SCI TRANS MED：CRISPR-Cas9编辑造血干细胞，助力治疗相关移植
目前，研究人员正在寻求重新激活胎儿血红蛋白（HbF），并将其作为血红蛋白病的治疗策略。
MedSci原创 - 造血干细胞 - 2019-08-03
Nature：科学家利用CRISPR-Cas9技术成功构建出细胞疾病模型
为了阐明特殊基因错误如何引发疾病，科学家们需要在细胞中进行实验来研究具体突变对细胞的影响，如今来自洛克菲勒大学（Rockefeller University）和纽约干细胞研究所等机构的研究人员通过研究，利用基于CRISPR
生物谷 - CRISPR-Cas9，细胞疾病模型，基因编辑 - 2016-05-08
PNAS：探究“最致命”肺癌，科学家发现CRISPR-Cas9系统新应用
研究人员将CRISPR-Cas9系统改编为成熟的SCLC小鼠模型，通过模拟Trp53 / Rb1中p107和p130缺失对该方法在SCLC中的可行性进行了验证。
生物探索 - 肺癌，突变，非小细胞肺癌 - 2019-12-30
首次利用CRISPR-Cas9对非分裂细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国沙克研究所的研究人员发现基因编辑的圣杯---首次能够在基因组的靶位点上将DNA插入到非分裂细胞（non-dividing cell）中，其中非分裂细胞占成年器官和组织中的大多数。他们证实这种技术能够部分恢复失明的啮齿类动物的视觉反应。它将为基础研究和多种治疗视网膜疾病、心脏疾病和神经疾病等疾病的方法打开新的途径。相关研究结果于2016年11月16日在线发表
生物谷 - CRISPR-Cas9 - 2016-11-18
Crispr-cas9 基因编辑技术成功治愈遗传性肌肉营养不良
如今十分热的基因组编辑工具-CRISPR又取得了一项新的成就：研究者们利用这工具治愈小小鼠的多种肌肉营养障碍症。三个研究组最近发表在science杂志上的文章表明，他们利用CRISPR技术敲除了患有Duchenne muscular dystrophy症状的小鼠基因组中的一个有缺陷的基因，使得小鼠能够表达关键的一类肌肉蛋白这项结果标志着首次利用CRISPR对动物成体进行全身性的基因敲除，并治
生物谷 - 基因编辑，CRISPR-Cas9，肌肉营养不良 - 2016-01-07
Front Immunol：CRISPR-Cas9抗乙肝病毒研究又获新进展
这项研究首次利用VIII型腺相关病毒（AAV8）介导小型化CRISPR-SaCas9系统通过剪切HBV转基因小鼠体内的HBV DNA，高效抑制了小鼠血清及肝组织中的乙肝病毒标志物，进一步证实了CRISPR-Cas9
生物通 - CRISPR，乙肝病毒，基因 - 2018-09-30
利用CRISPR-Cas9突变证实癌基因MELK其实并不致癌
MELK抑制剂正在接受测试的多种癌症之一是急性淋巴细胞白血病（ALL）。图片来自James Grellier/Wikimedia。 2017年3月29日/生物谷BIOON/---根据一项新的研究，一种被认为是癌细胞必需的蛋白，即母系胚胎亮氨酸拉链蛋白激酶（maternal embryonic leucine zipper kinase, MELK），可能实际上并不是如此必需的。来自
生物谷 - CRISPR，Cas9，MELK，癌细胞，RNAi - 2017-03-29
利用CRISPR-Cas9技术开发出帕金森疾病新型筛选工具
近日，一项发表在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自中佛罗里达大学（University of Central Florida）的研究人员通过研究利用突破性的基因编辑技术开发出了一种帕金森疾病的新型筛查工具，帕金森疾病是一种严重的神经系统疾病，这种技术能够帮助科学家们在实验室中对名为α-突触核蛋白的大脑蛋白进行实
生物谷 - CRISPR-Cas9，帕金森疾病，筛选工具，α-突触核蛋白，表达水平 - 2017-06-07
PNAS：在小鼠细胞中利用CRISPR-Cas9技术高效进行基因组编辑
为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因，人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。大多数基因具有上百个这样的在基因组中的活性和独特性上存在差异的序列。
生物谷 - CRISPR-Cas9，基因组编辑 - 2016-11-01
Science：英国科学家申请开放Crispr-cas9人类胚胎编辑权限
(发育中的人类胚胎，图片摘自Sciencemag.com) 作为基因编辑领域最火热的技术，Crispr-Cas9系统在不远的将来将被用于编辑人类的胚胎。1月14日，英国管理委员会将审议利用Crispr系统对发育一天左右的人类胚胎进行发育相关基因敲除的申请。
生物谷 - CRISPR-Cas9，基因，胚胎 - 2016-01-21
Cell Res：CRISPR-Cas9功能基因组学筛查找到癌症靶点
来自荷兰癌症研究所，上海市肿瘤所的研究人员发表了题为“A CRISPR screen identifies CDK7 as a therapeutic target in hepatocellular
生物通 - 肝癌，靶点，基因组 - 2018-07-23
NEJM述评：基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜杜氏肌营养不良症
Calos 博士关于热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌营养不良症(DMD)的研究观点文章。热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9 已被用于肌营养不良症、杜氏肌营养不良（DMD）这些疾病模型小鼠的研究当中，三组研究人
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症，基因编辑 - 2016-04-30
JCB：CRISPR-Cas9系统在活细胞中的工作机制取得重大突破
在一项新的研究中，来自美国马萨诸塞大学医学院的研究人员揭示出CRISPR-Cas9系统在活细胞中的内部工作机制的重要新细节。这一发现可能对人们利用这种强大的基因编辑工具开发治疗方法产生影响。相关研究结果发表在2016年8月29日那期Journal of Cell Biology期刊上，论文标题为“CRISPR-Cas9 nuclear dynamics and target recognition
生物谷 - CRISPR-Cas9 - 2016-09-04
Genome Res：新的多重Digenome-seq工具让CRISPR-Cas9飞得更高
自从2013年1月首次用于基因组编辑以来，CRISPR-Cas9的知名度与日俱增。让它如此引人注目的原因在于它惊人的高效性和实用性；简而言之，它比较容易使用。
MedSci原创 - CRISPR，工具 - 2016-02-06
Cell Res：CRISPR-Cas9技术在生殖细胞中治愈小鼠遗传疾病
遗传疾病是指由于遗传物质的改变导致的疾病，能够通过生育遗传给后代，是困扰人类健康的一类重要疾病。彻底根治遗传疾病的方法是通过基因治疗的手段在生殖细胞中修复改变的遗传物质，并将正确的遗传物质传递给下一代，产生健康的个体，从而在人群中彻底清除遗传缺陷。然而，目前存在的基因修饰手段不能有效地在生殖细胞中进行遗传编辑。 12月5日，国际学术期刊《细胞研究》（Cell Research）在线发表了中国
上海生命科学研究院 - CRISPR，生殖细胞 - 2014-12-11
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