【2017 ASH】聚焦ASH 2017，走在血液肿瘤科研的第一线
2017年美国血液学会年会（American Society of Hematology Annual Meeting），即第59届ASH年会将于12月9日-12日，在美国亚特兰大举行！ASH年会是全球首屈一指的血液学领域的科学交流盛会，预计本届盛会将有来自全球100多个国家的25000余名血液专家和其他医疗保健专业人士参会。本次会议共设立了15个版块，包含4500多篇摘要，其中1000篇摘要
MedSci原创 - ASH，2017，血液肿瘤 - 2017-12-08
BioMarin计划为其A型血友病基因疗法Valrox，定价为200万至300万美元
BioMarin Pharmaceutical首席执行官Jean-JacquesBienaimé提出其上个月向FDA 提交的实验性A型血友病基因疗法Valrox（valoctocogene roxaparvovec），如果获批的话，该公司将为该疗法定价为200万至300万美元。
MedSci原创 - BioMarin，A型血友病，基因疗法，Valrox，定价200万至300万美元 - 2020-01-18
【重复】New Engl J Med：血友病治疗新进展！
新疗法将出血发生率降低近90％。包括洛杉矶儿童医院的Guy Young医学博士在内的国际血液学家团队发现，在患有血友病的患者中，称为艾美珠单抗的新疗法将出血事件发生率降低了87％。这项多中心III期研究的结果称为HAVEN 1，将在国际血栓和止血学会上发表，并在新英格兰医学杂志上发表。
来宝网 - 血友病，治疗，新进展 - 2017-07-16
FDA解除对赛诺菲血友病药物的临床控制
美国食品和药物管理局在9月份取消了对该方案的临床控制权之后，赛诺菲和Alnylam的血友病治疗药物fitusiran面临的一个主要障碍已经被消除。以抗凝血酶（AT）为靶点的RNA干扰药物现在可以在没有抑制剂的情况下恢复血友病A和B患者的II期和III期临床试验，在一名血友病患者A的开放标签II期试验中出现一例致命血块后暂停。这两家公司制定了一项计划，以减少其他患者血栓形成的风险，并将其提交给FDA
MedSci原创 - 赛诺菲，血友病药物 - 2017-12-18
FDA批准Hemlibra用于减少或防止某些A型血友病的出血频率
美国FDA批准了Hemlibra (emicizumab - kxwh)用于防止或减少成人和儿童A型血友病患者出血的频率，这些患者体内有一种叫做因子VIII(FVIII)抑制剂的抗体。"
MedSci原创 - Hemlibra，A型血友病患者 - 2017-11-19
Haemophilia：艾美赛珠单抗对心脏手术患者血液样本中活化凝血时间的体外影响
FVIII 抑制剂可广泛延长肝素化全血中的 ACT，并且艾美赛珠单抗的临床水平部分逆转 ACT 值。在艾美赛珠单抗治疗的 FVIII 抑制剂患者中，应考虑鱼精蛋白滴定以进行最佳肝素监测。
MedSci原创 - 艾美赛珠单抗 - 2021-11-11
CLIN CHEM：血友病治疗进展对实验室检测的启示
目前，临床实验室仍通过检测人源性或重组因子输注前后的凝血因子来监测血友病的治疗。基于已经或正在开发的新治疗方法，预计在不久的将来这一措施将发生重大变化。血友病的治疗包括替代疗法与含有或无抑制剂的患者的人源/重组因子或治疗旁路药物。因此，实验室监测方法包括单阶段凝血或显色分析以测量因子VIII/IX或凝血试验以测量旁路药物的效果。近年来，对长效凝血因子进行了改进，但在单阶段凝血或显色分析时，结果可能
MedSci原创 - 血友病 - 2019-02-07
又有抗癌新药来了！礼来Verzenio、安进Blincyto被纳入优先审评
日前，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，礼来的CDK4/6抑制剂Abemaciclib（Verzenio）和安进的双特异性抗体注射用倍林妥莫双抗（blinatumomab，商品名：Blincyto）拟被纳入优先审评审批品种。
新浪医药新闻 - 抗癌药 - 2019-12-12
收藏！抗体药物的全面综述！
基于抗体的生物疗法是制药市场增长最快的细分市场之一，因为它们具有高选择性和理想的药理学特性，如更长的半衰期，从而相比小分子药物更加安全有效。2
小药说药 - 综述，抗体药物 - 2024-05-18
2017年FDA批准的41个新药
截止目前，CDER已经批准了41个新分子实体，还有2个药物的PDUFA最后期限落在12月，如12月间FDA不加速批准新药，那么2017年获批的新分子实体可能是41-43个。当然本文所涉及的新药，均为 CDER 受理的 NDA 或 BLA，并不包括CBER审评的品种，如 CAR-T 产品。相对去年的20来个，今年算是一个丰收年。已经获批的41个产品中，有31个是全球首次批准，19个产品获得了优先
科睿唯安生命科学与制药 - FDA，新药 - 2017-12-06
FDA批准罗氏A型血友病重磅药Hemlibra获批
罗氏（Roche）集团日前宣布，FDA批准其治疗A型血友病的重磅药Hemlibra（emicizumab-kxwh），作为日常预防性疗法，治疗体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，为患者预防或减轻频繁出血状况
MedSci原创 - 血友病，Hemlibra - 2018-10-06
【盘点】血友病近期重要研究一览
MedSci原创 - 血友病 - 2019-02-07
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