健赞及Isis公司宣布提交HoFH药物KYNAMRO新药申请

2012年3月30日，健赞（Genzyme），赛诺菲（Sanofi）旗下公司，与Isis制药公司今天宣布称，健赞公司已向FDA提交新药申请（New Drug Application，NDA），寻求批准KYNAMRO（mipomersen sodium）用于纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH）患者的治疗。

"HoFH病人在出生时便患有严重危害生命的心血管疾病，因为基因突变严重地损害了低密度脂蛋白（LDL）的清除，而且还引发了动脉粥样硬化脂蛋白的过量产生，"贝勒医学院心脏病和心血管病研究分部主席、医学遗传学教授Christie M. Ballantyne医师说道。"目前可用的疗法只是清除，而KYNAMRO独特地靶向于ApoB的产生，以及所有包含ApoB蛋白、动脉粥样硬化脂蛋白的产生，包括低密度脂蛋白，脂蛋白a。目前针对这些患者的保留选项是机械性的程序，如LDL-血浆透析（LDL-apheresis）或肝脏移植。"

"新药申请的提交标志着KYNAMRO项目2个关键里程碑中第2个里程碑的达成，另一个里程碑是公司去年向欧洲监管部门提交的上市许可申请（marketing authorization application）。"健赞心血管业务副总裁兼总经理Paula Soteropoulos说道。"对于急需一种新的有针对性治疗药物的患者来说，这些里程碑是为患者带来一种创新性解决方案过程中所必经的重要步骤。"

向FDA提交KYNAMRO是基于一项在HoFH患者群体中所开展的迄今最大规模的临床试验结果。在这项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验中，对于那些一直在进行最大耐受剂量降脂疗法（包括他汀类药物）的患者，接受KYNAMRO治疗后，所评估的所有动脉粥样硬化脂蛋白（包括LDL-C，ApoB，Lp(a)）水平都得到了显着的降低。

有 3位患者（12%）由于不良反应退出了试验。与评估KYNAMRO的其他研究一致，常见的不良事件包括轻至中度的注射位点反应及流感样症状，以及肝脏转氨酶的升高。

在FDA接受新药申请后，Isis公司将得到健赞公司2500万美元的里程碑付款。假如被批准了，mipomersen将以KYNAMRO为商品名进行出售，该名称已提交至卫生当局。FDA已经授予mipomersen孤儿药地位，旨在用于HoFH患者的治疗。

"过去的12个月中，HYNAMRO项目一直都进展很成功，"首席运营官、首席财务官、Isis公司秘书长、法学博士B.Lynne Parshall说道。"我们期望着与美国及欧洲的监管部门一起工作，将这种治疗药物带给那些需要治疗的患者。"（生物谷bioon.com）

编译自：GEN
http://www.genengnews.com/industry-updates/genzyme-and-isis-announce-submission-of-u-s-nda-for-kynamro-mipomersen-sodium-in-homozygous-/146463041/

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