Blood：针对突变型RUNX1 AML细胞的靶向疗法
体细胞或生殖细胞RUNX1突变（mt）与AML患者预后不良相关。敲除或抑制RUNX1可诱导更多的表达突变型RUNX1的AML细胞凋亡，提高表达突变型RUNX1的AML细胞的移植鼠的存活率。通过CRISPR/Case9介导敲除RUNX1增强子（eR1）或shRNA敲低BET蛋白BRD4抑制RUNX1的表达，可抑制突变型RUNX1 AML细胞的生长、诱导
MedSci原创 - RUNX1，AML，HPCs - 2019-04-27
首个“靶向突变”的基因疗法获批上市！
2017年，基因疗法领域喜讯连连！12月19日，FDA官网最新宣布，批准基因疗法LUXTURNA上市，用于治疗一种遗传性视网膜病变（IRD）。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法，有着重要意义。
生物探索 - 靶向突变，基因疗法 - 2017-12-20
EGFR基因突变/ALK基因融合阳性肺鳞癌的靶向治疗
针对驱动基因变异的表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)和间变性淋巴瘤激酶酪氨酸激酶抑制剂(ALK-TKI)在晚期肺鳞癌中的靶向治疗已有一些研究报道。本文对EGFR-TKI在EGF
肿瘤医学论坛 - EGFR，基因，突变，ALK，融合，阳性，肺鳞癌 - 2017-08-05
KRAS突变靶向药物AMG510即将进入中国开展临床试验
在过去的10至15年中，癌症基因组测序的发展已鉴定出许多致癌基因，比如EGFR,ALK,NTRK,MET,BRAF....然而，作为人类癌症中最常出现突变的致癌基因-KRAS基因，从最初发现至今的30
MedSci原创 - KRAS突变，AMG510 - 2020-03-31
靶向治疗新时代！吉瑞替尼成为全国首款治疗FLT3突变型AML靶向药
急性髓系白血病（AML）是常见的血液系统恶性肿瘤。据数据显示，我国AML是最常见的白血病类型约占60%，每年有5万-8万AML患者急需治疗干预。
MedSci原创 - FLT3突变型AML，吉瑞替尼 - 2021-04-30
基于基因突变的癌症新分级系统将为靶向治疗带来新改变
现在，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）为肿瘤基因突变引入了新的分级系统，旨在简化和标准化靶向治疗药物的选择。这是第一个与所有潜在靶向肿瘤治疗相关，并且不受国家监管机构限制的分类系统。随着未来新数据的出现，突变在分级系统中可升级或降级。
肿瘤资讯 - 基因突变，癌症，新分级系统，靶向治疗 - 2018-08-30
读书报告 | 真实世界BRAF突变NSCLC患者的免疫和靶向治疗
这项针对真实世界BRAF突变NSCLC患者的研究证实了有效全身治疗的重要性。
iCombo - 非小细胞肺癌，靶向治疗 - 2024-01-08
Nature：K-RAS突变可能是癌症对靶向治疗耐药、复发根源
利用人造蛋白的靶向性癌症细胞疗法只能够在治疗的头几个月显著缩小许多的肿瘤，来自美国约翰霍普金斯大学的科学家们在一项新研究中揭示了癌细胞往往会产生抗药性
生物谷 - 结肠癌，复发，KRAS基因，突变 - 2012-06-17
Nat Biotechnol：在体内利用电穿孔运送CRISPR/Cpf1实现靶向突变
Figure 1a：CRISPR/Cpf1介导的突变小鼠培育，利用CRISPR/Cpf1破坏Foxn1基因或Tyrosinase基因的功能。这些突变分别导致无毛的小鼠和白毛的小鼠。
生物谷 - 转化医学，基因编辑，CRISPR - 2016-06-07
STM：靶向抑制两种酶，导致癌症的基因突变得以控制！
德克萨斯大学MD安德森癌症中心的一项研究已经表现出治愈RAS基因突变导致的耐药性癌症的希望。临床前研究结合了靶向针对抑制剂polyADP核糖聚合酶（PARP）和丝裂原活化蛋白激酶（MEK）的治疗。
来宝网 - 肿瘤，联合疗法，蛋白酶 - 2017-06-03
PNAS：雷公藤变成为靶向药物？有望用于治疗IDH1突变的癌症
在医学史上，有很多款经典药物成份来自于天然植物，例如“不衰之柳”阿司匹林、“百变神药”二甲双胍。如今，我们又寻找到了一种天然化合物的抗癌机制，有趣的是，
奇点网 - 雷公藤，雷公藤甲素 - 2021-01-16
TP53基因突变“加”其他抑癌基因突变，癌症患者的靶向治疗效果差2到3倍！
今天癌度给大家解读一份基因检测报告，说明的是不仅仅TP53抑癌基因突变会影响靶向药治疗效果，其他的乘客突变如RB1、NF1、ARID1A、BRCA1和PTEN都会影响靶向药的治疗效果。
癌度 - TP53基因突变 - 2023-10-29
Blood：靶向GCK通路 | 治疗RAS突变型MM的一种新选择性
在高达50%的新确诊的多发性骨髓瘤(MM)患者中发现了NRAS、KRAS或BRAF的频发突变。大多数NRAS、KRAS和BRAF突变发生在热点区域，导致相应蛋白发生组成性激活。因此，靶向MM中的RAS
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，RAS突变，GCK通路 - 2020-10-11
JCO：预测非小细胞肺癌靶向治疗效果 检测EGFR突变丰度很重要
由广东省人民医院肿瘤中心吴一龙教授领衔的研究团队发现，检测表皮生长因子受体（EGFR）突变丰度，可预测表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效。研究者利用两种敏感度不同的检测方法——直接DNA测序法和突变特异性扩增技术对100例非小细胞肺
MedSci原创 - EGFR，丰度，非小细胞肺癌 - 2013-11-26
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