FDA授予Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤的罕见儿科疾病疗法称号（RPDD）
2020-08-07 Allan MedSci原创
澳大利亚肿瘤生物技术公司Kazia今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予Kazia的Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病疗法称号（RPDD）。
澳大利亚肿瘤生物技术公司Kazia今日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予Kazia的Paxalisib治疗弥漫性内源性桥脑胶质瘤（DIPG）的罕见儿科疾病疗法称号（RPDD），DIPG是一种罕见且危险的儿童期脑癌，中位生存期仅1年，不到10%的患者总生存期在2年以上，属长期存活者（long-term survivors，LTSs）。与较长生存期相关的因素，包括年龄、症状潜伏期和MRI成像上的环形强化。目前的治疗方式是放疗（RT）和化疗。RT为标准治疗方法，但仅延长3-4个月的生存时间。
授予RPDD后，如果Paxalisib被批准用于治疗DIPG，Kazia则有资格获得“罕见的儿科疾病优先检查凭证”（PRV）。PRV可以出售给其他公司，其历史价格在6800万美元至3.5亿美元之间。
Kazia首席执行官James Garner博士评论说：“胶质母细胞瘤仍然是Paxalisib的主要研究重点。对于诊断为DIPG的患者，目前尚无FDA批准的治疗方法，诊断后的平均生存期约为9.5个月。FDA授予RPDD认可了我们所做的努力和取得的成就，并使我们处于有利地位”。
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