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英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病:转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性

2019-4-17

[神经科] 英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病:转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi(inotersen),用于治疗罕见遗传病:遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性(hATTR),该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性神经病变患者。

2018十大RNA疗法公司,第一名不是Moderna?

2018-12-20

[医学科普] 2018十大RNA疗法公司,第一名不是Moderna?

近日,国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单,包括五家上市公司和五家非上市公司。上市公司的排名以收入计,非上市公司的排名以募集资金(含融资及合作)计。

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2018-12-20

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2018年FDA批准的临床试验进展的新药汇总

2018-12-19

[政策与人文, 2018梅斯医学年终盘点] 2018年FDA批准的临床试验进展的新药汇总

新药和生物制品的提供常常意味着为患者提供新的治疗方案,从而促进公众的健康保健,而FDA的药物评价和研究中心(FDA’s Center for Drug Evaluation and Research,CDER)在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。每年,CDER都批准许多新药和生物制品,其中一些产品是创新的…

FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病

2018-10-6

[药械, 神经科, 产经] FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病

Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者的多发性神经病(polyneuropathy)。目前,Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获…

【盘点】NEJM 7月原始研究第一期汇总

2018-7-21

【盘点】NEJM 7月原始研究第一期汇总

【1】RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性DOI:10.1056/NEJMoa1716153Patisiran是一种在研RNA干扰药物,可特异性地抑制转胸腺肽的肝合成。近日一项III期临床研究中,研究人员招募遗传性经胸腺肽淀粉样变性伴多发性神经病患者,随机接受每公斤体重0.3mg的Patisiran或安慰…

NEJM:Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

2018-7-5

[药械, 神经科, 神经外科] NEJM:Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

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2019 INASL/ISPGHAN/MDSI临床实践指南:Wilson''''s病(肝豆状核变性)

2019年1月,印度国家肝脏研究协会(INASL)、印度儿科胃肠病学、肝病学和营养学会(ISPGHAN)以及印度运动…

2019 AHA科学声明:接受左心室辅助装置患者的设备治疗和心律失常的管理

2019年5月,美国心脏协会(AHA)发布了接受左心室辅助装置患者的设备治疗和心律失常的管理的科学声明,左…

2019 ABS共识声明:术中放疗

2019年5月,美国近距离放疗学会(ABS)发布了术中放疗共识,传统意义上的放疗是通过外照射或近距离放射疗…

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