Neurology：多发性硬化症儿童使用新型疾病修饰疗法 安全吗？
2018-11-29 常路 环球医学
多发性硬化症（MS）是一种慢性中枢神经系统疾病。MS在全球影响约230万人，其中估计3～5%为儿童，目前尚无治愈该病的药物。2018年11月，发表在《Neurology》的一项队列研究调查了18岁以下接受治疗的MS儿童使用新型疾病修饰疗法（DMTs）的安全性。
多发性硬化症（MS）是一种慢性中枢神经系统疾病。MS在全球影响约230万人，其中估计3～5%为儿童，目前尚无治愈该病的药物。2018年11月，发表在《Neurology》的一项队列研究调查了18岁以下接受治疗的MS儿童使用新型疾病修饰疗法（DMTs）的安全性。
目的：旨在描述18岁以下接受治疗的多发性硬化症（MS）和临床孤立综合征（CIS）儿童使用新型DMTs的安全性。
方法：这是一项队列研究，纳入了美国儿科MS中心网络12个门诊中的MS或CIS儿童。研究人员分析了DMT的使用，包括疗程、剂量和不良反应。新型DMTs的定义为，2005年后美国食品和药物管理局批准或在成年MS中增加适应证的药物。
结果：2017年7月，纳入了1019名MS（748人）或CIS（271人）儿童患者（女性65%，平均发病年龄13.0±3.9岁，平均随访3.5±3.1年，每年中位就诊次数为1.6次）。其中，78%的MS（587人）和11%的CIS（31人）患者在18岁以前接受了DMT。这些DMT中的42%包括了至少1种新型DMT，包括富马酸二甲酯（102人）、那他珠单抗（101人）、利妥昔单抗（57人）、芬戈莫德（37人）、达利珠单抗（5人）、特立氟胺（3人）。其中，DMT初始处方的17%为新型药物（富马酸二甲酯36人，那他珠单抗30人，利妥昔单抗22人，芬戈莫德14人，特立氟胺2人）。过去10年，新药的使用在增加，尤其是≥12岁和＜12岁但病情程度较轻的患者。新DMTs的短期不良反应与成人中报道的无异。
结论：儿童MS患者常用新型DMTs，与成人具有相似的短期安全性、耐受性和不良反应特征。这些发现有助于儿童MS患者的治疗。
原始出处：
Krysko KM, Graves J, Rensel M. Use of newer disease-modifying therapies in pediatric multiple sclerosis in the US. Neurology. 2018 Nov 6;91(19):e1778-e1787. doi: 10.1212/WNL.0000000000006471. Epub 2018 Oct 17.
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