Sci Rep：增强老年小鼠肌肉力量的天然化合物
肌萎缩、骨骼肌质量和功能丧失给老龄化社会带来了越来越大的负担。衰老相关肌肉损失和肌功能减退被认为与线粒体功能障碍有关。
生物通 - 肌肉力量，天然化合物，研究进展 - 2018-12-10
JCI Insight:CRISPR基因编辑克服肌肉营养不良治疗障碍
CRISPR基因编辑技术是治疗遗传疾病的革命性方法，然而，该工具尚未被用于有效地治疗长期慢性疾病。
生物通 - 基因编辑，肌肉营养不良，肌萎缩 - 2019-01-30
基因筛检阻断致病基因 患癌男生出健康试管婴儿
基因筛检阻断致病基因，上海一男子患癌仍生出健康试管婴儿 国内首例单细胞高通量测序无癌试管宝宝昨日顺利诞生。 2月28日，从上海交通大学附属国际和平妇幼保健院（以下简称国妇婴）获悉，国内首例采用单细胞高通量测序技术的第三代试管婴儿甜甜（化名）顺利诞生。据介绍，“甜甜”的父亲患有甲状腺癌，此前接受过基因检测，将有50%的机会将致病基因遗传给下一代，通过这项最新的基因筛查
澎湃新闻 - 单细胞高通量测序，致病基因，试管婴儿 - 2016-03-01
JAMA Neurology：利妥昔单抗治疗新发重症肌无力的疗效和安全性研究
与安慰剂相比，单剂量的500毫克利妥昔单抗与更大概率的最小MG表现和减少对抢救药物的需求有关。
MedSci原创 - 美罗华，重症肌无力 - 2022-09-27
渐冻人症的治疗遭遇坎坷：Mallinckrodt暂停了Acthar凝胶在ALS中的应用
Mallinckrodt是一家全球领先的生物制药公司，近日宣布将永久停止其IIB期研究，该研究旨在评估Acthar凝胶（促肾上腺皮质激素注射剂）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的有效性和安全性。
MedSci原创 - Acthar凝胶，渐冻人症，ALS - 2019-07-17
npj Parkinsons Dis：中性粒细胞和淋巴细胞比值，可预测多系统萎缩的生存期
高NLR增加了MSA的死亡风险，特别是在MSA-C和男性中。
MedSci原创 - 帕金森病 - 2022-04-01
Neurology：克雅氏病（CJD）患者血清 β-突触核蛋白浓度显著升高，有望为CJD早期诊断、监测突触完整性血液生物标志物
建议将其作为朊病毒病早期诊断和监测突触完整性的候选血液标记物。
MedSci原创 - 生物标志物，克雅氏病，朊病毒病，β-突触核蛋白 - 2022-03-09
Nature：脑机接口帮助重度渐冻症患者语言交流
肌萎缩侧索硬化症（ALS），又称渐冻症，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 渐冻症，语言交流 - 2022-03-26
2021年，这14款重磅新药将在中国获批
国家药品监督管理局2020年至今已经批准了40款新药（不包括新适应症），数量与往年基本持平，恩美曲妥珠单抗（赫赛莱®）、氯苯唑酸（维达全®）等重磅创新药的上市极大提高了国内癌症和罕见病治疗药物的可及性
医药魔方 - 新药 - 2020-12-16
来了个手指麻木的病人，你至少要想到这6种可能
1.脑血管病以脑卒中（脑中风）为主，是急性脑循环障碍迅速导致局限性或弥漫性脑功能缺损的临床事件。
华医网 - 手指麻木，脑血管，颈椎 - 2016-12-01
一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，引发对基因编辑疗法前景的担忧
虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因，以及是否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。
“生物世界”公众号 - CRISPR，基因编辑疗法 - 2022-11-08
展望2022：最受期待的11项临床试验，从CRISPR、裸盖菇素，到溶瘤病毒
岁至年末，2021年匆匆而去，2022年即将到来。回顾2021，COVID-19大流行仍在全球肆虐，对人类社会和经济发展造成严重影响，医学临床试验也不例外。尽管如此，在医学人员的努力推进下，2021年
“生物世界”公众号 - 亨廷顿病，流感疫苗，肌萎缩 - 2021-12-22
Nature：特异肠道微生物亚群暗示渐冻症未来治疗新途径
肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”，是一种神经退行性疾病，影响患者脊髓和大脑中与运动相关的神经，导致运动神经元逐渐萎缩并死亡，令大脑无法控制肌肉运动。大多数患者在确诊后只有3-5年的生存期。霍金在21岁时即被诊断患有此症。
生物探索 - 特异肠道微生物亚群，渐冻症，治疗新途径 - 2019-07-24
JCB：发现可加速癌症及神经性障碍疾病治疗的细胞“导航系统”
近日，刊登在国际杂志Journal of Cell Biology上的一篇研究论文中，来自杜克大学的研究人员通过研究发现，细胞表面的一种“巡回检测系统”或许会为开发治疗诸多疾病，比如癌症、帕金森疾病、肌萎缩侧索硬化
生物谷 - 癌症，神经性障碍疾病 - 2014-08-28
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