CTP-543获得FDA突破性疗法认定
制药公司Concert近日宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予了口服型Janus激酶抑制剂CTP-543突破性疗法认定，用于治疗中至重度成年斑秃。
MedSci原创 - 斑秃，Janus激酶抑制剂，CTP-543 - 2020-07-09
钟南山：治疗呼吸疾病要突破“信息孤岛” 以大数据为支撑
8月4日,国家呼吸系统疾病临床医学研究中心建设发展战略研讨会暨分中心授牌仪式在广州医科大学越秀校区举行。国家呼吸系统疾病临床医学研究中心主任钟南山院士表示,引入更多的病例数据进行大数据分析,能够为医生在治疗呼吸疾病的过程中提供更多的数据支撑。
新快网 - 呼吸病，大数据 - 2017-08-06
达格列净治疗慢性肾病获FDA突破性疗法认定
10月2日，阿斯利康宣布FDA授予Farxiga (达格列净)突破性疗法资格，用于治疗慢性肾病患者（不管患者是否伴有2型糖尿病）。
医药魔方 - 慢性肾病，达格列净，突破性疗法 - 2020-10-04
免疫疗法治癌效果惊人 被誉40年来最大突破
英国《每日电讯报》网站6月1日报道，在一项试验中，逾半数只剩数月生命的患者体内的致命肿瘤出现萎缩甚至完全消失。近几天，研究人员在美国临床肿瘤学会芝加哥年会上宣布了大量试验性治疗的结果，这些治疗令患者的免疫系统强化，表明皮肤癌和肺部疾病的治疗前景可期。而且，昨晚该年会披露的诸多试验性治疗案例结果显示，这种疗法对多种癌症有“激动人心的”疗效。专家们说，这一进展表明，常见癌症——包括肺癌、肠癌、卵巢癌和
转化医学网 - 免疫疗法，癌症 - 2015-06-03
2016年干细胞的临床治疗取得突破性进展汇总，收藏！
传统的免疫细胞治疗已经在肿瘤治疗方面凸显疗效，而干细胞的临床治疗也在心血管系统疾病、糖尿病、退行性疾病、自身免疫性疾病等重大疾病中得到应用研究，取得一系列临床成果，但作为目前最复杂的生物疗法，细胞治疗依然有许多的技术难点尚未突破
MedSci原创 - 干细胞 - 2016-12-14
Hepatology：中药药源性肝损伤的遗传基础研究领域取得重要突破
近日，中南大学湘雅医院临床药理研究所欧阳冬生教授团队与解放军第五医学中心/全军中医药研究所肖小河研究员团队合作，在中药药源性肝损伤的遗传基础研究领域取得重要突破，其研究成果“HLA-B*35：01 Allele
湘雅医院 - 何首乌，肝损伤，HLA-B*35：01 - 2019-04-21
生物材料移植治疗急性完全性脊髓损伤临床研究取得突破
图1：戴建武（左二）在关注手术进程 图2：医务人员准备把神经再生胶原支架放入患者体中 脊髓损伤是一类严重的中枢神经系统损伤。脊髓损伤后由于损伤及继发的一系列病理生理反应，患者损伤平面以下的感觉及运动功能会丧失，导致截瘫，将严重影响生活质量，给家庭和社会造成沉重负担。迄今为止，脊髓损伤修复一直是世界性难题，尚无有效的治疗方法。 中国科学院遗传与发育生物学研究所戴建武
中科院遗传与发育生物学研究所 重大科技任 - 脊髓损伤，再生医学，脊髓 - 2016-06-22
2020年中国肺癌发病人数将突破80万
伴随着中国人口老龄化进程、农村城镇化工业化进程和城市现代化进程加剧，大气污染与环境污染日趋严峻，肺癌发病与死亡还将进一步攀升，预计到2020年中国肺癌发病人数将突破80万，死亡人数将接近70万。
工人日报 - 肺癌，发病，雾霾，预防 - 2015-12-14
突破性RNAi疗法早期数据显著，即将开展3期临床
领先的RNA干扰 (RNAi)公司Alnylam已加紧对超罕见卟啉症(ultrarare porphyria diseases)候选药物的研发。日前，在法国波尔多举行的国际卟啉化合物和卟啉症大会（International Congress on Porphyrins and Porphyrias， ICPP)上，Alnylam报道了givosiran药物的1期临床试验结果。结果显示，givosi
药明康德 - RNAi疗法，血紫质病，卟啉症 - 2017-06-28
Cell：突破成果！免疫疗法——有望根除结核病的“新武器”！
现在，来自加拿大的一个研究小组带来了一项突破进展，找到了对抗这一“全球杀手”的新武器！
生物探索 - 免疫疗法，结核，BCG - 2018-01-21
FDA授予勃林格殷格翰volasertib突破性疗法认定
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）9月17日宣布，FDA已授予volasertib突破性疗法认定，该药是一种实验性Polo样激酶（polo-like kinase，Plk）抑制剂，
生物谷 - 新药，FDA - 2013-09-22
罕见病目录出台是历史性突破，但医保政策仍缺位
有专家认为，罕见病名录的出台可称之为罕见病保障的一项历史突破，但医保部门在罕见病相关政策方面仍缺位。
健康点healthpoint - 罕见病目录，医保 - 2018-06-19
突破！FDA批准首款治疗多发性硬化症新药Ocrevus
3月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）官网发布，罗氏集团旗下Genentech公司研发生产的新药ocrelizumab (商品名Ocrevus)获得FDA的批准。Ocrevus这款新药是用于治疗复发性多发性(RMS)和原发进展性（PPMS）硬化症，占硬化症患者总数比例的10%-15%，这也是FDA批准的用于治疗PPMS的首款新药，据了解，该种药物须由专业医师静脉注射给对症患者。
医谷 - 硬化症，FDA，Ocrevus - 2017-03-30
【盘点】基因编辑新突破，或许基因编辑技术才刚刚开始
日前，科学家已经开发出一种新的方法来修复遗传性免疫缺陷病症——X 连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）患者造血干细胞中的缺陷基因。科学家将修复的干细胞移植到小鼠体内，这些干细胞会发育成具有正常功能的白细胞，这也证明可以使用这一方法治疗患有 X-CGD 疾病的患者。科学家计划进行下一步的研究，最终目标是希望将这一方法用于 X-CGD 患者的临床治疗之中。与此同时，他们还表示这种基因编辑方法也适用于由单
MedSci原创 - 基因编辑 - 2017-02-27
Aduro癌症免疫鸡尾酒疗法获得FDA突破性药物认证
Aduro BioTech生物技术公司最近如愿以偿的收获了FDA对其开发的用于治疗胰腺癌的癌症免疫鸡尾酒疗法的突破性药物地位认证。FDA做出这一决定主要是基于这种疗法出色的临床二期数据。
生物谷 - FDA，胰腺癌，癌症免疫，鸡尾酒疗法 - 2014-07-22
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