Nusinersen相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

基因治疗药物Spinraza可改II型SMA

由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗

MedSci原创 - Spinraza，SMA，脊髓性肌萎缩症 - 2018-02-28

2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？

近日，国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，包括五家上市公司和五家非上市公司。上市公司的排名以收入计，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。

医药魔方 - 2018，RNA - 2018-12-20

儿童SMA患者诺西那生钠治疗6个月后脑脊液中RNA变化

在诺西那生钠治疗期间，SMA婴儿脑脊液中特定神经变性标志物（神经丝蛋白（NF）和Tau蛋白）水平下降，运动神经元损伤得以恢复。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症 - 2023-09-30

全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液正式在中国上市

渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®）正式在中国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy，以下简称SMA) 治疗药物。与诺西那生钠注射液上市同步，国内SMA领域也迎来了一个里程碑事件：中国SMA诊治中心联盟成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。诺西那生钠注射液正式在中国上市，为脊髓

美通社 - 脊髓性肌萎缩症，诺西那生钠 - 2019-04-28

【盘点】2016年与我们密切相关的“孤儿药”研发动态

导读由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些罕见病患者的用药被形象地称为“孤儿药”。虽然患者群体少，但每一位罕见病病友对孤儿药的需求却是百分百的。在国内，受罕见病政策缺失、市场不成熟、研发技术欠缺等因素的制约，罕见病药物在国内的市场研发几乎是空白。但随着国家对罕见病领域的关注，这一现状，或许在不久的将来会有所改观。2016年2月14日，国务院总理

中国罕见病/罕见病发展中心 - “孤儿药”，研发动态 - 2016-12-30