《新英格兰医学杂志》发表octagam® 10%治疗皮肌炎患者的ProDERM研究结果

Octapharma今天宣布，《新英格兰医学杂志》发表了关于octagam^® 10% [静脉注射免疫球蛋白（人类）]在成人皮肌炎患者中的疗效和安全性的ProDERM研究结果（Aggarwal R等，“Efficacy and safety of intravenous immunoglobulin in dermatomyositis（皮肌炎静脉注射免疫球蛋白的疗效和安全性）”）。

皮肌炎是一种免疫介导性肌病，其特征是皮肤和肌肉发生慢性炎症，导致皮肤皮疹和渐进性肌无力。由于肌无力和内脏受累，导致皮肌炎的发病率和死亡率增加。在ProDERM研究结论公布前，美国或欧洲还没有基于随机临床试验的疗法获准用于治疗皮肌炎。

皮肌炎研究进展(Progress in DERMatomyositis, ProDERM)是首个研究静脉注射免疫球蛋白(IVIg) (octagam^® 10%)治疗皮肌炎的大型随机临床试验。研究结果表明，octagam^® 10%对成人皮肌炎患者是一种耐受性良好的有效治疗方法。该研究从10个国家的36个地点招募了95名成人，并报告了以下主要结果：

• ProDERM研究达到主要终点。在第16周（双盲、安慰剂对照期结束），octagam^® 10%组的应答者比例明显高于安慰剂组（79% vs. 44%；P <0.001）。
• octagam^® 10%治疗组中，有明显更多的患者在总改善评分中取得了重大或至少中等程度的改善。
• octagam^® 10%的疗效一直保持到第40周（开放标签延长期结束）。
• octagam^® 10%的耐受性普遍良好。IVIg的安全性和耐受性与曾报道的IVIg用药的安全性结果一致。

匹兹堡大学医学院关节炎和自身免疫中心医疗主任、ProDERM研究指导委员会主席Rohit Aggarwal, MD, MS表示：“迄今为止，皮肌炎治疗方案的匮乏影响了患者治疗。ProDERM研究及其在《新英格兰医学杂志》上发表的论文是此类疾病患者治疗的一个明显转折点。医生们现在能够为患者提供一种疗效、安全性和耐受性都经过验证的有效治疗方案。”Octapharma董事兼研发主管Wolfgang Frenzel, MD补充道：“octagam^® 10%是第一个在大型随机对照试验中证实对皮肌炎有效的产品，对此我们感到非常自豪。”

Octapharma USA总裁Flemming Nielsen表示：“在octagam^® 10%治疗成人皮肌炎患者的疗效和安全性方面，ProDERM试验增强了临床医生的信心。《新英格兰医学杂志》的论文对以前依靠未批准疗法的医疗机构和患者来说都是一个令人兴奋的里程碑。我们期待着与患者组织和医疗界合作，制定为皮肌炎患者服务的培训及其他支持计划。”

早期诊断和治疗对于皮肌炎患者的最佳管理至关重要，但诊断可能非常有挑战性。Octapharma董事兼国际业务部(IBU)负责人Olaf Walter, MD, MBA 表示：“Octapharma致力于改善这种罕见疾病的早期检测和管理。我们的活动包括为医护人员发布一个疾病科普网站(www.managedermatomyositis.com)，参加各种会议，比如我们将参加11月在费城举行的美国风湿病学会会议，并在会上分享这种疾病研究的最新进展。”

根据ProDERM研究的结果，octagam^® 10%获准在美国“治疗成人皮肌炎”，在欧洲获准“对使用包括皮质类固醇在内的免疫抑制药物治疗的活动性皮肌炎患者或对上述药物不耐受或有禁忌症的成人患者进行免疫调节”。

关于 ProDERM研究

ProDERM研究(NCT02728752)是一项国际多中心、双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验，研究了octagam^® 10%对成人皮肌炎患者的疗效、安全性和耐受性。在最初的16周安慰剂对照期，来自10个国家36个地点的95名患者被随机分配为每四周接受一次octagam^® 10% (2.0 g/kg)或安慰剂治疗。随后是开放标签的延长期，期间所有患者再接受24周的octagam^® 10%治疗（不包括在第一阶段接受octagam^® 10%时出现临床恶化的患者）。主要终点是在第16周对治疗有反应的患者比例。

关于octagam^®

octagam^® 10%是一种用于静脉注射的高度纯化人免疫球蛋白即用型液体制剂。octagam^® 10%在美国、欧盟和加拿大获准用于治疗特发性血小板减少性紫癜；在欧盟和加拿大获准用于治疗原发性免疫缺陷、继发性免疫缺陷和吉兰巴雷综合征；在欧盟和美国获准用于治疗皮肌炎；在欧盟获准用于治疗慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病(CIDP)、多灶性运动神经病(MMN)和川崎病。

针对美国市场：

警告

血栓形成、肾功能不全和急性肾衰竭

免疫球蛋白静脉注射(IGIV)产品（包括octagam^® 10%）可能会有血栓风险。风险因素可能包括：高龄、长期不活动、高凝状态、静脉或动脉血栓病史、使用雌激素、留置血管导管、高粘滞度和心血管风险因素。易感患者使用免疫球蛋白静脉注射（人类）(IGIV)产品可能会发生肾功能不全、急性肾功能衰竭、渗透性肾病和死亡。接受含蔗糖IGIV产品治疗的患者更常发生肾功能不全和急性肾功能衰竭。octagam^® 10%不含蔗糖。对于有血栓形成、肾功能不全或肾功能衰竭风险的患者，以可行的最低输注速度注射octagam^® 10%。给药前确保患者饮水充足。监测血栓形成的体征和症状，并评估有高粘血症风险患者的血液粘度。