年终盘点：2017年抗癌路上五大里程碑事件
2018-01-02 盛夏 健康点healthpoint
虽然以已经往获批的药物和疗法，未纳入与体现肿瘤研究领域的最新进展。不过《福布斯》评出的2017年抗癌路上五大里程碑事件可以看出，整合以及联合用药、细胞免疫疗法CAR-T扛起了人类对抗癌症最新的大旗。
虽然以已经往获批的药物和疗法，未纳入与体现肿瘤研究领域的最新进展。不过《福布斯》评出的2017年抗癌路上五大里程碑事件可以看出，整合以及联合用药、细胞免疫疗法CAR-T扛起了人类对抗癌症最新的大旗。
2017年，FDA共批准45种原研药，超出2016年的22款两倍有余。尤为引人关注的是，这45种原研药中抗肿瘤药物超过十种，诸如套细胞淋巴瘤、默克尔细胞癌和滤泡性淋巴瘤的患者都渐渐开始有了新的治疗选择，生物医药行业在阻击肿瘤方面又创下了硕果累累的一年。
近日，《福布斯》杂志列出了2017年五大抗肿瘤里程碑获批事件。虽然这份名单偏重以已经往获批的药物和疗法，未纳入与体现肿瘤研究领域的最新进展。不过整合以及联合用药的获批堪称今年名单的一大亮点，而另一大亮点无疑是细胞免疫疗法CAR-T的入围。
不论如何，2017都是抗肿瘤医药研发标志性的一年，以下几座里程碑值得铭记：
5月23日：FDA批准首个不区分肿瘤来源的抗癌疗法
FDA首次批准了一个依照特定生物标志物的抗肿瘤药物，即默沙东研发的PD-1药物Keytruda。FDA五月份的批准其实并不是Keytruda的第一个“绿灯”。该药此前已被FDA批准用于治疗黑色素瘤、肺癌和头颈癌等癌症适应症。说其里程碑效应，更多的是因为FDA首次批准基于共同生物标志物的癌症治疗，而不受肿瘤起源身体哪个部位的限制。
其适应症的依据是两个“生物标志物”，MSI-H（Microsatellite instability-high）或dMMR（Mismatch repair deficient）。换句话说，只要患者的肿瘤上携带这两个生物标志物中的一个，不论罹患的是身体哪个部位的实体瘤，都可以采用该药进行治疗。实证表明，5%的结直肠癌患者，其他肿瘤如乳腺癌、胃肠癌、前列腺癌患者实体肿瘤上都找到上述标志物。
携带MSI-H 或dMMR的实体肿瘤不具备细胞自修护能力，构成身体运行的“关卡”；Keytruda的工作原理正是阻隔这些“关卡”，让人体自身免疫系统正常辨识和攻击带缺陷的细胞。默沙东的研发团队在15种不同携带上述标物的149名患者中试验发现，用药半年或以上，超过39%的患者呈现部分药物反应，而78%的患者反应良好。
FDA的这次批准某种程度上也是精准医学的胜利，标志着人类对癌症的认识水平抵达了一个新阶段。“同病异治”，“异病同治”等精准医学的概念，将在未来得到进一步推广。
8月30日：FDA批准首个CAR-T药物Kymriah
该疗法之前在临床试验阶段的结果好得令人难以置信，以往宣告不治的血液肿瘤患者的治愈率达到了70%及以上；耀眼的成绩让诺华在蓬勃发展的癌症治疗领域斩获巨大，获得FDA第一张CAR-T通行证。
CAR-T疗法的原理是通过基因工程技术，人工改造肿瘤患者的T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。随着Kymriah的上市，世界上第一个接受CAR-T治疗的患者，Emily Whitehead还被《自然》杂志评为了年度十大科技人物。
《福布斯》将这一疗法列为里程碑事件，除了因为其是First-in Class之外，也由于其高额的定价和按疗效付费的创新。
诺华公司最终为kymriah确定了47.5万美元的单次治疗费用，虽然这一价格听上去仿佛天文数字，但是依然比之前华尔街的分析师预测低了三分之一。同时诺华还声明仅对治疗后出现病情缓解的病人收取费用，而未出现病情好转的病人将不会收取治疗费用。
10月18日：FDA批准第二个CAR-T疗法上市
《福布斯》杂志对CAR-T疗法推崇倍至，以至于FDA批准上市的第二种CAR-T疗法也被其列为五大里程碑事件之一。
10月18日，Kite Pharma的Yescarta成为第二个获FDA批准上市的CAR-T疗法，其适应症为成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤。而就在数周之前，Kite Pharma公司刚接受了吉利德公司119亿美元的收购。此次并购跻身近年肿瘤药领域的大案之列。
Yescarta同样定价不菲，达到了37.3万美元。不过分析人士对其充满乐观，并预测2018年其销售额将达2.5亿美元。
12月10日：56%完全缓解 蓝鸟生物CAR-T疗法惊艳亮相
在今年6月份的ASCO2017大会上，美国生物技术巨头新基（Celgene）与合作伙伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）公布的针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法一鸣惊人。在21个高度晚期多发性骨髓瘤的入组患者中，实现了86%的总应答率，高剂量治疗的完全缓解率高达56%。要知道，这些入组患者全部已经接受过3~14种疗法依然无效、预期寿命大概只有8个月的晚期患者，因此这个疗效数据可谓相当惊人。
在12月10日召开的ASH2017大会上，蓝鸟生物公布了令人期待的研究更新结果。亮眼的数据也让其在本届ASH2017年会上和诺华的Kymriah 以及吉利德/Kite Pharmad Yescarta三星闪耀，吸引了众多人的目光。
也许，第三款获批上市的CAR-T疗法并不远了。今年11月16日，蓝鸟生物就宣布FDA和EMA就分别授予bb2121治疗复发或难治性多发性骨髓瘤“突破性药物资格”和“优先药物资格”。
12月20日：肿瘤联合治疗获FDA芳心
12月20日，FDA批准了今年第12项肿瘤联合疗法。说肿瘤联合治疗在2017年大受青睐并不未过。
正处在上升期的肿瘤免疫治疗，结合多种药物的治疗被证明可以克服以往不治的肿瘤。一些公司一如既往地说服FDA引导过往批准的免疫治疗以及靶向药疗法趋于整合。这也是今年有12种新的整合型抗癌药获批的原因。2016年，只有6项肿瘤联合治疗获得FDA的批准。
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#里程碑#
27
#年终盘点#
35
学习了新知识
53