推动价拨冷沉淀 保障血友病用药
“随着国家经济的发展，医疗水平的进步，社会保障体系的健全，我国大陆地区甲型血友病发病率正呈大幅上升趋势，用药需求也随之逐年增加。但目前我国生产人凝血因子Ⅷ产品的能力却远远满足不了患者的需求。”今年两会期间，全国人大代表军事医学科学院生物工程研究所所长陈薇将提出“保障血友病患者用药，推动价拨冷沉淀工作”的建议。 甲型血友病是以出血倾向为主要表现的一种疾病，患者往往因关节及深部肌肉发生反复出
科学网 - 陈薇，血友病 - 2016-03-02
【盘点】血友病近期重要研究进展汇总
血友病是一种伴X染色体出血疾病，它是由于凝血因子VIII或IX缺乏（分别引发血友病A或B）引起的，其特征为自发性和创伤性出血进入肌肉、关节和体腔。血友病的治疗很昂贵，一名成人患者每年平均花费几十万美元，出血并发症通常导致更严重的疾病，生活质量较差，需要进行骨科手术，寿命缩短。这里梅斯小编整理了近期关于血友病的重要研究进展与大家分享。【1】双特异性抗体ACE910治疗血友病患有严重的A型血友病（
MedSci原创 - 血友病 - 2016-10-09
NEJM：血友病性假瘤-病例报道
血友病性假瘤是血友病的一种并发症，通常是在VIII因子替代疗法不足的患者中反复出血并随后引起骨头破坏所致。
MedSci原创 - 血友病性假瘤，行进困难 - 2020-05-21
罕见典型病例--血友病性关节炎
血友病性关节炎：是家族性伴性遗传性凝血因子缺乏症，通过由携带血友病遗传基因的女性遗传，仅发生于男性。
网络 - 骨质疏松，血友病性关节炎，关节间隙不狭窄 - 2022-09-13
拜耳A型血友病药物Kovaltry获FDA批准
近日，美国FDA批准拜耳A型血友病药物Kovaltry上市，用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。FDA此次积极监管意见主要依据一项名为LEOPOLD的长期临床试验研究，主要考察Kovaltry常规预防给药在成人、青少年和儿童A型血友病患者中的药动学、安全性和疗效,以及对围手术期出血护理的影响。
生物谷 - 拜耳，FDA，血友病 - 2016-03-21
儿童血友病诊疗规范（2019年版）
为进一步提高儿童血液病、恶性肿瘤诊疗规范化水平，保障医疗质量与安全，国家卫健委委托国家儿童医学中心组织专家对儿童血液病、恶性肿瘤相关10个病种诊疗规范进行了制修订，形成了相关病种诊疗规范（2019年版）本文为儿童血友病诊疗规范（2019年版）。
网络 - 儿童血友病 - 2019-09-17
拜尔A型血友病药物Jivi获得FDA批准
拜耳公司宣布，FDA批准了其开发的Jivi（重组PEG长效化人抗血友病因子）用于常规预防性治疗先前接受过治疗的成人和12岁以上青少年的A型血友病患者。同时FDA还批准Jivi用于按需治疗血友病患者的出血围手术期处理。
MedSci原创 - A型血友病，FDA，重组因子VIII - 2018-08-31
Blood：血友病的新疗法——中和PN-1
A型和B型血友病分别是因VIII 因子(FVIII)和IX 因子(FIX)缺乏使得凝血酶生成不足从而导致出血的疾病。近期新开发的血友病治疗策略不依赖凝血因子替换，而是在于中和天然抗凝蛋白。通过校准的自动凝血酶生成实验，研究人员证实在短轻中度血友病患者富含血小板的血浆（PRP）中，PN-
MedSci原创 - 血友病，PN-1，血小板，血凝块 - 2019-08-07
FDA解除对赛诺菲血友病药物的临床控制
美国食品和药物管理局在9月份取消了对该方案的临床控制权之后，赛诺菲和Alnylam的血友病治疗药物fitusiran面临的一个主要障碍已经被消除。以抗凝血酶（AT）为靶点的RNA干扰药物现在可以在没有抑制剂的情况下恢复血友病A和B患者的II期和III期临床试验，在一名血友病患者A的开放标签II期试验中出现一例致命血块后暂停。
MedSci原创 - 赛诺菲，血友病药物 - 2017-12-18
Novo Nordisk在美国推出A型血友病新药Novoeight
丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，在美国推出A型血有病新药Novoeight（turoctocog alpha），该药是一种重组凝血因子VIII产品，于2013年10月获FDA批准。 NovoEight是turoctocog alpha的商品名，该药是诺和诺德第三代重组凝血因子VIII产品，利用了最新的基因重组及蛋白纯化技术。 与市面其他重组因子VIII产品相比
生物谷 - A型血友病 - 2015-03-30
阮长耿院士呼吁完善血友病登记制度
中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿在接受采访时表示，尽管过去10年，我国在血友病的诊断和治疗上有着很大的进展，从一开始需要从国外进口血源性第八凝血因子到如今允许重组第八凝血因子上市并应用于患者，但我国在血友病的预防治疗上仍然亟待进一步发展。而血友病的预防治疗非常重要，应该作为一级治疗帮助血友病患者预防出血。“儿子曾经跟我说，‘真希望这个病最终有一天消失，因为得这种病不仅
人民网 - 血友病，登记制度 - 2016-12-31
Shire制药的长效血友病疗法获欧盟首肯
作为一家罕见病治疗领域的全球领导者，英国Shire制药的Adynovi已经被欧盟批准，用于12岁及以上的罕见性出血性疾病（A型血友病）患者的按需和预防性使用。血友病是一种遗传性疾病，病人先天缺乏凝血因子，其中A型血友病患者的凝血因子VIII基因存在缺陷，导致凝血功能障碍（但并非血小板数量不足），不易止血，且绝大部分患者为男性。
MedSci原创 - 血友病，Adynovi，长效制剂 - 2018-01-20
【盘点】血友病近期重要研究一览
MedSci原创 - 血友病 - 2019-02-07
FDA批准Baxalta长效A型血友病疗法Adynovate上市
FDA最近宣布批准Baxalta的长效A型血友病疗法Adynovate上市，这也是Baxalta自其前身百特公司拆分而出后在血液病研究领域的又一利好消息。此前Baxalta对Adynovate（BAX855）寄予厚望，认为这种产品将帮助公司进一步巩固其在血友病市场的地位，并与百健公
MedSci原创 - 血友病，长效 - 2015-11-19
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