，基因疗法，进展 - 2017-09-07
【盘点】NEJM 10月第四期原始研究汇总
【1】VX-659–Tezacaftor–Ivacaftor三联疗法用于携带1或2个Phe508del等位基因的囊性纤维化患者DOI: 10.1056/NEJMoa1807119近日，来自昆士兰大学等机构的科学家们研发下一代囊性纤维化穿膜传导调节蛋白（CFTR）校正剂VX-659与tezacaftor和ivacaftor联用的三联疗法（VX-659-tezacaftor-ivacaftor），用于
MedSci原创 - 2018-10-26
PTR-01（BBP-589）治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症的I/II期临床正式开展
Phoenix Tissue Repair是一家专注于开发抗不良性大疱性表皮松解症（DEB）药物的生物技术公司，近日宣布第一名患者已经进入I/II期临床研究，用以首次在人体内评价PTR-01（BBP-589）治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的可行性，PTR-01是一种用于治疗RDEB的蛋白质替代疗法。
网络 - 大疱性表皮松解症，PTR-01，BBP-589 - 2019-02-24
Science：从不同角度告诉我们，癌症免疫疗法在什么情况下才能取得显著效果？
临床上只有20%患者能对免疫疗法产生应答，究竟哪些人能从中受益？如何扩大免疫疗法的受众范围？
生物通 - 癌症，免疫疗法，患者受益 - 2018-01-05
ASGCT 2020：中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验
2020年5月15日，美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）线上年会及视觉与眼科研究协会（ARVO）线上年会上，来自中国武汉的纽福斯生
纽福斯 - 临床试验，基因治疗，LHON基因 - 2020-05-16
Hepatology：多重耐药乙肝患者：替诺福韦单药治疗可行吗？
2017年9月，发表在《Hepatology》的一项由韩国科学家进行的研究，考察了替诺福韦（TDF）单药治疗多重耐药的慢性乙肝的安全性和有效性。
环球医学 - 乙肝，替诺福韦，多重耐药 - 2017-10-11
基因疗法提高多巴胺水平，帕金森创新药要来了?
昨天，基因治疗公司Voyager Therapeutics宣布正在进行的针对晚期帕金森病患者的1b期临床试验，在6个月和12个月随访中获得阳性结果。来自该试验的第1组和第2组的中期数据表明，在研新药VY-AADC01良好耐受的；通过精确的MRI引导递送的、剂量递增的该治疗手段增大了壳核（putamen）的覆盖程度、增加了AADC酶活性并且增强了对左旋多巴的反应
药明康德 - 基因疗法 - 2016-12-09
Cell：GPR17受体可能成为肥胖的新靶点
近日，来自哥伦比亚大学医学中心（UCMC）的研究者发现了一种大脑受体在调节机体饮食上扮演着中枢的作用。这项研究发现刊登在了近日的国际杂志Cell上。研究者Domenico表示，我们发现的这个受体可以调节进食量。这个受体或可成为新药的一个靶点。 在这项研究中，关于治疗肥胖的新靶点上，研究者重点关注下丘脑，下丘脑可以调节人的食欲。大量的研究已经表明这种调节机制依赖于一种称为AgRP的神经肽，但是具体
生物谷 - GPR17，靶点 - 2012-06-17
【盘点】基因疗法近期新研究进展一览
位于美国马里兰州的再生医学公司TissueGene表示，公司亚洲地区（包含韩国）独占性许可商Kolon Life Science收到了韩国食品药品安全部（MFDS）针对世界首个退行性关节炎治疗的细胞及基因疗法对于世界上首个用于膝骨关节炎治疗的细胞及基因疗法在韩国获得批准，使得该疗法具有成为全球第一个改善疾病的骨关节炎药物
MedSci原创 - 基因疗法 - 2017-07-14
眼科LHON病基因疗法LUMEVOQ两年营收近千万欧元，治疗4年后，视力显著改善
基因治疗在眼科领域的需求可期。疫情期间，一款眼科基因疗法LUMEVOQ 在法国临时使用授权下，两年卖了970万欧元，研究结果显示，LUMEVOQ治疗4年后，视力显著改善。
生物药大时代 - 基因治疗 - 2022-02-02
2018 ILROG指南：中枢神经系统淋巴瘤放射治疗
2018年国际淋巴瘤放射学组(ILROG)发布了中枢神经系统淋巴瘤放射治疗指南，指南主要内容包括中枢神经系统淋巴瘤的诊断，预防放射疗法，放射治疗复发性中枢神经系统淋巴瘤，异基因造血干细胞移植前中枢神经系统放射治疗
Int J Radiat Oncol Biol Phys. 2018 Sep 1;102(1):53 - 中枢神经系统淋巴瘤，放射治疗 - 2018-08-20
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