Nature Medicine观点文章 | 人类细胞图谱对医学的影响
单细胞和空间图谱的不断发展，改变了我们在细胞和组织水平上对不同疾病的理解，并为诊断学、药物发现和新治疗途径的发展提供了信息。
测序中国 - 从疾病相关基因到作用细胞，重塑疾病组织中的细胞，绘制肿瘤中恶性细胞和微环境细胞 - 2023-01-23
Nature：科学家首次证实正常的LRRK2基因也会促进帕金森病，90%发病原因不明的患者或许也有救了
近期的《科学转化医学》刊登了匹兹堡大学研究者的新发现——无论是否突变，LRRK2都在帕金森病发展中有关键作用，无突变的特发性帕金森患者也存在LRRK2蛋白过度激活，神经元细胞自噬功能受损，导致α-突触核蛋白的异常积累
奇点网 - 帕金森，神经变性，基因突变 - 2018-08-07
克利夫兰发布2021年十大医疗创新产品
今天，由克利夫兰医学中心在线举办第18届年度医疗创新峰会，揭晓2021年十大医疗创新产品。专家们选出了十个有望在明年产生影响的突破性医疗设备和治疗方法，这些改变医学的创新，会改变无数患者的人生，按预期
MedSci - 十大，克利夫兰，十大医疗突破 - 2020-10-07
NEJM：高分辨率无创产前筛查方法NIFS，利用母体血液检测胎儿外显子组所有突变
研究人员开发了一种非侵入性高分辨率产前基因筛查方法，称为无创胎儿测序。
测序中国 - 无创产前筛查，无创胎儿测序，胎儿基因诊断 - 2023-12-06
Cell Res：清华大学贾怡昌等合作发现肌萎缩性侧索硬化症的一个潜在致病新机理
虽然阴离子通道在肌浆网/内质网(SR/ER)中具有活性，但其分子特性和功能尚不清楚。
iNature - 肌萎缩性侧索硬化症 - 2023-05-06
FDA对中药有偏见？没有！看下面数据
一、第一款FDA上市的植物药：绿茶提取物Veregen 2006年10月，美国食品和药物管理局FDA批准Veregen（茶多本酚）作为新的处方药，用于局部（外部）治疗由人类乳头瘤病毒引起的生殖器疣。这是FDA根据1962年药品修正条例首个批准上市的植物（草本）药。这是一款极具中国血统的准中药，它的临床研究到成功上市离不开背后默默无闻的科学家程书钧院士。
MedSci原创 - FDA，中药 - 2018-12-21
【盘点】巴雷特食管研究进展一览
Barrett食管是一种癌前病变，食管下段的鳞状上皮经历了柱状上皮化生变化，容易诱发食管腺癌进展。Barrett食管的患病率取决于诊断的定义和人群研究，在一般人群中范围变化很大。例如，在一项1000人的瑞典人群基础研究中，只有1.6%的人患有Barrett食管，而一项在美国接受结肠镜检查的老年人群研究中，不管是否存在反流症状，16%的人群患有Barrett食管。最大的风险因素是胃食管反流病（G
MedSci原创 - 巴雷特食管 - 2016-09-27
2015获批上市新药哪些会成“重磅炸弹”？
2015年早些时候，汤森路透Cortellis竞争情报对“值得期待的药物”(Drugs To Watch)做出预测，预计2015年进入市场、有望成为“重磅炸弹”的药物超过2014年。2015年获批/上市药物中，2019年销售额预计超过10亿美元的共11种(2014年仅有3种)。而就目前情况看，除了预期所列药物外，还有其他几种2015年获批和(或)进入市场的药物有望在今后5年内跻身“重磅炸弹”药
汤森路透 - 汤森路透，新药 - 2016-01-07
Nat Nanotech：靶向肝外组织，器官特异性LNP开启mRNA疗法新时代
脂质纳米颗粒（LNP）可用于携带和递送治疗性核酸，如mRNA、siRNA，以及用于基因编辑的CRISPR组分。近几年，LNP递送的mRNA新冠疫苗大获成功。
生物世界 - mRNA疗法，靶向肝外组织，器官特异性LNP，脂质纳米颗粒 - 2023-01-03
【盘点】NEJM 3月病例报道汇总
【1】鼻面部虫霉病患者为一名来自于华南的一位免疫机能正常的22岁男子，因进行性鼻颌面部肿胀3个月而到皮肤科诊室就诊。该患者报告说，在过去的3年中，他曾患过面部肿胀症，接受过多种治疗，包括糖皮质激素和抗生素。体格检查显示鼻背和前额的红斑、水肿和压痛，延伸到双眼周围的软组织（如图A所示），其与计算机断层扫描中的软组织增厚有关。活检标本取自多个部位，包括前额和鼻子。鼻内组织病理学检查显示肉芽肿性炎症
MedSci原创 - 2018-03-27
药审中心：临床试验缺失数据的统计学考量
缺失数据是临床试验中常见的重要问题，可能引起试验结果难于解释，甚至影响整个试验的推断和结论，但目前在国内临床研究中尚未引起足够的重视。实际应用中，申请人对待缺失数据的处理存在盲口应用统计学方法的现象，给新药安全有效性的评价和确证带来诸多困难。本文针对三个实际案例进行深入地阐述和分析，探讨对缺失数据的预防、估训一量的选择、缺失数据的统训一分析方法以及敏感性分析等，以期有助于申请人在临床试验中加强
中国临床药理学杂志 - 临床试验，缺失数据 - 2016-06-18
Mol Cell：哈尔滨工业大学何元政团队揭示粘附GPCR激活和G蛋白偶联选择性的潜在分子机理
该结构揭示了其他GPCRs中罕见的 self-tethering激活机制和前所未有的结构特征，还揭示了G12偶联信息。
iNature - 粘附G蛋白偶联受体，G蛋白偶联 - 2022-10-30
从基因编辑到基因书写：Tessera横空出世！
基因编辑技术CRISPR-Cas9在2012年的横空出世，带动了基因编辑疗法开发和投资的空前繁荣，同时也面临着无法有效控制编辑的发生时间及其发生顺序的问题。科学家们一直在找寻更先进的工具和方法，开发更
动脉新医药 - 基因治疗，基因编辑，基因书写 - 2022-12-27
Nat Rev Drug Discov：2013年制药业新闻事件盘点
2012年，药品开发商已经历了“专利悬崖”的最低谷，至今仍能看到仿制药竞争而带来的深远影响，2013年制药业裁员2万余人，几乎是2012年的两倍。
dxy - 专利悬崖，药品开发商 - 2014-01-16
7月这48个新药获批临床了，抗肿瘤占19个，其次是心血管，呼吸和感染领域
2020 年 7 月获批临床的新药共有 81 个受理号，涉及 48 个品种。本报告数据来源：Insight 数据库、CDE 药物临床试验登记与信息公示
Insight 数据库 - 新药，抗肿瘤新药 - 2020-08-15
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