PNAS：人脑脊液中的朊蛋白定量——助力朊病毒病药物开发
2019-04-03 海北 MedSci原创
降低脑中的天然朊蛋白（PrP）水平是治疗或预防人朊病毒病的有吸引力的策略。任何PrP降低治疗剂的临床开发将需要适当的药效学生物标志物：用于量化PrP的实用且稳健的方法，并且可靠地证明其在活体患者的中枢神经系统（CNS）中的减少。
降低脑中的天然朊蛋白（PrP）水平是治疗或预防人朊病毒病的有吸引力的策略。任何PrP降低治疗剂的临床开发将需要适当的药效学生物标志物：用于量化PrP的实用且稳健的方法，并且可靠地证明其在活体患者的中枢神经系统（CNS）中的减少。
最近，研究人员评估了基于ELISA的人类脑脊液（CSF）中人类PrP定量的潜力，作为PrP减少治疗的生物标志物。
研究人员表明，CSF PrP在处理和储存过程中对塑料吸附非常敏感，但通过添加洗涤剂可以使其损失最小化。研究人员发现，血液污染不影响CSF PrP水平，并且CSF PrP和血红蛋白是不相关的，这一起表明CSF PrP是CNS衍生的，支持其监测感兴趣组织的相关性，并且与脑中相对于血液高的PrP丰度保持一致。
在具有受控样本处理的队列中，CSF PrP表现出良好的受试者内重测信度（平均变异系数，相隔8-11周收集的样本中的13％），足够稳定的基线以允许治疗上有意义的脑PrP减少的检测。
总之，这些发现提供了一种监测PrP降低药物在CNS中的作用的方法，并且将利用这种作用机制促进朊病毒病治疗剂的开发。
原始出处：
Vallabh SM et al. Prion protein quantification in human cerebrospinal fluid as a tool for prion disease drug development. PNAS, 2019; doi: 10.1073/pnas.1901947116.
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