JAMA Neurology：利妥昔单抗治疗新发重症肌无力的疗效和安全性研究
2022-09-27 MedSci原创 MedSci原创
与安慰剂相比，单剂量的500毫克利妥昔单抗与更大概率的最小MG表现和减少对抢救药物的需求有关。
根据经验证据，利妥昔单抗是难治性全身性肌无力（MG）的三线选择，但其对新发疾病的影响尚不清楚。最近有研究利妥昔单抗与安慰剂相比，作为MG标准治疗的附加药物的疗效和安全性，结果发表在JAMA neurology杂志上。
这项随机、双盲、安慰剂对照的研究在瑞典的7个地区诊所进行了48周。关键的纳入标准是年龄超过18岁，在12个月内出现全身症状，以及定量肌无力（QMG）评分为6分或以上。主要的排除标准包括纯眼肌性MG、疑似胸腺瘤、以前做过胸腺切除术，以及以前使用过非皮质类固醇免疫抑制剂或大剂量皮质类固醇。参试者按1:1随机分配，单次静脉输注500毫克利妥昔单抗或匹配的安慰剂。主要结局为16周时的最小疾病表现，定义为QMG评分为4分及以下，使用强的松每天10毫克以下。
结果显示，在87名可能符合条件的患者中，25人被随机分配到利妥昔单抗（平均[SD]年龄，67.4[13.4]岁；7[28%]名女性），22人被分配到安慰剂（平均[SD]年龄，58[18.6]岁；7[32%]名女性）。与安慰剂相比，使用利妥昔单抗达到主要终点的比例更大；利妥昔单抗组的71%（24人中的17人）与安慰剂组的29%（21人中的6人）（Fisher精确检验P=0.007；概率比，2.48[95% CI，1.20-5.11]）。次要终点，比较16周时肌萎缩症日常生活活动和肌萎缩症生活质量与24周时QMG的变化，在对抢救治疗进行审查后，各组之间没有差异（按方案分析）。
综上，与安慰剂相比，单剂量的500毫克利妥昔单抗与更大概率的最小MG表现和减少对抢救药物的需求有关。需要进一步的研究来解决这种治疗方法的长期效益-风险平衡。
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