NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性
2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/
MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08
JAHA：神经激素阻断与甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性患者生存率无关
使用神经激素阻滞剂与转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性患者的存活率无关。对于整个队列，停用βB治疗可能与提高患者生存率有关。但需要更多的研究来证实这些结果。
MedSci原创 - 生存率，神经激素阻断，甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性 - 2021-11-04
EUR HEART J：野生型甲状腺素运载蛋白——心脏淀粉样变性的临床特征
野生型甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(ATTRwt)主要被认为是一种以老年男性为主的疾病，其特征为向心性左心室（LV）肥厚、残留的左心室射血分数（LVEF）和低的QRS电压。
MedSci原创 - ATTRwt，心脏淀粉样变性，心室肥大 - 2017-06-25
2020 多中心意大利共识建议：遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测
遗传性转甲状腺素淀粉样变性是一种迟发性怅然儿童显性遗传病，由细胞外逐渐沉积转甲状腺素淀粉样纤维引起，可导致器官损伤和死亡。本文主要针对遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测提供共识建议。
Orphanet J Rare Dis . 2020 Dec 14;15(1):348. - 甲状腺素 - 2020-12-31
Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性长期效果及安全性研究
在为期12个月的长期研究中，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善，且安全性良好
MedSci原创 - Patisiran，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17
2023 WHF共识：转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)是一种进行性和致命性疾病，需要早期诊断、管理和特殊治疗。新的疾病改善疗法的可用性使成功治疗成为现实。本文主要提供了ATTR淀粉样变的全面介绍。
Glob Heart - 转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 - 2023-11-02
《转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识》解读及诊断路径更新
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(ATTR-CA)是转甲状腺素蛋白(TTR)在心肌间质沉积所致，临床主要表现为心力衰竭和心律失常，严重影响患者的生活质量和生存率。由于该病表现缺乏特异性、既往缺乏无创性确诊手
罕见病研究 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-03-03
Circulation：20年来转甲状腺素心脏淀粉样变早期诊断的变化
随着更多患者在局部晚期心脏显像检查后转诊，ATR-CA诊断大幅增加。现在，患者通常在疾病的早期阶段就被诊断出来，死亡率大大降低。这些变化可能对治疗的开始和结果有重要影响，迫切需要在临床试验中予以考虑。
MedSci原创 - 早期诊断，变化，转甲状腺素心脏淀粉样变 - 2022-11-05
NEJM：NI006抗体对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病初见曙光
2022年3月1日，全球领先制药公司阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司与Neurimmune Therapeutics就NI006达成7亿美元合作。NI006是
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，NI006 - 2023-05-20
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批，助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病治疗
辉瑞公司今日（10月9日）宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。
医谷网 - 维万心 - 2020-10-09
《新英格兰杂志》：Acoramidis治疗转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病的疗效和安全性
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA）心肌病的患者，俗称“淀粉人”。这是一种罕见的致死性疾病，患者往往
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病 - 2024-03-14
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25
2023 意大利专家组建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状的识别和管理
本文主要针对ATTRv胃肠道症状的识别和管理提供专家指导建议。
Dig Liver Dis - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状 - 2023-12-19
2024 专家建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的诊断和治疗
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、多系统的、进行性的、致命疾病，以多神经病变为主要表现。本文主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的识别、监测和治疗提供专家建议。
Muscle Nerve - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2024-01-05
2022 亚洲临床建议：转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者的诊断和监测
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的临床表现多样，为一种衰弱和致命性疾病。本文主要针对亚洲ATTR-CM的诊断和监测提供了实用性指导建议。
Clin Cardiol.2022 Jul 6. - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 - 2022-07-11
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