国家眼科疾病临床医学研究中心罕见病诊治中心在上海第一人民医院揭牌
眼科罕见病诊治中心的设立，就是要将全球医学界目前最具前景、最具潜力、单次治疗长期获益等优势的细胞基因治疗作为一把破冰之刃，去解决尚未解决的黑暗难题。
上海市第一人民医院眼科 - 国家眼科疾病临床医学研究中心 - 2023-07-10
Circ Res：TGF-β1/SMAD3通过抑制HDAC3调控编程细胞死亡5（PDCD5）抑制心肌梗死后的心脏纤维化
本研究旨在探索PDCD5在心脏纤维化发病机制中的潜在作用和机制。
MedSci原创 - 心肌梗死，TGF-β1/SMAD3，PDCD5 - 2023-06-26
突发：FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请
BEAM-201是Beam Therapeutics开发的基于胞嘧啶碱基编辑（Cytosine Base Editor，CBE）的针对CD7靶点的四重碱基编辑CAR-T细胞疗法。
“生物世界”公众号 - FDA，CAT-R疗法 - 2022-08-03
Cardiovasc Res ：使用磷酸二酯酶 2A 和 4B 进行基因治疗可通过改善亚细胞 cAMP 区室来改善心力衰竭和心律失常
PDE2A和PDE4B基因治疗通过恢复细胞微区的cAMP分区，有效预防压力过载引起的心力衰竭及相关的心脏改变和心律失常。
MedSci原创 - 心律失常，心力衰竭 - 2024-05-23
中性粒细胞在自身免疫疾病中的作用
中性粒细胞是人类中最丰富的免疫细胞，是机体抵御外界微生物的第一道防线。此外，它们也有助于各种生理功能，包括血管生成、凝血和组织修复。
小药说药 - 异质性，效应器功能，体内稳态 - 2022-10-29
基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98%
累计随访超过18个患者年（5至121周）后，所有正在参与在研新药SPK-9001的1/2期临床试验的15名中度至重度B型血友病患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。
药明康德 - 基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98% - 2018-05-23
Genome Biology ：中国科学院赖良学/王可品合作利用基因编辑技术实现猪条件性体内基因敲除和激活
基于CRISPR的工具极大增加了基因组和表观基因组编辑的难度。SpCas9是目前应用最广泛的核酸酶。
iNature - SpCas9，基因编辑技术 - 2023-01-25
Eur J Endocrinol：小RNA在自身免疫性和非自身免疫性糖尿病和对照组中差异表达
LADA的病理生理学和遗传特征远不如它的同类1型和2型糖尿病那样为人所知。
MedSci原创 - 糖尿病 - 2022-06-15
STM：来自水果的化合物，有望逆转帕金森病
帕金森病（Parkinson’s Disease，PD），是一种复杂的神经退行性疾病，也是最常见的中枢神经系统变性疾病之一，由于大脑中产生多巴胺的神经元丧失，影响运动和认知，导致出现震颤、肌肉僵硬、意
“E药世界”公众号 - 帕金森病，法尼醇 - 2021-08-03
Hepatology：傅阳心课题组在慢性乙型肝炎治疗性疫苗领域获进展
近日，Hepatology杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所傅阳心课题组的研究论文Vaccines Targeting PreS1 Domain Overcome Immune Tolerance in HBV Carrier Mice。该研究报道了基于乙肝病毒（hepatitis B，HBV）包膜蛋白preS1区域作为疫苗治疗慢性乙型肝炎（chronic hepatitis B，CHB）的研
生物物理研究所 - 乙型肝炎，疫苗，preS1 - 2017-05-04
FDA：尘埃落定！首个“靶向突变”的基因疗法获批上市！
2017年，基因疗法领域喜讯连连！12月19日，FDA官网最新宣布，批准基因疗法LUXTURNA上市，用于治疗一种遗传性视网膜病变（IRD）。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法，有着重要意义。
生物探索 - 靶向突变，基因疗法 - 2017-12-20
Cell Discovery：上海交大贺明团队揭示酒精性肝病新机制及治疗新靶点
近日，上海交通大学医学院病理生理学系、细胞分化与凋亡教育部重点实验室贺明教授团队在 Cell Discovery 期刊在线发表了题为：SIRT2-mediated deacetylation and
“生物世界”公众号 - 酒精性肝病 - 2021-10-20
Diabetes Care：水解牛奶为基础的配方奶粉增加胰岛自身免疫性疾病风险！
这些结果加强了现有的证据表明胰岛自身免疫性疾病的风险没有减少，并有可能增加，采用水解牛奶为基础的配方奶粉作为婴儿第一个配方奶粉比采用未水解牛奶为基础的配方奶粉的婴儿1型糖尿病遗传风险有所增加。
MedSci原创 - 水解牛奶为基础的配方奶粉，胰岛自身免疫性疾病 - 2017-01-18
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