ACMG：Homology Medicines的基因治疗药物展现出对苯丙酮尿症的治疗潜力
ACMG年度临床遗传学会议上，基因药物公司Homology Medicines宣布临床前数据证明基因治疗候选药物HMI-102可以恢复正常的苯丙氨酸代谢途径，用于治疗苯丙酮尿症（PKU）具有巨大的潜力。
MedSci原创 - 基因治疗，苯丙酮尿症，Homology，Medicines - 2019-04-06
PNAS：黑色素瘤转移的标记物PHIP蛋白
研究论文呢题目为Pleckstrin Homology Domain-Interacting Protein (PHIP) as a Marker and Mediator of Melanoma Metastasis
生物谷 - 肿瘤，癌症，黑色素瘤，PHIP - 2012-05-06
Nature：重磅！首次利用CRISPR-Cas9对非分裂细胞进行基因编辑
在一项新的研究中，来自美国沙克研究所的研究人员发现基因编辑的圣杯---首次能够在基因组的靶位点上将DNA插入到非分裂细胞（non-dividing cell）中，其中非分裂细胞占成年器官和组织中的大多数。他们证实这种技术能够部分恢复失明的啮齿类动物的视觉反应。它将为基础研究和多种治疗视网膜疾病、心脏疾病和神经疾病等疾病的方法打开新的途径。相关研究结果于2016年11月16日在线发表
生物谷 - CRISPR-Cas9 - 2016-11-18
Commun Bio：用共价键提高CRISPR/Cas9的修复效率
近日在《通讯-生物学》发表的一项名为Increasing Cas9-mediated homology-directed repair efficiency through covalent tethering
Nature自然科研 - CRISPR/Cas9，共价键，基因编辑 - 2018-08-25
Nature重大突破：首次！新CRISPR可任意“编辑”非分裂细胞
“魔剪”CRISPR在科研圈似乎一直没有“安静”过。这几日，你是不是又被Nature报道的“中国进行全球首个CRISPR技术人体应用，治疗肺癌”的消息刷屏了？11月16日，Nature又放出了CRISPR的一个“大消息”。科学家们首次证实，CRIPSR技术能够将DNA插入到非分裂细胞（non-dividing cells）的靶向位置。这究竟有何意义呢？From left: Jun Wu, Re
生物探索 - 新CRISPR，任意，“编辑”，非分裂细胞 - 2016-11-18
Cell Res：上海生科院等设计出高效精确基因靶向整合的新策略
该研究设计了一种以同源臂介导的末端接合（Homology-Mediated End Joining， H
上海生命科学研究院 - 靶向，HMEJ，介导，敲入，基因 - 2017-05-31
Cell：利用CRISPR/Cas9系统精确标记发育大脑中的内源性蛋白
在一项新的研究中，来自美国马克斯普朗克佛罗里达神经科学研究所（Max Planck Florida Institute of Neuroscience, MPFI）的Ryohei Yasuda博士和他的团队开发出一种被称作SLENDR的方法，这种方法允许对活组织样品中的神经元DNA进行精确修饰。利用这种新技术，研究人员能够可靠地在同一个细胞中利用不同的颜色同时对两种不同的蛋白进行标记。他们
生物谷 Bioon.com - CRISPR/Cas9，蛋白 - 2016-05-15
Sci Transl Med：耶鲁学者发文：操纵DNA修复+传统癌症治疗
“这种药物对血管形成产生影响，这并不令人感到意外。但它通过PDGF受体对DNA修复的直接影响是完全出乎意料的，”Glazer说。
生物通 - DNA，修复，传统治疗 - 2019-05-27
Cell Res：舒易来、李华伟教授团队在动物模型中采用基因编辑成功治疗隐性遗传性耳聋
2月27日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉，该院舒易来主任、李华伟教授题为“Treatment of autosomal recessive hearing loss via in viv
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 - 隐性遗传性耳聋 - 2022-03-10
JACC：FHOD3是肥厚型心肌病的新致病基因
肥厚型心肌病的遗传学机制尚不清楚，甲酸同系物2结构域3(FHOD3)在心肌肥厚的发生中可能起到重要作用，但其对肥厚型心肌病发生的影响尚不清楚。本研究的目的旨在探索FHOD3基因突变与肥厚型心肌病发生的关系。本研究对3189名不相关的肥厚型心肌病先证者和2777名无心肌病患者（病例对照）的FHOD3基因进行大规模平行测序。最终，在132名先证者中筛出94个候选突变，这些突变在肥厚型心肌病患者的频率要
MedSci原创 - 心血管，肥厚型心肌病，基因 - 2018-11-14
PNAS：新计算机建模技术创造出新的抗癌药物
近日，夏威夷癌症研究中心的James Turkson博士领导的研究团队创建了一个名为BP-1-102的新型抗癌药物。该药物可以口服，其作用靶标就是针对触发许多类型癌症包括肺癌、乳腺癌、皮肤癌的关键蛋白质。 BP-1-102是研究团队基于计算机分析STAT3蛋白创造出来的，Stat 3能促进异常细胞的生长，导致癌症的发生于发展。 BP-1-102的一个独特的功能是即使口服后仍然能非常有效对抗癌症
生物谷 - 肿瘤，癌症 - 2012-05-25
Nature：丙肝病毒阳离子通道的结构被揭示
丙肝病毒 (HCV) 是肝病和肝癌的一个主要病因。由于没有保护性疫苗，也由于治疗方案仍然有限，寻找新的治疗目标便显得很重要。James Chou及其同事在这篇论文中报告了低聚丙肝病毒“viroporin p7”的结构，是通过NMR谱获得的。该蛋白能自组成一个可传导阳离子的通道复合物。该通道六聚物的一个高分辨率视图显示了新颖的漏斗状通道结构，而功能研究则识别出了对通道活性重要的残体。 英文摘要：
Nature - 丙肝，病毒 - 2013-07-27
Blood：在慢性淋巴细胞白血病中，Wnt5a诱导ROR1招募DOCK2激活Rac1/2，从而增强CLL细胞增殖
中心点：Wnt5a可通过诱导ROR1与DOCK2互作增强Rac1/2的激活。ROR1-DOCK2互作有助于Wnt5a增强的CLL细胞增殖。摘要：酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）是表达在慢性淋巴细胞白血病（CLL）细胞上的一种癌胚蛋白，可作为Wnt5a的受体，促进白血病细胞迁移、增殖和存活。研究人员发现Wnt5a可诱导ROR1与DOCK2形成复合物，从而诱导激活Rac1/2；这一效应可可被cirm
MedSci原创 - 慢性淋巴细胞白血病，Wnt5a，DOCK2，ROR1 - 2018-04-21
JAHA：中国肥厚型心肌病患者FHOD3基因的变异谱分析
该研究的结果表明FHOD3基因是HCM的致病基因，而FHOD3候选突变体是HCM患者因心血管死亡和全因死亡的独立危险因素。
MedSci原创 - 肥厚型心肌病，变异谱，FHOD3基因 - 2021-02-16
Sci Adv：基因编辑视网膜感光细胞治疗遗传性致盲疾病研究获进展
近日，中国科学技术大学生命科学与医学部教授薛天研究组、中国科学院神经科学研究所研究员仇子龙研究组合作，结合视觉神经生物医学与创新基因编辑技术，首次通过同源重组修复方法（Homology directed
中国科大 - 同源重组修复，视网膜色素变性，视觉功能 - 2019-04-18
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