NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05

【盘点】NEJM 7月原始研究第一期汇总

【1】RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性DOI：10.1056/NEJMoa1716153Patisiran是一种在研RNA干扰药物，可特异性地抑制转胸腺肽的肝合成。近日一项III期临床研究中，研究人员招募遗传性经胸腺肽淀粉样变性伴多发性神经病患者，随机接受每公斤体重0.3mg的Patisiran或安慰剂，每3周1次。共有225名患者参与研究，其中Patisiran治疗组148人，安慰剂组

MedSci原创 - 2018-07-21

FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病

Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性

MedSci原创 - FDA，RNA - 2018-10-06

英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病：转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性

英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于

MedSci原创 - Akice，反义寡核苷酸药物，Tegsedi，hATTR，转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性 - 2019-04-17

ATTR-CA要早期识别，及时治疗

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）属浸润性心肌病，是一种罕见、致死性疾病。转甲状腺素蛋白（TTR）是由肝脏合成，在血中转运甲状腺素和视黄醇结合蛋白-维生素A复合物的生理蛋白。

心希望快迅 - 心电图，超声心动图，心脏磁共振成像 - 2023-02-10

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25

2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？

近日，国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，包括五家上市公司和五家非上市公司。上市公司的排名以收入计，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。

医药魔方 - 2018，RNA - 2018-12-20

2018年FDA批准的临床试验进展的新药汇总

新药和生物制品的提供常常意味着为患者提供新的治疗方案，从而促进公众的健康保健，而FDA的药物评价和研究中心（FDA’s Center for Drug Evaluation and Research，CDER）在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。每年，CDER都批准许多新药和生物制品，其中一些产品是创新的新产品，以前从未在临床实践中使用，而一些产品是与先前批准的产品相同或相关，这些药品将进

MedSci原创 - 新药，FDA，2018 - 2018-12-19

Nature：开辟治疗之路：反义寡核苷酸在蒂莫西综合征治疗中的突破

研究团队开发了一种基于反义寡核苷酸（Antisense Oligonucleotides, ASOs）的治疗策略，该策略能够有效降低8A剪接体的包含量，从而增强8剪接体的表达。

生物探索 - 反义寡核苷酸，蒂莫西综合征 - 2024-04-28