「渐冻人症」只有2种药可用？AI或将带来转机
在清醒的状态下，看着自己被“冻”住，不能动，不能说话，不能吞咽，直到不能呼吸。这是渐冻人症，又称肌萎缩性侧索硬化(ALS)或者说运动神经元病的的发病症状，被人们熟知的当代最著名的理论物理学家、科学巨匠霍金就是位“渐冻人”，毛泽东晚年时也患有该病。目前，渐冻人症尚无治愈的方法，合适的药物治疗是目前缓解“渐冻人症”病情进展的唯一有效手段。美国FDA仅批准了两类延缓ALS恶化的药物：一种1995年获得批
雷锋网 - 渐冻人症，药物，AI - 2017-09-03
全国渐冻人20万 我国研发的药物即将进入临床试验
今天是“世界渐冻人日”。“渐冻人”是运动神经元疾病的俗称，患者肌肉逐渐萎缩、无力，甚至瘫痪，身体像被冰雪冻住一样。“渐冻人”发病率约为十万分之三，属于世界罕见病。“渐冻人症”多发于40岁以上的中青年人，男性多于女性。全国大约有20万渐冻人患者。
央视网 - 渐冻人，药物，临床试验 - 2017-06-21
“渐冻人”孤儿药依达拉奉来了 国内药企如何应对？
虽然依达拉奉用于治疗ALS的作用机制尚不明确，但是全球渐冻人症治疗的最新药物。
米内网 - 孤儿药，依达拉奉，渐冻症，罕见病 - 2019-10-25
Nat Genet：CRISPR技术帮助发现治疗渐冻人症的新靶点
肌萎缩侧索硬化病 (amytrophic lateral sclerosis，ALS) 俗称渐冻人症，是一种渐进并致命的神经退行性疾病。
药明康德 - ALS，C90RF72，神经退行性疾病 - 2018-03-13
世界渐冻人日｜“解冻”渴望新突破
世界上有这样一个群体：他们头脑清楚，感觉正常，身体却仿佛被冰雪冻住一样，最后全身肌肉逐渐萎缩，连控制眼球转动的肌肉也不例外，每天目睹自己逐渐变成一具“僵尸”，一步步走向死亡......他们被民间称为“渐冻人6月21日是世界渐冻人日，让我们共同关注这一特殊群体。
医师报 - 渐冻人，肌萎缩侧索硬化症，罕见病 - 2018-06-21
国家公布首批罕见病目录，渐冻人、帕金森等系数在列（附名单）
首批目录纳入了血友病、白化病等121种疾病，因冰桶挑战活动被社会公众熟知的罕见病“渐冻人症”——肌萎缩侧索硬化也被纳入。“渐冻人”、“瓷娃娃”、“月亮的孩子”……这些透露着凄凉美感的名字，背后却是可能会危及生命的罕见病。罕见病，顾名思义是指流行率很低、很少见的疾病，根据世界卫生组织的定义，患病人数占
99健康网 - 罕见病 - 2018-06-11
Nat Med：沉默SOD1基因，让渐冻人自由得更久一点！
导 读：渐冻症，又名肌侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis , ALS)，尽管是发病率仅为十万分之三的罕见病，但在病程发展过程中，患者自由的思想将至死被逐渐禁锢在一个退化的躯壳中
转化医学网 - 渐冻人 - 2019-12-29
我国八成渐冻人为肢体起病
6月21日是世界渐冻人日。近日，由中华医学会神经病学分会主办的肌萎缩侧索硬化协作组2017学术年会在京召开。中华医学会神经病学分会主任委员崔丽英等公布的3项单中心研究数据显示，我国“渐冻人症”患者平均年龄约为53岁，实际平均生存期（30.5±20）个月，预计平均生存期89.4个月。
健康报 - 渐冻人 - 2017-06-21
渐冻人症的治疗遭遇坎坷：Mallinckrodt暂停了Acthar凝胶在ALS中的应用
Mallinckrodt是一家全球领先的生物制药公司，近日宣布将永久停止其IIB期研究，该研究旨在评估Acthar凝胶（促肾上腺皮质激素注射剂）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的有效性和安全性。
MedSci原创 - Acthar凝胶，渐冻人症，ALS - 2019-07-17
iPS细胞有助治疗“渐冻症”
医学界一直对俗称“渐冻症”的肌萎缩侧索硬化症束手无策。日本京都大学最新研究结果说，利用诱导多功能干细胞（iPS细胞）制作前驱细胞，然后移植给渐冻症实验鼠，能将其寿命延长约10天。“渐冻症”是运动神经元病的一种，患者逐渐丧失运动机能甚至瘫痪，其中最著名的是英国科学家霍金。这种病被认为与神经胶质细胞异常有关，神经胶质细胞可负责维持神经细胞的网络并向神经细胞提供营养。
不详 - iPS，渐冻症 - 2014-07-03
Stem Cell Reports：日本科学家采用iPS制造成渐冻人细胞模型
肌萎缩侧索硬化症俗称“渐冻症”，是一种渐进性、神经退行性疾病。它影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动，肌肉也会因缺乏运动而萎缩。晚期病人会完全失去行动能力。目前，渐冻症病因不明，但该病的部分患者有明确遗传因素。日本国内约有1万名渐冻症
中国科学报 - 渐冻症，神经细胞，基因突变 - 2016-04-06
让渐冻人通过呼吸说话：16岁的印度男孩发明替代性沟通设备TALK
全球有1.4%的人群（相当于德国人口）存在发展性障碍，比方说不久前兴起的冰桶挑战筹款运动针对的渐冻人（ALS）、闭锁综合症（LIS）等，著名的英国科学家霍金就是一位渐冻人。
36氪 - 渐冻人，TALK设备 - 2014-09-16
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